ALS(筋萎縮性側索硬化症)に負けないで
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GM604はTDP-43蛋白質凝集を抑制し、ALS進行を抑制する
・9月22日に、6月以降久しぶりにGenervon社のPress Releaseが更新されていました。残念ながら新たな進展ではなく、既出の情報をまとめなおしたような内容です。ただ、一部新しい内容がありました(農薬とラグビー選手の関係のこと)

▽GM604は神経機能を回復させるため、多様な作用機序を有しています。ALSに対する第2a相臨床試験では、いくつかのバイオマーカーが追跡され、血漿TDP-43濃度も測定されました。

▽Compassionate Useとして投与された、1名の進行期ALS患者においては、12週間でTDP-43濃度は63%減少しました。また第2a相臨床試験参加患者の投薬群でのTDP-43濃度の変化量は平均ー34%であり、プラセボ群では+6%でした。12週間の経過においてTDP-43濃度の平均変化率は、投薬群とプラセボ群とで有意差(p=0.0078)が観察されました。

▽Genervon社は、GM604がTDP-43の蓄積を減少させ(実際に脳内組織で検証したわけではありませんが)、その結果として、様々なタイプのALS患者において、臨床的効果が期待できると信じています。

▽最近、ALSを発症した数人の元ラグビー選手がGM604投与中です。ラグビーでは、ボールをしっかりと持つために指を舐める習慣のある選手がいます。その結果、フィールドにまかれた農薬が摂取される危険があります。農薬の影響により、TDP-43の機能が障害され、折り畳み異常蛋白質が凝集し、運動神経細胞死が生じている可能性があります。GM604はこのような農薬の毒性を緩和しうる可能性があり、治療的効果が期待されています

引用元
http://www.genervon.com/genervon/PR20150922.php
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コメント
コメント
無題
いつも、丁寧なコメントありがとうございます!
GM604進展ありましたね!
新たな患者さんに、試された事は、結果次第で、承認される可能性が、少しでも、出てきた事なのでしょうか?
2015/09/24(木) 21:13:00 | URL | 倉持 #7y1.FrNg [ 編集 ]
Re: 無題
>倉持さん
わからないですが、きちんとした臨床試験の形態で行われているわけではないようですので、そこは厳しいかと思われます
2015/09/26(土) 00:33:32 | URL | HIDE #- [ 編集 ]
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