ALS(筋萎縮性側索硬化症)に負けないで
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患者申出療養制度続報
・かなくんさんよりご提供いただいた話題です

・患者申出療養制度についての続報です。さらに詳細に実施に当たっての細則が規定されつつあります。人道的見地から、治験を実施中であれば、なるべく治験につなげるように提案があります。つまり、治験実施中の薬剤について、患者申出療養制度を利用して、使用を希望すれば、治験への組み込みを検討してもらえる可能性があります。治験中の薬剤を使用したいとの希望がある場合、制度を利用した投薬が可能になるかもしれません。権利拡大という観点からは、望ましい方向性と思われます。

・厚労省のHPより以下の資料をご参照ください

http://www.mhlw.go.jp/file/05-Shingikai-12404000-Hokenkyoku-Iryouka/0000098762.pdf

http://www.mhlw.go.jp/file/05-Shingikai-12404000-Hokenkyoku-Iryouka/0000098763.pdf

・来年の4月から施行されるようです。

・かなくんさん、ありがとうございました。
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コメント
コメント
患者申出療養制度について分かりやすい記事でしたので、参考までにアップさせて頂きます。

http://diamond.jp/articles/-/78824

私個人としては、この患者申出療養制度を利用して一定レベルの安全性を確認した研究段階にある治療薬などを投与してもらいたい!と考えています。
ALSで命を落としたり、寝たきりになることを黙って受け容れることなど出来ないからです。
治療法がなく死に至るような難病患者なら、自らの選択によってリスクを考慮し受けたい治療を探したいはずです。
しかし、患者申出療養制度も当初の審査期間2〜6週間を「安全面から必要と判断されれば6週間以上審査する」となりそうです。
確かに安全性は非常に大切です。しかし、放置すれば死に至る病気は放置することが最大のリスクなのです。安全性のハードルを少し下げてでも治療を施すことの方が肉体的にも精神的にも安全な場合もあるのです。
患者申出療養制度が高いレベルの安全性に拘るのであれば、難病患者にとってはまたしても『希望』にはならにかもしれません。

患者団体は患者の声として「国民皆保険制度の堅持」と「安全性の担保」を患者申出療養制度に求めています。
本当に患者の声でしょうか?
自分の命について、自分でリスクと治療を選ぶ権利も与えてもらえないのですか?
高いレベルの安全性が確認出来ない場合は死んだ方が安全だと言えますか?

国として安全性を疎かにするような政策は行えないと思いますが、それはいつも健常者の価値観だけで語られてはなりません。
安全性とは多角的に語られるべきです。
患者団体が患者の声を反映するように、患者も声を上げる必要があると私は考えています。

注意)患者申出療養制度にて危険な治療を受けれるようにすべきということではありません。難病患者自身が治療を選べる権利を、選択肢を獲得したいという考えです。
2015/10/10(土) 07:17:01 | URL | いのべた #- [ 編集 ]
いのべたさん

共感です。何か皆でできないでしょうか。
こちらの掲示板にて、同じ想いの方々がたくさんいることがわかりましたが、なかなか、形にできず、月日が経ってしまっているので、悔しい毎日です。
2015/10/13(火) 15:24:17 | URL | かきのたね #- [ 編集 ]
かきのたねさん
コメントありがとうございます!
度々、この掲示板で発言させて頂いていますが、
参加者が少ないのか、賛同者が少ないのか、こういう考えの人は自分だけかと思い、手詰まり感を感じるばかりでした。
多くの患者の意見となれば「治療を受ける権利」を獲得する為に一緒に声をあげてもらえると嬉しいです。

もし、賛同者の方がおられましたらコメントをお願いします。
2015/10/13(火) 21:30:26 | URL | いのべた #- [ 編集 ]
軽率に聞こえるかもしれませんが
私は患者本人ではないので軽率に聞こえるかもしれませんが、心から賛同します。

2015/10/14(水) 22:03:54 | URL | 麦酒王 #- [ 編集 ]
軽率には聞こえません
患者でもない麦酒王さんが、これまでも多くの熱心な発言をしておられることを存じています。
軽率などとは全く思いません。
本当に本当に感謝の気持ちでいっぱいです。

