ALS(筋萎縮性側索硬化症)に負けないで
全世界から最新の治療情報を見つけ出し、ここで紹介します。完治するまで戦い続けましょう!
201710<<123456789101112131415161718192021222324252627282930>>201712
AAVによる人工マイクロRNAの注入がALSモデルマウスの生存期間を延長
▽家族性ALSの20%がSOD1遺伝子変異に起因するといわれています。これまでSOD1変異モデルマウスにおける実験において、変異SOD1蛋白質の発現量を減少させることが、治療的に有効であることが報告されてきました。

▽今回、研究者らはALSモデルマウスにおいて効率的なアデノ随伴ウイルスベクター(AAV)を用いたマイクロRNA遺伝子注入による治療法を開発しました。

▽ヒトSOD1遺伝子RNAに対する人工マイクロRNAをコードするAAV9ベクターが、新生児期のSOD1変異モデルマウスの髄腔内に単回投与されました

▽その結果、モデルマウスの生存期間は50%延長し、後肢麻痺の遅延効果が観察されました。また上位および下位運動神経細胞において変異ヒトSOD1 mRNAの減少が観察され、組織学的にも病態改善効果が観察されました。

▽以上の結果は、AAV9による遺伝子治療が、SOD1変異ALSに対して有効であることを示唆しており、今後の臨床試験開始が期待されます

(この研究はアメリカ、University of Massachusetts Medical SchoolのStoicaらにより報告され、平成28年2月18日付のAnnal of Neurology誌に掲載されました)

スポンサーサイト
コメント
コメント
コメントの投稿

管理者にだけ表示を許可する
トラックバック
トラックバック URL
トラックバック
copyright © 2017 Powered By FC2ブログ allrights reserved.