ALS(筋萎縮性側索硬化症)に負けないで
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AveXis社がSOD1変異ALSに対する遺伝子治療を開発中
・ALS RESEARCH FORUMの6月13日付記事からです

▽AveXis社はSOD1変異ALSに対する遺伝子治療の実現に一歩近づきました

▽同社は、アデノ随伴ウイルス(AAV9)を改変した運搬体を遺伝子ベクターとした遺伝子治療を開発中です

▽中枢神経と筋肉において変異SOD1遺伝子の発現を抑制することにより、治療的な有効性が期待されています。AAV9は血液脳関門の透過性が良好であり、中枢神経疾患の遺伝子治療に有用なベクターとなりえます

▽現在研究グループはC9orf72遺伝子変異ALSに対する遺伝子治療法も開発中です

・引用元
http://www.alsresearchforum.org/gene-therapy-biotech-avexis-targets-als/
臨床試験情報(AMX0035)
・先ごろ開始予定がアナウンスされていたAmylyx社のALS治療薬候補であるAMX0035のアメリカでの第2相試験ですが、患者募集が開始となりました

・AMX0035はフェニル酪酸とタウロウルソデオキシコール酸の合剤であり、合計132名の患者を対象に、プラセボ対照で、24週間、機能的尺度の変化などが調べられる予定です

引用元
https://clinicaltrials.gov/show/NCT03127514
新規臨床試験情報(イノシン)
・アメリカでALSに対するイノシン(イノシン投与により尿酸値を軽度上昇させる)投与の安全性に関する第2相試験が実施予定となっています

・30名を対象に、プラセボ対照で施行され、20週間、イノシン投与群ではイノシンを500-3000mg/日投与され、血中尿酸値を7-8mg/dlに維持することが目標とされます

引用元
https://clinicaltrials.gov/show/NCT03168711
新規幹細胞移植試験募集開始(GDNF)
・こちらの記事(http://alexkazu.blog112.fc2.com/blog-entry-1134.html)にてご紹介した、Cedars-Sinai医療センターで行われる幹細胞移植の臨床試験が、募集開始となりました

・遺伝子編集技術を用いた新たな技法による臨床試験であり、結果が期待されます

引用元
https://clinicaltrials.gov/show/NCT02943850
ALSにおける運動神経細胞死の初期の病態を解明
・ALS NEWS TODAYの6月5日付記事からです

▽研究者らは、ALSにおける運動神経細胞死の初期の分子過程を解明しました。Cell Reports誌に掲載されたロンドン大学の研究者らの報告によるものです

▽研究者らは、家族性ALSの2%を占めるVCP遺伝子変異ALS患者由来のiPS細胞と健常者由来のiPS細胞を用いて実験を行いました

▽iPS細胞から運動神経細胞やアストロサイトを分化させ、運動神経細胞死における分子機序を調べました

▽その結果、患者由来運動神経細胞においては、核内に存在すべきTDP-43蛋白質が、細胞質内に漏出し、それが運動神経細胞死の引き金となっていることがわかりました。

▽これまでもTDP-43の細胞質内への局在化異常と凝集がALS患者の95%にみられ、病態の中心をなすことはわかっていました。しかし、細胞死につながる最初期のイベントはよくわかっていませんでした。

▽今回の報告により細胞内へのTDP-43の漏出が、ミトコンドリアなどの機能不全をもたらし、細胞死につながる流れが判明しました。

▽また、健常者由来のアストロサイトは運動神経細胞に対して保護的な機能を発揮しましたが、患者由来アストロサイトは、この機能を失っていることもわかりました

▽研究者らは、今回の知見を元に、TDP-43の細胞内動態を正常化する治療法開発についても研究したいとしています

引用元
https://alsnewstoday.com/2017/06/05/als-discovery-of-molecular-trigger-of-motor-neuron-death-could-aid-in-treatment-research/
新規臨床試験情報(ラコサミド)

・千葉大学でALSに対する新規臨床試験が開始予定です

・オープン試験で行われ30名ほどのALS患者を対象にラコサミドの安全性が確認される予定です

・ラコサミドはNaチャネル阻害作用を有する抗てんかん薬です

詳細情報
https://upload.umin.ac.jp/cgi-open-bin/ctr/ctr_view.cgi?recptno=R000031479
人工知能の発見したALS治療薬候補が動物モデルで有効性確認
・ALS NEWS TODAYの5月30日付記事からです

▽シェフィールド大学の研究者らは、AI関連企業のBenevolentAI社が人工知能によりALS治療薬候補を同定したことを公表しました。名称はまだ未定とのことです。

▽この治療薬候補は酸化的ストレスに対する細胞の抵抗性を促進するものです。

▽BenevolentAI社の治療薬候補は、実験室内で運動神経細胞死を阻害し、ALS動物モデルにおいて発症遅延効果をもたらしました

▽同社はさらに研究を進め、実用化したいとしています

引用元
https://alsnewstoday.com/2017/05/30/als-therapy-that-was-proposed-by-artificial-intelligence-looks-promising/
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