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Cu-ATSMについて
・Cu-ATSMについて、少し詳しい記事がありましたので、訳してみます

・2月5日付ALS FORUMの記事からです

▽研究者らは1月27日付のNeurobiology of Diseases誌にて公表された論文において、SOD1変異ALSモデルマウスの生存期間を通常の1-2週間を約2年ほどに延長することに成功したことを報告しました。

▽研究者らは、モデルマウスを脳や脊髄に銅を運搬する銅のキレート剤であるCu-ATSMにより治療しました。理論的には、銅が無いと凝集する変異SOD1蛋白質にキレート剤がSOD1に銅イオンを運搬することになります。

▽ヒト変異SOD1蛋白質と、銅シャペロンであるCCSを同時に過剰発現させたモデルマウスにおいて、治療効果が最も顕著でした。さらに変異SOD1遺伝子のみを保有するALSモデルマウスにおいてもCu-ATSMの治療効果はみられました。

▽オーストラリアの会社であるCollaborative Medicinal Development社は今年ヒトに対するCu-ATSMの臨床試験開始を予定しています。

▽ここまでSOD1変異ALSモデルマウスの生存期間を延長させた薬物はこれまでになく、大きな驚きとして受け止められています。

▽研究者らは、Cu-ATSMがSOD1蛋白質に銅を補給するのみならず、チトクロームオキシダーゼc(COX)に対しても銅を補給することで効果を発揮していると考えています

▽SOD1変異に起因するALSは全患者の2%を占めると考えられています。SOD1の変異により、SOD1蛋白質の金属結合能が障害されます。

▽正常SOD1蛋白質は銅イオンと亜鉛イオンを介して安定した2量体を形成します。しかし金属イオンを欠くと折り畳み異常を起こしやすく、凝集しやすいことが報告されています。

▽このことから、銅イオンを補給することにより、異常を是正できるのではと考えられていました。研究者らは、SOD1変異モデルマウスに銅シャペロンCCSを同時に発現させることにより、治療的効果を期待しましたが、逆に症状が増悪しました

▽SOD1変異とCCS過剰を有すると生存期間は数週間であり、SOD1変異単独の数ヶ月より短縮しました。研究者らは、CCSがCOXなどのその他の銅イオンを必要とする酵素からも銅イオンを奪ってしまい、変異SOD1蛋白質に運搬するため、全体のバランスが崩れると考えました。

▽研究者らはSOD1変異とCCS過剰発現を同時に有するモデルマウスを作成しました。Cu-ATSMをジメチルスルホキシドに溶解し、モデルマウスの頚部皮膚に滴下しました。Cu-ATSMは経皮的に吸収され、数時間後にモデルマウスは歩行可能となっていました。

▽Cu-ATSMを投与することにより、変異SOD1蛋白質のみならず、銅イオン欠乏を起こしたCOXにも銅イオンが補給され、劇的な効果が観察されたと考えられています。

▽CCS過剰を有さない通常のSOD1変異モデルマウスに対してCu-ATSMを投与したところ、3週間から155日間までの生存期間延長効果が確認されました。

▽以上のことからSOD1変異ALS患者に対して、きわめて有望な治療選択肢になりうると考えられています。SOD1変異に起因したALS患者はごく一部であり、孤発性ALSに対して効果があるかどうかはわかりません。孤発性ALSに対して効果が期待できる化膿性については懐疑的な研究者もいますが、正常蛋白質の折り畳み異常が観察されていることから、効果がある可能性を指摘する研究者もいます。

▽マウスからヒトへの適応は単純にはいかず、安全性などクリアすべき課題も多くありますが、今年4月からオーストラリアにて第1相臨床試験が、孤発性ALSおよび家族性ALS患者に対して開始される予定となっています

引用元
http://www.researchals.org/page/news/15269
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コメント
コメント
いつもありがとうございます。

国内でも治験やってほしいですね。
ルーゲーリックみたいに、希望の光とは言いませんが、せっかくこんな病気になってしまったんだから、誰かの役に立ちたいと思います。
マウスみたいに実験して!とは言えませんけど^^;
待ってるだけじゃなく、なにかしたい、しておきたい気持ちです。
2016/02/15(月) 00:06:03 | URL | らららん #- [ 編集 ]
Re: タイトルなし
>らららん さん
コメントありがとうございます。
そうですね。国内の臨床試験、どんどん実現して欲しいと思います。
このところの新しい臨床試験はアメリカとか海外ばかりですからね。
2016/02/16(火) 23:31:30 | URL | HIDE #- [ 編集 ]
孤発性について
現在、Cu-ATSMは孤発性ALSには効果ありと考えられているんでしょうかね。注目したいです。
2016/11/03(木) 07:12:07 | URL | いのべた #- [ 編集 ]
Re: 孤発性について
>いのべたさん

その通りのようです。孤発性に対しても有効ではないかと期待されており、孤発性ALS患者もエントリー対象になっているようです。
良い結果であることを期待します
2016/11/04(金) 23:30:14 | URL | HIDE #- [ 編集 ]
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