今後とも宜しくお願い致します。
2015/10/14(水) 22:28:34 | URL | いのべた #- [ 編集 ]
患者申出療養制度
皆さんのご意見、貴重な情報にいつも感謝の気持ちでいっぱいです。
本当にありがとうございます。
私は現在話すことも手足を動かすこともできません。治験があっても対象から外れてしまいます。
できるだけ早い段階で自分の責任で治療薬を試す権利は是非認めて欲しいですね。
数ヶ月だって長いのに5年も10年も待てる病ではありません。当事者でないとこの苦しみがなかなか分かって貰えないですね。

どうしたらいいでしょう? 何かできることありますか?
2015/10/15(木) 16:43:30 | URL | ☆ゆめ #- [ 編集 ]
Re: タイトルなし
>いのべたさん

わかりやすい記事のご紹介をありがとうございます。
患者申出療養制度については、しかるべき医療機関で、倫理委員会などでの審査を経ての実施になるはずですので、この記事で危惧されているように敷居の低いものにはならないのではないかと思います。
既に海外では、これに相当する制度があるものを、それに近いものになるという話ではないでしょうか
気になるのは、海外ではどうなのか?という点です。
日本で認可されたラジカットを、アメリカの患者がExpanded Accessで使用した、という話をきいたことがありません(実際には耳に入っていないだけかもしれませんが)
また、リスクという観点からは、Expanded Accessに1万人以上が参加して、後に間質性肺炎などの重篤な副作用が判明したイレッサの例では、どうだったのかということが気になります。
議論になる点はあるにせよ、いのべたさんが言われるように権利拡大という観点からは望ましいものと思っています
2015/10/15(木) 23:23:39 | URL | HIDE #- [ 編集 ]
Re: かきのたねさん
>いのべたさん
ご協力できることがあればと思います。
かきのたねさんからも”何か皆でできることはないか”というご提案がありましたが、当ブログの形式は、コメントもどんどん下に降りてしまう形式のため、意見交換にはあまり向かない仕様になっています(単に私の知識がないだけということもありますが)。
意見を集約していける場があればとは思います(この点アメリカのALS FORUMの掲示板のような形式は良いと思います)。何か良い方法はないものでしょうか。
2015/10/16(金) 00:11:06 | URL | HIDE #- [ 編集 ]
患者申出療養制度の続報記事
10/10のいのべたさんの記事の続報です。

http://diamond.jp/articles/-/79718

いのべたさんの意見に賛同します。ただ、私は少し楽観視しています。難病患者より、圧倒的に患者数が多いがん患者から、来年4月以降申出制度を使った申出が殺到するのではないかと思っております。その場合、審査期間が6週間より延びたり、申出を却下した場合、非難ごうごうとなり、広く報道もされる可能性があります。そうなれば、少しはハードルが下がっていくのではないでしょうか。
2015/10/16(金) 12:55:00 | URL | かなくん #- [ 編集 ]
患者申出療養制度の意見記事
2015/10/16(金) 13:09:09 | URL | かなくん #- [ 編集 ]
患者申出療養制度の他にも課題が…。
私も患者の治療の選択肢を広げるために患者申出療養制度に賛成です。

ただ、この制度だけで実際に治療が受けられるか、怪しい点もあると思っています。例えば、製薬会社が未承認薬の提供に応じてくれるのか。アメリカでextended accessが適用できないほとんどのケースは、FDAの不認可ではなく製薬会社がリスクのある未承認薬の提供に慎重なためのようです。また、自己負担はどのくらいか。百万単位か、千万単位か。

先日JPA主催の患者申出療養制度に関する会議に出席する機会がありましたが、ある臨床研究中核病院の医師が次のような問題点を指摘していました。
(1)製薬会社が医薬品の提供に応じる場合、この制度で利益を上げられると判断し、コストのかかる薬事申請に踏み切らない可能性がある。薬事申請には数十億、承認後の事後調査に毎年数億かかると言われている。そうなれば、患者はずっと自己負担しなければならず、実際がん患者では本人が死亡した後家族に多額の借金が残るケースもある。
(2)患者からの申出を受ける臨床研究中核病院が請求できる費用は、現在の診療報酬体系では初診料や再診料だけとなる。実施計画の策定など、病院の大幅な費用持ち出しとなり、やりたい病院があるか疑問。

