ALS(筋萎縮性側索硬化症)に負けないで
全世界から最新の治療情報を見つけ出し、ここで紹介します。完治するまで戦い続けましょう!
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2015年ALS10大ニュース
・ALS NEWS TODAYにて2015年の10大ニュースがまとめてありました。ちょっと選択に偏りがある気がしますが、御紹介します

第10位:ALSにおける運動神経変性の機序が一部明らかに

▽研究者らは上位運動神経の変性機序の一部を明らかにしました。1月のCerebral Cortex誌に掲載された”上位運動神経はUCHL1欠損により小胞体ストレスへの脆弱性と神経変性を示す”との報告です

・当ブログでも1月29日付記事にて御紹介しています
http://alexkazu.blog112.fc2.com/blog-entry-536.html

第9位:Q Therapeutics社がALSに対する幹細胞治療でFDAの承認を取得

▽Q Therapeutics社は、同社の幹細胞であるQ-Cellの治験薬としての承認をFDAから得ました。これにより第1/2a相臨床試験が実施予定となっています。

・当ブログでも6月6日付記事にて御紹介しています
http://alexkazu.blog112.fc2.com/blog-entry-674.html

第8位:抗酸化作用のあるMitoQがALS治療薬として有望に

▽ウルグアイの研究グループが動物モデルにおける実験で、ミトコンドリアをターゲットとする抗酸化剤であるMitoQがALSに対して治療的に有望である可能性を報告しました
▽酸化的ストレスに関するマーカーも顕著に改善を認め、生存期間も延長しました。今後の臨床応用が期待されます

・当ブログでも7月19日付記事にて御紹介しています
http://alexkazu.blog112.fc2.com/blog-entry-715.html

第7位:Genervon社のGM604はALSの病態進行遅延効果を有するかもしれない

▽Genervon社は、GM604がTDP-43血中濃度を低下させ、ALSの病態進行遅延効果を有する可能性を報告しました。12週間で進行期のALS患者において血中TDP-43濃度は63%減少し、プラセボ群では6%であり、有意差を認めました

・当ブログでも9月23日付記事にて御紹介しています
http://alexkazu.blog112.fc2.com/blog-entry-780.html

第6位:FDAがGenervon社に追加情報提供を要求

▽Genervon社のGM604について、FDAは臨床試験に関する全ての情報を提出するように要求しました。これによりGM604の早期承認が厳しい状況であることがわかりました

・当ブログでも4月23日付記事にて御紹介しています
http://alexkazu.blog112.fc2.com/blog-entry-627.html

第5位:Kadimastem社が幹細胞臨床試験を開始予定

▽イスラエルのバイオ企業であるKadimastem社が、同社のヒト多能性幹細胞によるALSに対する臨床試験を2016年に開始予定であることを公表しました

・当ブログでも4月9日付記事にて御紹介しています
http://alexkazu.blog112.fc2.com/blog-entry-612.html

第4位:Genervon社がGM604の特許を申請

▽Genervon社はGM604の第2a相臨床試験の結果に基づいて、ALS治療薬としてのGM604の特許申請を行いました

・当ブログでも6月29日付記事にて御紹介しています
http://alexkazu.blog112.fc2.com/blog-entry-698.html

第3位:endothelin 1濃度がALS患者において上昇

▽研究者らはALS患者の脳内のアストロサイトにおいてendothelin 1濃度が上昇していることを報告しました。新たな治療対象となる可能性があります

・当ブログでも9月6日付記事にて御紹介しています
http://alexkazu.blog112.fc2.com/blog-entry-763.html

第2位:BrainStorm社のNurOwn細胞

▽BrainStorm社のNurOwn細胞の第2a相臨床試験結果が良好であることが公表されました。現在アメリカで比較的質の高い第2相臨床試験が進行中であり、こちらの結果がまたれます

