ALS(筋萎縮性側索硬化症)に負けないで
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ヒトiPS細胞由来FUS変異細胞モデルを構築
・慶應義塾大学の研究グループからの報告です

▽今回、研究者らは、FUS遺伝子のミスセンス変異(H517D)のヘテロ接合体を有するiPS細胞と、ゲノム編集技術を用いて作成したミスセンス変異(H517D)のホモ接合体を有するiPS細胞とを、家族性ALS患者より作成しました。

▽これらの細胞由来の運動神経細胞は、FUS蛋白質の細胞質への異常局在化やストレス負荷下におけるストレス顆粒生成などの神経変性疾患にみられる特徴を再現しました。

▽さらに、運動神経前駆細胞をCLIP-seq datasetsを併用して、エクソンアレイ解析を行うことにより、家族性ALSの運動神経前駆細胞における遺伝子発現やスプライシングパターンの異常が明らかになりました。

▽以上の結果は、iPS細胞由来運動神経細胞が、ヒト運動神経病の病態解明のために有用なツールであることを示唆しています。

(この研究は、慶應義塾大学、Ichiyanagiらにより報告され、平成28年3月16日付Stem Cell Reports誌に掲載されました)
引用元
http://www.cell.com/stem-cell-reports/abstract/S2213-6711(16)00062-X?_returnURL=http%3A%2F%2Flinkinghub.elsevier.com%2Fretrieve%2Fpii%2FS221367111600062X%3Fshowall%3Dtrue
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コメント
コメント
ゲノム編集
ALSが単なる遺伝子変異だけが原因とは思いません。
二次的、三次的な原因があるのかもしれません。

でも、少なくとも遺伝子変異だけでもゲノム編集でチョキっと改変してほしいものです。

ゲノム編集についてのHOTなNEWSがありましたら共有お願い致します。
2016/11/14(月) 21:19:57 | URL | いのべた #- [ 編集 ]
HIDEさん

いつもありがとうございます。
今、私はゲノム編集を利用した治療法に期待をしています。
ご多忙ろは存じますが、「ゲノム編集」のカテゴリーの追加をご検討頂けないでしょうか。
宜しくお願い致します。


ALSではありませんが
CRISPR-Cas9技術で編集した遺伝子が世界で初めてヒトに投与されたとのことです。

http://www.biotoday.com/view.cfm?n=76983
2016/11/17(木) 14:15:53 | URL | いのべた #- [ 編集 ]
Re: タイトルなし
>いのべたさん

いつもありがとうございます
ゲノム編集をカテゴリーに加えました。本日の記事でもCRISPR-Cas9のことがでてきています(資金供与の話題が主でしたのでゲノム編集のカテゴリーには入れていませんが)。今後注目される分野になりそうですね

2016/11/17(木) 23:15:25 | URL | HIDE #- [ 編集 ]
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