ALS(筋萎縮性側索硬化症)に負けないで
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BrainStorm社CEOのTony Fiorino氏のwebcast
・BrainStorm社CEOのTony氏が7月8日にFitzgerald’s Inaugural Healthcare Conferenceにおいて講演を行いました。

・NurOwn細胞についてのプレゼンテーションであり、目新しいデータはそれほどありませんでしたが、現在アメリカで進行中のALSに対するNurOwn細胞の第2相臨床試験が、目標とする48名のエントリーに対して39名のエントリーが終了したことが報告されました。

・NurOwn細胞における、これまでで最も質の高い臨床試験(イスラエルのこれまでの臨床試験はいずれもオープン試験でした)である、アメリカでの第2相臨床試験(プラセボ対照二重盲検試験)の最終結果は2016年第2四半期に判明する予定とのことです。

・下の図は、webcast中において提示された、イスラエルでの第1/2相臨床試験(ベースラインの重症度が比較的高い患者がエントリーされたもの)、および第2a相臨床試験(ベースラインの重症度が比較的軽い患者がエントリーされたもの)のALSFRS-R得点の治療前後の推移です。

・治療前3ヶ月間における変化量が大きすぎる気がしますが、治療後に傾きが緩やかになっているようにみえます(この傾きの差に統計的有意差があったというのは既報の通りです)。




・イスラエルでの試験では、臨床試験とは別に6名の患者がcompassionate useでNurOwn細胞を投与されたとのことです。この中の1名がRefoel Shmulevitz氏であり、劇的な効果がみられたとのことで話題になりました。

・NurOwsはFDAより今年5月にfast-trackの承認を得ており、臨床試験の結果次第では、早期承認への道が拓けることになります。アメリカでの臨床試験の結果が期待されます。

引用元(webcastの視聴にはregistrationが必要です)
http://wsw.com/webcast/cantor2/bcli/index.aspx
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コンパッショネートユース
この新薬が、承認された場合、今年度中に、厚生労働省で、進められているコンパッショネートユースは、僕が調べた感じでは、医薬品のみであるように、感じるのですが、この新薬も、対象になるのでしょうか?
2015/07/10(金) 22:29:52 | URL | 倉持和年 #Vw3fgwu. [ 編集 ]
Re: コンパッショネートユース
>倉持さん
実際のところはよくわからないのですが、日本でのコンパショネートユースに、幹細胞治療、iPS細胞や、遺伝子治療分野で発展目覚しく、筋ジストロフィーなどで有効性が期待されているアンチセンスオリゴヌクレオチドを用いたエキソンスキッピング誘導治療薬など、再生医療領域の治療行為が含まれないと、時代の流れに取り残された制度ということになると思います。
ただし、コンパショネートユースの場合、製薬会社の全面的な協力が必要となりますので、海外にしか拠点のない企業の治療法を日本で受けることの実現可能性の方が難しい問題になりそうです。これについては患者申出療養制度の方が関わりが大きな制度になるのではないでしょうか? 日本の企業がALS治療薬を実用化してくれるといいのですが。

2015/07/11(土) 00:17:13 | URL | HIDE #- [ 編集 ]
日本版コンパッショネートユース
HIDEさん

日本版コンパッショネートユースたる患者申出療養制度についていろいろ調べていますが、今の段階で再生医療を含むとも含まないとも明示されていないと思います。常識的に考えれば当然含まれるべきだと思いますが、現在厚労省が検討しているガイドラインで規定されていくのでしょうね。
実際にどの程度患者申出療養制度が使えるかは、健康被害が起こった時の補償にも大きく左右されると思います。自己責任が原則ですが、国の制度とする以上何らかの補償がなくていいのかといった議論が出てきそうです。かといって、保険収載されてないのに国が補償できないでしょうし、製薬会社に責任を押し付けるとそもそも薬の提供を渋るでしょう。
話がそれますが、患者申出療養制度について広く知ってもらおうと、マスコミに特集を組めないか働きかけています。有望な未承認薬と患者の切実な声をどこまで取材できるかも検討課題と言われていますが、ALSの場合は将来に備えてとのニュアンスになりそうです。他の病気ですでに現実問題となっている例をもしご存じなら教えていただけるでしょうか。
2015/07/11(土) 14:09:47 | URL | まっしゃー #- [ 編集 ]
Re: 日本版コンパッショネートユース
>まっしゃーさん

コメントありがとうございます。
日本版コンパショネートユース=患者申出療養制度なんですね。勘違いしていました。
コンパショネートユースに伴う補償ですが、アメリカでは、抗がん剤のイレッサが1万人以上の大規模のcompassionate useでの投薬が行われています。
その後ニュースになったように、致死的な副作用の間質性肺炎が大きな問題となりました。
このあたり、アメリカではどのように対処されたのか、情報がないのですが、compassionate useに伴う補償問題を考える上で、今後の参考にはなるかもしれません。
他の病気で現実問題になっている例は、はっきりとはわからないのですが、デュシャンヌ型筋ジストロフィーでは、原因となる遺伝子異常が明らかな分、再生医療がALSの一歩先を行っている印象で、遺伝子治療薬が既にEUで条件的承認を得て発売されています。
PTC Therapeutics社のatalurenという薬剤なのですが、デュシャンヌ型筋ジストロフィー患者の13%程度が保有する特定の遺伝子変異に対して有効性が期待できるというもので、日本の当事者団体がどのように考えているのか、現段階では情報がありません。調べた範囲では明らかな動きはないようですが、治療適応がある患児の両親からすると、compassionate useの適応が可能であれば試したいと思うのではないでしょうか。アメリカでもそうであるように、やはり患者の絶対数が多い癌における抗がん剤のcompassionate useが今後問題になるような気がします。あいまいなままではなく、きちんとした道筋がつくことを期待します。
2015/07/12(日) 01:28:50 | URL | HIDE #- [ 編集 ]
FDAが追加治験を免除
HIDEさん

ありがとうございます。
やはり癌が中心なんですね。
調べた限りでは、癌の患者団体でもコンパッショネートユースを声高に叫んでいるところはありませんでした。
むしろ、団体としては海外承認薬のドラッグラグ解消に力を入れているようでした。
どの団体でもコンパッショネートユースについて意見をまとめるのは難しく、個々の患者が主張してるのかもしれませんね。

田辺三菱製薬がラジカットをFDAに申請する予定で、FDAは追加治験を免除する方向との記事を目にしました。
これが日本でもできれば、ドラッグラグの解消が相当進むのではないでしょうか。

http://nk.jiho.jp/servlet/nk/kigyo/article/1226581715402.html?pageKind=outline
2015/07/12(日) 18:49:47 | URL | まっしゃー #- [ 編集 ]
Re: FDAが追加治験を免除
> まっしゃーさん

コメントありがとうございます。
FDAの動向が注目されますね。
まだ承認に至った根拠となる論文が公表されていない(negativeだった1つ前の臨床試験の結果のみ公表されている状態)ため、ALS TDIの掲示板では混乱が生じているようです。
幹細胞の臨床試験では遅れをとっていますが、保険適応薬剤という観点からはアメリカより選択肢が多く、メコバラミンについても今後承認されると、日本が世界で最も保険適応下での治療選択肢の多い国になるかもしれません。
このまま先頭をつっぱしってほしいものです
2015/07/13(月) 23:46:20 | URL | HIDE #- [ 編集 ]
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