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第26回国際ALS/MNDシンポジウム 抄録集その2
SOD1変異に対するアンチセンス・オリゴヌクレオチド治療

・Biogen社より、再生医療として期待されているアンチセンス・オリゴヌクレオチドの動物実験での報告です

▽家族性ALSの一部はSOD1遺伝子変異に起因します。変異SOD1蛋白質は毒性を獲得(gain-of-function)し、発現することにより細胞毒性を発揮します。そのため、SOD1蛋白質の発現を抑制することが治療的となりうる可能性があります

▽今回、研究者らはSOD1に対するアンチセンス・オリゴヌクレオチドを開発し、SOD1変異モデルマウスにおいて検証しました

▽SOD1変異モデルマウスに対して、変異SOD1 mRNAを阻害するように設計されたアンチセンス・オリゴヌクレオチドが、生後50日目と95日目に300ug、脳室内投与されました。

▽その結果、単回投与後8週目までSOD1遺伝子のmRNA量は50%以上減少しました。治療群の生存期間は180日から246日であり、非治療群での平均174日と比較して有意な延長効果を認めました。

▽今回の結果はアンチセンス・オリゴヌクレオチドの中枢投与が安全かつ有効であることを示唆しており、今後ヒトでの臨床試験実現への弾みとなるものです

引用元
http://www.tandfonline.com/doi/pdf/10.3109/21678421.2015.1098819
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