ALS(筋萎縮性側索硬化症)に負けないで
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Genervon社Press Release更新
・Genervon社のPress Releaseが9月以来久しぶりに更新されました
・FDAからの承認プロセスに関して目新しい情報はないようです。ただ、数例の症例報告が掲載されていましたので、要点を翻訳してみます

▽Genervon社はGM604ついては、FDAが承認後の第4相臨床試験実施を条件に早期承認を行うか、もしくは第3相臨床試験を行うかの後でないと提供できません。

▽Genervon社はアメリカ国内では、コストと負債の関係でExpanded AccessによるGM604の提供を行うことができません。しかし特別な提供プログラムにより、数名の海外のALS患者の治療者に対してもGM604を合法的に提供しています。

▽これら提供者から集められたデータによると、良好な結果が得られており、副作用の報告もありません。

▽これら海外の提供者らの臨床データの一部を公表する前に、我々がFDAに提出した第2A相臨床試験の結果について、再度整理しておきます

▽第2A相臨床試験においては、GM604は320mgの静注を1週間に3回、合計2週間施行され、ベースラインと12週後の症状が評価されました。

▽その結果は、日本で先ごろ承認されたエダラボンの検証的試験において、プラセボとのALSFRS-Rの変化量の差が0.65点であったのに対して、GM604では0.8点の差であり、より大きな症状進行遅延効果をもたらしています(何週経過後の差で比較されたのかよくわからず、比較対象もおそらく違うので、なんともいえないのですが)。また治療前のALSFRS-Rの変化率と比較して、投与後のALSFRS-Rの変化率は30%軽減しており、症状進行遅延効果において有意な傾向を示しました。さらに、特定の患者群においては、セフトリアキソンの臨床試験におけるプラセボ群のALSFRS-Rの変化量と比較して、有意な症状進行遅延効果がみられました。また12週経過後におけるGM604投与群の努力性肺活量の変化量はプラセボ群と比較して有意な進行遅延効果がみられました。

▽以下は幾人かの海外でGM604を投与された患者の症例です(いずれも社会的な発信力、影響力が強いという理由で選ばれた方のようです)

▽患者No202:30歳のアメリカ人女性。2013年7月に発症し、2014年に診断。2015年夏に症状の急速な進行を自覚。転倒により救急搬送された。2015年9月8日よりcompassionate useによりGM604を使用開始。8回目の投与までの期間でFVCが投薬前と比較して改善した。彼女の主治医は、6週間で投薬による利益を感じており、舌の線維束性収縮の劇的な改善、四肢の症状進行停止を感じている。

▽患者No104:44歳の南アフリカの男性。5年以上前に発症。運動神経病と2011年5月に診断。2011年5月に発声困難を自覚。下肢を動かすことは可能だが、起立や歩行は不可能。指をわずかに動かすことができる。腕、手の筋力は非常に低下しており、物を持ったり持ち上げたりすることはできない。発語はほとんど聴取不能であり、嚥下困難がある。患者に対して5回目のGM604投与後の報告として、嚥下が若干改善し、腕の筋力についても改善した印象があり、友人も発声が若干改善したと感じている。副作用はなかった。7回目投与後の報告として、患者は発声がわずかに容易になったことを感じ、嚥下やストローでの吸引も良好で、吸引はとても改善したと感じていた。患者は下肢の筋力がやや改善し、体重は2kg増加。治療後症状の悪化はなく、わずかに徐々に変化を感じている。

▽患者No101:32歳のオーストラリア人女性。2014年11月にALSを発症。進行性の球症状と左腕の筋力低下が2014年末に発症。2015年4月1日に確定診断。ALSFRS-Rは2015年1月15日の43点から、2015年5月15日に37点に増悪。急速な症状進行を呈していた。Special Access Schemeにより2015年6月14日から9月8日までGM604を投与された。治療開始後に患者の治療者は、関節可動域の改善と、気分の改善を認めた。さらに方向転換にも補助が不要となり、動作の改善を自覚している。上肢筋力も改善し、歩行時の杖も不要となった。治療者も進行遅延効果もしくは軽度の症状改善効果を感じている。

▽患者No106:74歳のアルゼンチン人男性。アメリカの大学の名誉教授。人工呼吸器を装着し、四肢麻痺で、TOBII(眼球運動追跡コンピュータ)を用いてコミュニケーションを行っている。さらに、呼吸器症状と球症状は増悪傾向であった。患者は2015年9月に最初のGM604投与を受けた。投与前には誤嚥性肺炎により数週間ICUに入室していた。3回目の投与後に、患者は下肢を動かすことができるようになった。治療者は右下肢についても筋力改善を認め、補助により起立が可能となった。GM604治療開始2ヵ月後には、患者は全身に有意な筋力改善を認めた。体重は増加し、流涎も大幅に改善した。補助なしで座位保持が可能となり、頭部も保持が可能となった。ALSFRS-R得点は治療開始前から1点の改善を示し、肺活量も改善した。

▽患者No110:47歳のイタリア人男性。2009年よりALSに罹患。弁護士を雇い、政府を相手にex parte decisions(患者申出療養のようなものでしょうか)を求める裁判を起こし、勝訴。その結果GM604を、判決により保健当局の費用負担で輸入し使用可能となった。患者はGM604投与開始後に症状改善を自覚。5回目の投与後に下肢のこわばりの改善、筋痙攣の軽減、可動域の軽度改善、動きやすさの自覚などの症状改善を認めた。

・以上となりますが、いずれも数ヶ月単位の短期間の症状観察であることは気になります。治療効果の判定という観点からは、最低でも半年、できれば1年間程度の経過観察での判断が望ましいと思われます。

引用元
http://www.genervon.com/genervon/PR20151210.php
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