理想的には、患者申出療養制度によるパイロットケースで効果が上がり、薬事承認が早まることだと思います。これは患者全体の利益に加えて、個々の患者にとっても患者申出療養制度の自己負担でお金を使い果たした場合にも次の治療法が保険適用になれば二の矢、三の矢を継げるというメリットがあります。

薬事承認の迅速化に向けては、前管理人のZenigataさんが主導されていた海外認可薬を書類審査だけで承認する手続きの簡素化や、遺伝子治療研究所が使おうとしている先駆け承認制度の効果的な運用などの課題があります。また、メコバラミンは治験計画になかった事後解析で申請していることに審査当局から後出しと言われているようですが、事後解析も認める審査の柔軟化も必要だと思います。

ALS協会のメーリングリストに、経済的負担を理由に患者申出療養制度に慎重な意見が投稿されています。最近、この制度について患者会の意見をまとめるのは難しいかなと感じています。ただ、制度導入に向けた道筋は立っているのであまり心配していません。大切なのは、制度が始まった後で絵に描いた餅になっていないか運用を監視し、改善を働き掛けていくことではないでしょうか。

一方、薬事承認の迅速化は患者会の意見がまとめやすいはずなので、ALS協会を中心に働きかけられればと思います。
2015/10/16(金) 17:41:43 | URL | まっしゃー #- [ 編集 ]
治験の拡大=企業な判断⁇?
この記事を読んで、果たして患者申出制度にとって朗報だと考えて良いものか、少し疑問に思ってます。

http://www.yakuji.co.jp/entry46728.html

日本の場合、企業が主導してきた治験の歴史が乏しいのではないかという点で、やはり寄付金やボランティア活動、メディアへの働きかけは重要だと思います。
2015/10/19(月) 10:37:32 | URL | 麦酒王 #- [ 編集 ]
体調が悪く…
皆様

コメントありがとうございます。
ここ数日、体調が悪く、返信出来ずにすみません。

私個人的には、ALS協会がメディア戦略を持って「ALS患者の治療を受ける権利」を発信、主張していくのが良いと思います。
ですが、これまでの経験から、上記案は実現困難と思われます。
ALS協会はもはや寝たきり患者のケア向上に特化した団体と化しており、これまでも多くの有志が直接交渉を行ってきましたが「完治」には向いて頂くことが出来ませんでした。

故に、今はEND ALSのヒロさんに期待しています。
END ALSは治療法の確立、治療を受ける権利獲得にも注力されています。
正に多くの患者が望むことを取り組んでいる団体ではないでしょうか。
END ALS側がどのように考えられるかは分かりませんが、出来る限り患者の力を結集する必要性は皆が理解しているところですので前向きな話になると思います。
2015/10/20(火) 09:58:01 | URL | いのべた #- [ 編集 ]
Re: 患者申出療養制度の続報記事
>かなくんさん

情報をありがとうございます。
そうですね。実際に動き始めてから、課題が明らかになる部分もあるでしょうね。
また何か新しい情報などありましたら、よろしくお願いします

2015/10/21(水) 23:11:52 | URL | HIDE #- [ 編集 ]
Re: 患者申出療養制度の他にも課題が…。
>まっしゃーさん

貴重な情報をありがとうございます。
臨床研究中核病院の医師が危惧した内容を防ぐべきは厚労省にあると思います。また、たとえ未承認薬剤が患者申出療養制度で使用され、効果があったとしても、それでは有効性についての科学的根拠にはなりませんので、その薬剤が広く使用されることにはならないと思われます。製薬会社としても、有効性についての科学的根拠を立証するためには、プラセボ対照無作為割付試験を行わざるを得ないはずです。その試験で有効性が確認されれば、多くの臨床医も有効性について納得するわけですし、この試験こそが、薬剤承認に必須の臨床試験になり、保険適応につながる現状があります。したがって、保険適応を目指す道は避けて通れないものと思われます。

