ALS(筋萎縮性側索硬化症)に負けないで
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遺伝子治療研究所の臨床試験についての情報
・かなくんさんより御提供いただいた話題です
・遺伝子治療研究所の11月10日付Press Releaseによると、AAVベクターによるALSに対する遺伝子治療が来年にも前臨床試験が行われ、平成29年に臨床試験が開始予定とのことです。
元記事
http://www.genetherapy-ri.com/information/category/news#post-212
・いよいよ具体的なプランが明らかになったことで、今後の早期進展が期待されます
・かなくんさんありがとうございました。
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小児難病の治療
自治医大の遺伝子治療で劇的に改善された男の子と女の子に関する記事です。

http://s.news.mynavi.jp/news/2015/11/12/412/index.html?lead

ALSに関する記事ではないですが、ALSにおいても遺伝子治療に期待して良いのではないかと思ってます。
2015/11/12(木) 20:09:38 | URL | 麦酒王 #- [ 編集 ]
遺伝子治療の効果はどれ位なのでしょうか?
HIDE様、いつも勇気づけられる情報をありがとうございます。どなたかご存知でいらっしゃったら教えて頂きたいのですが、遺伝子治療研究所のの遺伝子治療について進展に注目してきましたが、最初の発表段階でalsマウスに投与したところ7ヶ月経っても進行が遅くなったままいう記載が載った以降、その後のマウスの経過については発表されていません。
その理由は、その後の治験もあることから優位性を保つ為にあえて情報を開示しないのでしょうか、それとも成果的に開示するほどの成果がみられないためオープンにされないのでしょうか…。耳が痛い話かもしれませんが事実を知りたく、どなたかご存知でいらっしゃったらお教え頂けないでしょうか。
2015/11/13(金) 00:23:41 | URL | たまご #- [ 編集 ]
たまごさん

私も遺伝子治療に大きな期待を寄せる者のひとりです。
詳しいことは分かりませんが、東大の発表には下記のような表現が用いられています。

『運動ニューロンの変性や脱落、および症状の進行を抑制した』

進行が遅くなったではなく、進行を抑制したということです。
ただ、確かに7ヶ月以降のモデルマウスの状況は発表されていないようですね。その意図についてはわかりません。
また、遺伝子治療研究所のご担当者へ研究の進行状況を確認したところ、アデノウイルスの製造方法(大量生産できる方法)での実用化を目指す為、動物実験などを一からやり直しているとのこと。
アデノウイルスの性質は全く変わっていないことから、以前と同様の結果が予測されるとのことでした。

その後、先日発表されたスケジュールで治験が開始されるようですので大きな問題はないのではないでしょうか。
楽観的かもしれませんが。

それにしても、遺伝子治療の社会的評価が低いような気がします。様々な革新的な治療結果を出していると思うんですけどね。
「医療の輸出産業化」を政府は標榜されていますが、やはりiPSなんですかね。
革新的成果、実用化の何れから考えても遺伝子治療は大きなポテンシャルがあると思います。
行政にも正しく評価してもらいたいです。

http://www.m.u-tokyo.ac.jp/news/admin/release_20130926.pdf
2015/11/13(金) 08:16:08 | URL | いのべた #- [ 編集 ]
ありがとうございました!
いのべた様
コメントをありがとうございました。おっしゃる通り、実現したら活気的な治療法になると自分も思います。こちらのサイトのavon社の最新ニュースにもある通り、遺伝子治療に風が吹いているように思うのですが、どうにも気持ちが早ってしまい進展具合をもどかしく感じてしまいます。前向きに楽しみに待ちたいです。
2015/11/14(土) 15:21:03 | URL | たまご #- [ 編集 ]
Re: 小児難病の治療
>麦酒王さん

情報ありがとうございます。
着々と再生医療の足音は近づいていますね。
ALSにおいても大きな進展を期待したいです
2015/11/17(火) 00:13:17 | URL | HIDE #- [ 編集 ]
遺伝子治療の見通し
いつもいろいろな情報ありがとうございます。こころの支えとなっております。

本日村松先生の診察をうけ、お話をうかがいましたので、お知らせしたいと思います。

遅くとも、再来年の3月には人に投与できるそうです。マスコミなどでこの治療がいいということが広まれば、早まる可能性も大だそうです。そうなるよう祈るばかりです。

2年は長いですが、希望はみえてきましたね。みなさん、がんばりましょう!

