ALS(筋萎縮性側索硬化症)に負けないで
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RNA反復配列に起因した病態機序について
・はまじさんよりご提供いただいた話題です。

・6月8日号のNature誌に公表された研究結果です。ALSにおいてもこちらの記事(http://alexkazu.blog112.fc2.com/blog-entry-1348.html)でご紹介したとおり蛋白質凝集体などの相転移が病態に関与していることが報告されています。

引用元
http://www.natureasia.com/ja-jp/ndigest/v14/n9/RNA%E5%8F%8D%E5%BE%A9%E9%85%8D%E5%88%97%E3%81%AF%E7%B4%B0%E8%83%9E%E3%82%92%E5%9B%BA%E3%82%81%E3%81%A6%E3%81%97%E3%81%BE%E3%81%86/88464

・RNA凝集塊の相転移に関する今回の報告も、ALSの病態機序に関する新たな知見であり、今後の新たな治療戦略につながることが期待されます

・はまじさん、情報ありがとうございました
脊髄性筋萎縮症の新薬承認
・いのべたさんよりご提供いただいた話題です

・こちらの記事(http://alexkazu.blog112.fc2.com/blog-entry-1114.html)でもご紹介した、脊髄性筋萎縮症に対する核酸医薬品が承認されました。

引用元
http://www.carenet.com/news/general/carenet/44400

・ALSでもC9orf72変異家族性ALSなどに対して、同様の治療戦略が研究されており、今後の進展が期待されます。

・いのべたさん、ありがとうございました
新規臨床試験情報(自家脂肪組織由来間葉系幹細胞移植)
・アメリカ、MayoクリニックなどにてALSに対する自家脂肪組織由来間葉系幹細胞移植の安全性と有効性に関する第2相試験が開始予定となっています

・合計60名を対象に3ヶ月ごとに合計4回、自家間葉系幹細胞がクモ膜下腔内の髄液中に移植される予定です。

引用元
https://clinicaltrials.gov/show/NCT03268603
新規臨床試験情報(pimozide)
・カナダにてピモジドのALSに対する安全性と有効性についての第2相試験が開始予定です

・100名を対象に、ピモジド4mg/日投与群とプラセボ群とに無作為割付され22週間投与される予定です

・ピモジドは日本でも統合失調症などに保険承認されている抗精神病薬であり、基礎実験においてTDP-43蛋白症に対する有効性を示唆する結果が得られている薬剤です

引用元
https://clinicaltrials.gov/show/NCT03272503
WAVE社がALS関連遺伝子変異をターゲットとした2種類の薬剤を開発中
・ALS NEWS TODAYの8月28日付記事からです

▽Wave Life Science社がALSに関連した遺伝子変異をターゲットとした薬剤を開発中です。この変異はC9orf72遺伝子変異であり、家族性ALSの30-40%を占めると考えられています

▽6塩基繰り返し配列の過剰伸長から生じる異常なRNAなどをターゲットとした核酸医薬品であり、2018年中には臨床試験を開始したいとしています。同社はALSのほか、ハンチントン舞踏病やデュシャンヌ型筋ジストロフィーなどの疾患も創薬の対象としています

引用元
https://alsnewstoday.com/2017/08/28/wave-is-working-on-three-therapies-that-target-common-gene-mutation-in-als/
イギリスでのミトコンドリア研究と創薬への挑戦
・ALS NEWS TODAYの8月29日付記事からです

▽イギリスのExeter Medical SchoolにおいてミトコンドリアがどのようにしてALSに関連した神経細胞死をもたらすかについて明らかにするプロジェクトが開始されました。

▽研究チームは機能異常を呈したミトコンドリアを除去する役割を有するTBK1遺伝子とOPTN遺伝子の変異に注目しています。これら遺伝子変異が病態にどのような影響をあたるかはよくわかっていません

▽研究チームはiPS細胞を用いて、遺伝子編集技術であるCRISPR-Cas9を用いて細胞にALS関連遺伝子変異を導入し、運動神経細胞に分化させることでミトコンドリアの機能を調べ、病態の解明を目指しています

▽これら変異が細胞内の全遺伝子の発現などにどのような影響を与えるかを調べ、創薬へのヒントを得たいとしています

引用元
https://alsnewstoday.com/2017/08/29/british-study-to-explore-between-faulty-mitochondria-and-development-of-als/
ALSにおける筋肉の再生などに関与する新たな遺伝子を同定
・ALS NEWS TODAYの8月30日付記事からです

▽最新号のScientific Reports誌にイタリアの研究グループが報告した研究結果によると、いくつかのmicroRNAがALSにおける筋肉の再生を制御していることがわかりました

▽これらのmicroRNAは、進行の比較的遅いタイプのALS患者を区別する際にも応用できる可能性があり、これらのmicroRNAをターゲットとした新たな治療戦略につながる可能性があります。

▽損傷を受けた筋肉細胞の再生過程の障害もALSの病態の一部として存在する考えられています。ALSの動物モデルにおける実験では、HDAC4とよばれる蛋白質が、筋肉の脱神経過程に関与しており、この蛋白質が神経細胞から筋肉へのシグナル伝達を阻害していると考えられています。しかし、microRNAであるMIR206はHDAC4蛋白質の発現量を減少させ、再生過程を促進することがわかりました。

▽進行の速いALS患者においてはMIR409とMIR208BとよばれるmicroRNAが有意に低下しており、これらのmicroRNAは骨格筋の脱神経に対する抵抗性を強める機能があるのではないかと研究グループは推測しています。同時にMIR206がHDAC4発現を阻害することから、MIR206がALSの進行を遅延させる治療薬候補となるのではないかということです

引用元
https://alsnewstoday.com/2017/08/30/las-researchers-identify-novel-genes-that-regulate-muscle-stimulation-and-regeneration/
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