製薬会社が慎重になる、という点は、日本でも同様と思います。
実際に製薬会社の方も同様の意見でした。何かあった場合に厚労省が守ってくれないと、動けないということのようです。
ただ、海外承認薬の迅速な承認などは是非実現してほしいですね。
当事者の利益を最優先にしてほしいと思います
ALS協会にがんばってほしいところです。
2015/10/21(水) 23:23:50 | URL | HIDE #- [ 編集 ]
Re: 治験の拡大=企業な判断⁇?
>麦酒王さん

情報ありがとうございます。
営利目的の企業の判断のみならず、倫理的観点から厚労省が判断に加わるという視点は望ましいのではないかと思われます。
最終的には製薬会社の判断ということで、あまり強制力はないようですね。
2015/10/21(水) 23:28:06 | URL | HIDE #- [ 編集 ]
Re: 体調が悪く…
>いのべたさん

現状においては、ALS協会が積極的な啓発活動をしているようには残念ながらみえないですね。それは、国内の他の難病団体も同様かもしれません。ALS協会単独で難しければ、他の難病団体とも連携して、活動するのも手だと思うのですが。
自分達で啓発活動ができないなら、ヒロさんのような啓発活動をALS協会が後援してもいいでしょうに、そのような柔軟な活動は期待できないのでしょうね。
いのべたさん、体調お大事になさってください。
今後ともよろしくお願いします
2015/10/21(水) 23:34:45 | URL | HIDE #- [ 編集 ]
続報
条件は最終段階まで進んだ治験に限るとの事ですが、
私個人としては少しずつ確実に前進しているという印象を持ってます。

http://www.yomidr.yomiuri.co.jp/page.jsp?id=126164

危険なリスクが孕んでいるのは否めない。
一方で、経済的負担の軽減まで考慮され、今まで全面否定されていた概念が覆りつつあるのは後退だとはおもえない。
2015/11/10(火) 18:39:50 | URL | 麦酒王 #- [ 編集 ]
Re: 続報
>麦酒王さん
情報ありがとうございます。
人道的見地からの配慮という点は評価できると思います。
実際に運用されてから、どのような問題がでてくるかわかりませんが、望ましい方向性だと思います
記事にさせていただきます
2015/11/10(火) 23:15:15 | URL | HIDE #- [ 編集 ]
かなくんさん
かなくんさん

情報ありがとうございます。
実際にスタートしてみないと分からない部分はありますが、患者の望む治療が受けられる制度であることを切に望みます。
患者の申し出を受け付ける臨床研究中核病院は国立研究開発法人国立がん研究センター中央病院(東京都中央区)、国立大学法人東北大学病院(宮城県)、国立大学法人大阪大学医学部附属病院(大阪府)の様ですが、早い段階で施設数の増加も必要ですよね。

特に進行性で治療法のない命に関わる病気については患者ニーズに即した運用を求め続ける必要がありそうですね。
2016/03/07(月) 21:04:47 | URL | いのべた #- [ 編集 ]
厚生労働省 & 遺伝子治療研究所
患者申出療養制度の施行前に下記の内容について厚生労働省と遺伝子治療研究所へ確認を行いましたので、その内容についてお知らせ致します。

【厚生労働省】
Q1,患者申出療養制度は難病患者のニーズに応えるという側面もあると思いますが、疾病、進行性、重症度などによって薬事審査における許容リスクに違いを設けることはありますか?
A1,ありません。

Q2,患者申出療養制度では最低でも治験第2相まで終えた研究が対象になるとの話もありますが、そのような基準、もしくは別の基準はありますか?
A2,ありません。
ありませんが、安全性は重要であり様々な観点から安全性を審査します。

Q3,遺伝子治療などにおいては既に他疾病で臨床応用されていたり、海外でも使用されていたりしているAAV9のようなものもありますが、疾病毎に従来通りに一から薬事審査ステップを踏むのではなく、患者申出療養制度によって早期承認される可能性はありますか?
A3,一概には言えませんが、可能性はあります。



【遺伝子治療研究所】
Q1,ALSの遺伝子治療が患者申出療養制度で承認されることを期待していますが、ALS患者がこの制度で申し出を行った場合に審査に必要なデータを厚生労働省に出して頂くことは可能ですか?
A1,既に厚生労働省とは色々とご相談もさせて頂いていますので、データを出させて頂くことは問題ありませんが、もう少し研究に時間を要したいと考えております。