HIDEさんも本当にいつもありがとうございます。感謝です。
2016/02/18(木) 20:55:52 | URL | きー #- [ 編集 ]
Re: 遺伝子治療の見通し
>きー さん
御報告ありがとうございます。
早く国内での遺伝子治療の臨床試験が開始されるといいですね。
早まるといいと思います。
2016/02/18(木) 23:42:41 | URL | HIDE #- [ 編集 ]
来年9月に治療目標
きーさん

有益な情報をありがとうございます!
次回、村松先生を診察の際に尋ねてもらえないでしょうか。
・仮定の話で結構なので、例えばどのような場合に2年が短縮される可能性があるのか。

半年短縮されることがあれば、来年9月にもヒトに投与されることになります。
可能性があるのなら、やれることがあるのなら、何でもやりたいと思います。
宜しくお願い致します。
2016/02/19(金) 07:20:08 | URL | いのべた #- [ 編集 ]
村松先生の報道
昨晩古舘さんの番組で村松先生の遺伝子治療が特集されてました。ウィルスベクターの治療により未だ治療法がない先天的な神経変性疾患の症状は劇的に改善し、また、ALSの治療法としても確立されたいといったコメントも報道せれてました。

END ALSの日は近い、そう強く感じました。
2016/02/19(金) 09:18:20 | URL | 麦酒王 #- [ 編集 ]
報道ステーションの記事
報道ステーションの記事と自治医科大の過去のプレスリリースです。
遺伝子治療の臨床試験開始は、遺伝子治療研究所のパイプラインによると、2017年だったのですが、また遅れたのですかね。

https://jcc.jp/news/10607335/
http://www.jichi.ac.jp/news/research/2015/20151111.htmlhttp://www.genetherapy-ri.com/wp-content/uploads/2015/09/Pipeline_jp_1509.pdf#view=fitH

2016/02/19(金) 12:59:59 | URL | かなくん #- [ 編集 ]
報道ステーション
昨日の番組見ました。
とても好意的な内容で、遺伝子治療の可能性が視聴者によく伝わったと思います。
遺伝子治療は再生医療法の範疇のはずですが、治験結果が出たら早期に承認されるように働きかけていくことが大切だと思います。
治験を早めるためにできることがあれば、ぜひやりたいですね。
2016/02/19(金) 13:01:43 | URL | まっしゃー #- [ 編集 ]
再投稿(リンク)
2016/02/19(金) 14:03:57 | URL | かなくん #- [ 編集 ]
こちらこそいつもいろいろな情報ありがとうございます。

私も、私たちにも何かできることは、と伺ってみたのですが、やはり一番の効果は、いろいろなところでこの研究の有効性をとりあげていただくことだそうです。報道ステーションなどのテレビの力は大きいかもしれませんね。何故、早くこの有効な治療をできるようにしないのか、という世間のもりあがりがほしいところだと思います。

製薬会社は、1度治療したらおしまいの遺伝子治療にはなかなか積極的にはなれないそうですし、関連のお役人の方々は、十分熱心にとりくんでくださっているそうです。以前なら10年かかっても許可にならないことも、数年で許可になるようがんばってくださったそうです。感謝です。

私も早く承認されることを願います。

4月から始まる患者申し出療養制度もいろいろ頑張ってみようとおもっているので、朗報があったらすぐにお知らせしますね。

希望はそこまできています。がんばりましょう!
2016/02/19(金) 17:27:08 | URL | きー #- [ 編集 ]
参考情報
既に見られた方も多いと思いますが、東大大学院のHPにあります郭先生のALS原因メカニズムに関する情報です。
遺伝子治療のときにも感じましたが、素人目には説得力を感じるんですよね。
今回のぺランパネルに期待大です!!!

http://square.umin.ac.jp/teamkwak/message6.html
2016/06/29(水) 22:25:09 | URL | いのべた #- [ 編集 ]
追加です
2016/06/30(木) 05:55:23 | URL | いのべた #- [ 編集 ]
Re: 参考情報
>いのべたさん

情報ありがとうございます。
早期の臨床試験実施が期待されますね
2016/07/02(土) 23:29:32 | URL | HIDE #- [ 編集 ]
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