ALS(筋萎縮性側索硬化症)に負けないで
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遺伝子治療研究所AAV治療について
・いのべたさんからご提供いただいた情報です
・7月25日付NEWS ポストセブンの記事からです
引用元
http://zasshi.news.yahoo.co.jp/article?a=20150725-00000016-pseven-life

・遺伝子治療研究所で進行中のアデノ随伴ウイルスベクターを用いたALSに対する遺伝子治療についての記事です
・期待が大きいだけに、早期の臨床試験実施が期待されます
・いのべたさん、ありがとうございました
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コメント
コメント
いつも、たくさんの情報をありがとうございます。毎日 数回 欠かさず拝見しております。
生きる希望です。

今回の遺伝子治療は孤発性ALSのみの話でしょうか?
私は親族に複数ALS患者がいるのですが、全く関係ない治療法なのでしょうか?

低レベルな質問でしたら、申し訳ありません。
2015/07/27(月) 23:56:11 | URL | くみちゃん #- [ 編集 ]
くみちゃんさんに、同じくです
HIDEさんはじめ、皆様、いつも新しい情報ありがとうございます。
少しでも希望を持っていいのだろうか!と、気持ちを奮い立たせています。

家族性…どこまで繋がっていくのだろうと…。
今日は、井上治久教授の記事が読売新聞に載っていましたね。
既存役での応用が何よりの早道に思われ、期待せずにいられません。
2015/07/28(火) 00:35:43 | URL | a #mQop/nM. [ 編集 ]
こちらの研究について、半年まえ程に問い合わせしましたら、下記返答を頂きました。
何とか1日でも早く進められないのでしょうか。
また、HGFの研究も、資金繰りなのか、年内の進展はないような返答がありました。。どうにかしたいです。


以下、頂いた返答です。

H27年:AAV製剤の製造検討
  ⇒作業は開始しており、本年7月頃には目途が立つ見込みですが、その後の品質試験に数か月かかる見込みです。
H28年:前臨床試験
  ⇒基本的にはH25に東大で行ったマウスの実験の再試験になります:AAV製剤はH25のものと同じですが、製法が変更になるため再度マウスで安全性試験を行う必要があります
H28年後半:治験届
  ⇒マウスで安全性等が確認できれば、治験準備に入り、厚労省の外郭団体であるPMDAに対して、治験届を提出します
H29年:治験届が受理され次第、第Ⅰ/Ⅱ相治験開始

といった計画をしており、その後第Ⅲ相治験を経て、H31-H32年の薬事承認を目指しております。
但し、現在厚労省内で検討が進んでいる「早期承認制度」が施行されれば、
H29年の治験の結果によりH30年に薬事承認(7年間の仮承認)を受けられ、治療が開始できる可能性があります。
また、当該制度の実施に時間がかかるようであれば、H29年の治験後に、既存の先進医療B制度の申請を行い、
同じくH30年には治療を開始できるよう努力をして参ります。

以上の通り、治験の開始はH29年、早ければ治療の開始はH30年となります。
現在のところ、H29年の治験の募集はしておりませんが、おそらく5-6名の方になると思われます。
この実施は、当社と自治医科大学で共同して行う予定です。
2015/07/28(火) 08:07:27 | URL | かきのたね #- [ 編集 ]
かきのたねさん
かきのたねさん

情報ありがとうございます。
ALS患者にとっての3〜5年って長いですよね。
正直、1年先でさえ予測出来ないのに。。。
リスクがあっても治療を受けたいという患者の気持ち、
どうにかならないのでしょうか。
勿論、株式会社遺伝子治療研究所では最大限の努力をして頂いている訳ですが。

死に至る患者が、受けたい治療を受けることを行政に許可してもらえなければ死ぬしかないって。。。
治験は安全で効率的な医療の発展には欠かせない制度ですが、未来の医療の為に今の自分の命を捨てることは出来ません。

単純に
治療法がなく死に至るような特定の疾患については、治療を受ける権利を最大限優先させることが必要です。
そのような法的根拠が必要ではないでしょうか。

1000万人くらいの署名が集められれば不可能でもないんでしょうが。。。
2015/07/29(水) 11:42:15 | URL | いのべた #- [ 編集 ]
Re: タイトルなし
>くみちゃんさん

コメントありがとうございます。
遺伝子治療研究所の遺伝子治療は孤発性ALSに対する治療法と認識しています。
しかし、家族性ALSにおいても共通した病態が存在する場合、有効な可能性はあります(これについては、よくわかりません)
一方で、家族性ALSに特化した治療法も研究開発が進んでいます。アンチセンスオリゴヌクレオチドを用いた治療法などです。
急速に進展している分野ですので、今後の進展に期待しましょう
2015/07/30(木) 00:22:04 | URL | HIDE #- [ 編集 ]
Re: くみちゃんさんに、同じくです
>a さん
コメントありがとうございます。
確かに既存薬が応用可能なら、迅速に臨床適応できますね。
最近の注目は、タウロデオキシコール酸や、メコバラミン、抗てんかん薬のRetigabineなどですね。
臨床試験の進展が期待されます
2015/07/30(木) 00:25:41 | URL | HIDE #- [ 編集 ]
Re: タイトルなし
>かきのたね さん
貴重な情報ありがとうございます。
コメントにリンクを貼る形で記事にさせていただきます。
2015/07/30(木) 00:27:49 | URL | HIDE #- [ 編集 ]
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