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ALS患者皮膚細胞由来運動神経細胞はkenpaulloneにより保護される
・1月7日付ALS NEWS TODAYの記事からです

▽研究者らは患者皮膚細胞から幹細胞を経ずに運動神経細胞を産生することに成功しました

▽患者のiPS細胞を作成し、そこから神経細胞を誘導することにより、病態を観察する方法は、モデル動物や死後サンプルを用いる方法よりもALSの病態観察のために優れている側面があります。

▽しかしながら、iPS細胞から分化誘導した運動神経細胞は、ALS患者の成人神経細胞よりも胎児細胞に類似しているという制約があります。

▽今回Cell Reports誌に掲載された論文に用いられた技術により、患者皮膚の線維芽細胞を、iPS細胞を経ずに機能的な運動神経細胞に変化させることに成功しました。

▽ALSにおけるFUS遺伝子の変異は、神経細胞において核蛋白質であるFUS蛋白質の細胞質への異常局在化をもたらします。ALS患者においてもFUS蛋白質は皮膚細胞においては正常に分布しています。しかし今回の方法で皮膚細胞から運動神経細胞を作成するとFUS蛋白質の異常局在化が観察されました。

▽これらの運動神経細胞を運動神経生存に寄与する小分子であるkenpaulloneで処理したところ、細胞は正常な機能を回復しました。

▽kenpaulloneはALSにおいて治療的に作用する可能性があり、今回の手法はALSの病態解明や治療法開発に寄与することが期待されます。

引用元
http://alsnewstoday.com/2016/01/07/dysfunctional-als-patient-skin-derived-muscle-neurons-rescued-by-kenpaulline/
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