・当ブログでも1月6日付記事にて御紹介しています
http://alexkazu.blog112.fc2.com/blog-entry-504.html

第1位:GM604の進行期患者への投与で良好な結果

▽GM604のcompassionate useの結果は大きな反響を呼びました。ただし1例のみの報告であり、今後の検証が必要です

・当ブログでも1月17日付記事にて御紹介しています
http://alexkazu.blog112.fc2.com/blog-entry-515.html

・以上となります。管理人としては、大きな話題として、
C9ORF72遺伝子変異ALSの病態機序として、核膜輸送の障害が明らかになったこと(http://alexkazu.blog112.fc2.com/blog-entry-755.html)
TDP-43蛋白症の病態として選択的スプライシングの異常が存在する可能性が示唆されたこと(http://alexkazu.blog112.fc2.com/blog-entry-736.html)、
iPS細胞の研究の進展(http://alexkazu.blog112.fc2.com/blog-entry-758.html、http://alexkazu.blog112.fc2.com/blog-entry-527.htmlなど)
既存薬剤への期待(http://alexkazu.blog112.fc2.com/blog-entry-554.html、http://alexkazu.blog112.fc2.com/blog-entry-806.html、http://alexkazu.blog112.fc2.com/blog-entry-822.html、http://alexkazu.blog112.fc2.com/blog-entry-458.html、http://alexkazu.blog112.fc2.com/blog-entry-836.html、http://alexkazu.blog112.fc2.com/blog-entry-864.htmlなど)
NurOwnの第2相臨床試験への期待
家族性ALSへの遺伝子治療の開始などでしょうか。短時間で振り返ったのでまだまだあると思います。

・最後になりましたが、本年も当ブログを御支援いただき、ありがとうございました。
皆様のお蔭で本年も更新を継続することができました。来年はさらに良いニュースをこの場でお伝えできることを祈っています。
どうぞ良いお年をお迎えください。年明けの更新は1月4日からを予定しています。来年もどうぞよろしくお願いいたします。
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コメント
コメント
来年もよろしくお願いします
HIDEさん、今年もたくさんの情報と希望を有り難う御座いました!

来年もよろしくお願いします。
良いお年をお迎え下さい。

そして、ALS患者の皆様、ご家族の方々、多くの皆様にとって素晴らしい一年となるよう祈ってます。
2015/12/31(木) 16:38:43 | URL | 麦酒王 #- [ 編集 ]
HIDEさん

お世話になります。
今年も多くの情報を本当にありがとうございました!
毎日の生活の中で何度この情報に助けられたか分かりません。
本当に希望をありがとうございます。

HIDEさん、患者および家族の皆様、来年も宜しくお願い致します。
良いお年をお迎えください。
2015/12/31(木) 20:04:09 | URL | いのべた #- [ 編集 ]
皆さま同様、本当に、希望を、ありがとうさございました。精神的に何度も助けられました。そんな私ですら、考えると気がくるいそうです。2016年は、2015よりもっともっと、大きく確実な一歩をふみだせたらと感じています。
個人的には何か活動に参加でき、貢献出来たらと考えています。
研究者の皆さまもよろしくお願いします。
皆さま、良いお年を♪
2015/12/31(木) 20:43:56 | URL | かきのたね #- [ 編集 ]
無題
ヒデさん、今年、丁寧なコメントありがとうございました。
来年も、GM604の早期承認情報や、カナダで行われているピモジドや、Retigabineの臨床試験情報など、早めの記事アップお願いします!
2015/12/31(木) 21:58:10 | URL | 倉持 #Vw3fgwu. [ 編集 ]
Re: 来年もよろしくお願いします
>麦酒王さん

こちらこそありがとうございます。
今年もよろしくお願いいたします
2016/01/04(月) 23:02:06 | URL | HIDE #- [ 編集 ]
Re: タイトルなし
>いのべたさん

いつもありがとうございます。
今年もよろしくお願いいたします
2016/01/04(月) 23:02:43 | URL | HIDE #- [ 編集 ]
Re: タイトルなし
>かきのたねさん

ありがとうございます。
今年の研究の発展に期待したいですね
今年もよろしくお願いいたします
2016/01/04(月) 23:03:27 | URL | HIDE #- [ 編集 ]
Re: 無題
>倉持さん

今年の臨床試験もいくつか期待できるものがありますね。
今年もよろしくお願いします
2016/01/04(月) 23:04:07 | URL | HIDE #- [ 編集 ]
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