ALS(筋萎縮性側索硬化症)に負けないで
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アメリカALS協会後援の最新の治療法についての会議開催
・ALS NEWS TODAYの10月23日付記事からです

▽アメリカALS協会が後援した会議がニューヨークで開催されました。研究者らがALSについての3つの治療分野について議論しました。アンチセンス治療、遺伝子治療、幹細胞治療の3分野です

▽アンチセンスオリゴヌクレオチドを用いた遺伝子治療は、対象とするRNAに結合する短鎖オリゴヌクレオチドを用いて、遺伝子発現を不活性化し、異常蛋白質生成を阻害するものです

▽このアプローチは現在、SOD1遺伝子変異とC9ORF72遺伝子変異に対する治療法として開発中です。ワシントン大学では、SOD1変異に対するアンチセンス治療を開発中であり、近日中に第1相臨床試験を開始したいとしています。

▽カリフォルニア大学ではC9ORF72遺伝子変異に対するアンチセンス治療を開発中であり、2016年にも第1相臨床試験を開始したいとしています

▽2つ目のアプローチは遺伝子治療です。Voyager Therapeutics社はSOD1遺伝子変異に対してウイルスベクターを用いた遺伝子治療を開発中です。現在前臨床段階にあります。オハイオ大学では遺伝子治療の有効性を前臨床試験段階で確認中です。ウイルスベクターを用いる治療法では、アンチセンスをコードした遺伝子を導入することもできますが、アンチセンスを用いる治療法よりも長い機能的な遺伝子を導入可能な利点があります。

▽3つ目のアプローチは幹細胞治療です。NSI-566の臨床試験を実施中のEmory大学のほか、Cedars-Sinai Hospitalでは、新たな幹細胞治療の第1相臨床試験を2016年に開始予定とのことです

引用元
http://alsnewstoday.com/2015/10/23/als-promising-therapies-take-center-stage-researchers-meeting/
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