Q2,どれくらいの時間を考えられていますか?
A2,すべてが計画通りに進んだとしてもあと1年。
より安全な遺伝子の製造にあと半年、動物実験にさらに半年の計1年は最低でも必要です。

Q3,1年後には臨床応用出来る可能性はありますか?
A3,それは何とも言えませんが、多くのALS患者の方々からも「早くしてほしい」との声を頂いており、早期承認に向けて厚生労働省にご相談していきたいと考えております。



今回、上記のようなお話を伺うことが出来ました。
実際に施行されてからの運用状況を見なければ分からないことも多くあります。
何とか早期治療、早期回復に繋がる道を探したいです!
皆さまも情報がありましたらUPして頂けますようお願い致します。
2016/03/11(金) 12:27:59 | URL | いのべた #- [ 編集 ]
情報ありがとうございます
伺いたいことを明確にまとめてくださり、ありがとうございます。 とにかく、申請してみないとわからないってことですよね。 

村松先生によりますと、ベクターは、今の予定では一年半後だそうです(自費かもしれません)。改良して、もっと早く大量に作ることも可能だそうですが、製法をかえると、また申請手続きが一からになり、時間がかかるとのこと。一番早く、なるべく多くのみなさんにと模索中だとのことです。先日もお伝えしましたが、再来年の3月までには人に投与できるようにする、ときめられているそうです。なので、遅くとも再来年の3月です。今の予定では、一年半後、です。

3月21日26:21~26:51テレビ朝日のテレメンタリーで、この間のニュースステーションを放映するそうです。 4月からのニュースステーションの新キャスターもALSに力をかしてくれそうな方なので、なんとかいろいろな場面でとりあげられて、少しでも早く治療できるようになるよう頑張りましょう。
2016/03/12(土) 10:48:44 | URL | きー #- [ 編集 ]
臨床試験
当初の予定ではもっと早かったような気がします。
どの臨床試験もそうですが遅れがちなので、何が弊害になっているのかを知りたいです。
そうすれば、もっと早く私たちのもとに治療法が届くのではないでしょうか。今日、明日にでも治療が必要な患者がたくさんいるのです。
2016/03/12(土) 16:41:03 | URL | 乙吏依 #- [ 編集 ]
患者申出制度について
中核病院にいろいろ聞いてみました。
残念ながら、私たちの思うように、やりたい治療をすぐにできるというものではなさそうです。

政府に申請してからは原則6週間で許可するか否かを決定するそうですが、治験ではできないのか、この制度以外に使える制度はないのか、ないなら、政府に申請するまでの書類を集めたり作ったりしなければならない。その一連の準備に1年くらいかかるとのこと。しかも、書類代や人件費は患者負担だそうです!

なので、4月にPMDAから、現在行われている治験の一覧がホームページで発表されるので、今年1月から始まっている、人道的見地から治験(コンパッショネートユース制度)や、「医療上必要性の高い未承認適用外薬としての申請」(他の病気では認可されている薬だが、他の病気にも効くのではないかというもの)ができればその方が早いとのこと。適応外薬については今後政府から積極的にすすめる制度ができるとのこと。

期待が大きい制度でしたが、なかなか難しそうで落胆しました。

でも、拡大治験や適応外薬による治療も模索していきたいと思います。なにか情報がありましたらお伝えしますね。みなさんも、情報ありましたら、よろしくお願いします。

2016/03/18(金) 19:05:25 | URL | きー #- [ 編集 ]
人道的見地からの治験制度
きーさん
情報ありがとうございます。
私個人的には患者申出療養制度の方が期待大です!
書類作成などに要する時間も、6週間という審査期間に照らして矛盾のない期間に落ち着くはずです。
最初は中核病院は大変でしょうし、あまり歓迎出来ないでしょうが。中核病院も追加されますし。

とはいえ、使える制度は全て使いたいので参考までに人道的見地からの治験制度についてのURLです。
http://www.mhlw.go.jp/file/05-Shingikai-11121000-Iyakushokuhinkyoku-Soumuka/0000097784.pdf
2016/03/19(土) 08:03:20 | URL | いのべた #- [ 編集 ]
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