ALS(筋萎縮性側索硬化症)に負けないで
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tretinoinとpioglitazoneの第2a相臨床試験(過去情報です)
・2012年のNeurology Research International誌に掲載されたALSに対するtretinoinとpioglitazoneの第2相臨床試験結果です

▽孤発性ALSにおいてanaplastic lymphoma kinase (ALK)遺伝子の一塩基多型が報告されています。ALKのリガンドであるMidkine(MK)も孤発性ALSにおいて減少が報告されています。

▽MKの発現は、レチノイン酸経路によって賦活されます。MKは神経突起成長や血管新生を促進します。

▽一方で神経炎症の観点から、proliferator-activated receptor gamma(PPRA gamma)の神経保護作用が報告されています。PPAR gammaのアゴニストは抗炎症作用が期待でき、病態改善に寄与する可能性があります。

▽そこで、PPAR gammaアゴニストであるpioglitazoneと、レチノイドであるtretinoinの合剤がALSに対して有効である可能性があり、臨床試験が行われました

▽リルゾール投与中の27名の患者が対象となり、pioglitazone 30mg+tretioin 20mg/dayもしくはプラセボに割付られ、6ヶ月間経過観察されました

▽6ヶ月間の経過において、pioglitazone+tretioin投与群のALSFRS-Rの変化量の平均は-1.02点/月、プラセボ群では平均 -0.86点/月であり有意差はありませんでした。

▽一方で髄液中tau濃度は、投薬群で減少し、プラセボ群では増加を認めました。この臨床試験では、pioglitazoneとtretioinの有効性を支持する結果は得られませんでした。

引用元
http://www.ncbi.nlm.nih.gov/pmc/articles/PMC3395264/
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