ALS(筋萎縮性側索硬化症)に負けないで
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AAVrh.10によるSOD1変異ALSモデルマウスに対する治療効果
・AAV9による脊髄性筋萎縮症の臨床試験が話題になっていましたが、ALSの基礎研究ではAAV9だけではなく、異なるAAVの血清型AAVrh.10を用いた遺伝子治療も研究されているようです

▽家族性ALSの20%、孤発性ALSの1-3%がSOD1遺伝子変異に起因すると考えられています。SOD1変異ALSモデルマウスにおいて、SOD1遺伝子の発現を抑制することにより治療的効果があることが確認されています。

▽これまでに研究者らは変異SOD1遺伝子の発現を抑制するショートヘアピンRNAを組み込んだアデノ随伴ウイルスベクター9(rAAV9)を用いて、SOD1変異ALSモデルマウスに適応し、治療的効果があることを確認しています。

▽今回、研究者らは人工的なマイクロRNA(miR-SOD1)を組み込んだアデノ随伴ウイルス(rAAVrh.10)を用いてモデルマウスでの治療的効果を検討しました

▽その結果、かなりの発症遅延効果と、生存期間延長効果、筋力保持効果などが確認されました。

▽以上の結果は、miR-SOD1とrAAVrh.10を用いた治療戦略が家族性ALSに対して有効である可能性を示唆するものであり、今後の発展が期待されます

(この研究は、アメリカ、University of Massachusetts Medical SchoolのBorelらにより報告され、平成27年12月29日付Human gene therapy誌に掲載されました)
引用元
http://online.liebertpub.com/doi/abs/10.1089/hum.2015.122
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