ALS(筋萎縮性側索硬化症)に負けないで
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PABPN1はALSモデル動物においてTDP-43の毒性を緩和する
▽TDP-43はALSの病因となる主要な蛋白質と考えられています。細胞質にユビキチン化し、かつ過剰リン酸化したTDP-43断片が蓄積し、核内から正常なTDP-43が喪失することにより、正常なRNAと蛋白質の恒常性保持機構が破綻し、病態が進行すると考えられています。

▽それゆえに、病的な蛋白質を除去し、TDP-43の局在化異常を正常化することが、TDP-43蛋白症の病態を正常化するために必要と考えられます。

▽今回、研究者らは、PABPN1(poly(A)-binding protein nuclear 1)とよばれる蛋白質について調べ、PABPN1がTDP-43と相互作用をし、TDP-43の毒性を減弱させる可能性があることをみいだしました

▽未切断の正常長のPABPN1蛋白質が過剰発現すると、病的なTDP-43の分解を促進し、可溶性が回復し、核内局在化の回復がみられました。ALSモデルショウジョウバエによる実験では、PABPN1濃度が減少すると、TDP-43の細胞質内異常局在化が生じました。

▽さらにPABPN1は、ストレス顆粒の動態を正常化し、TDP-43に起因した病的なストレス顆粒の存在を除去しました。

▽以上の所見は、PABPN1が、病的蛋白質の代謝を促進することにより、TDP-43蛋白症に起因した病態に対して、治療的に作用する可能性を示唆するものです。今後の治療的応用が期待されます

(この研究は、アメリカ、Emory University School of MedicineのChouらにより報告され、平成27年6月30日付のHuman Molecular Genetics誌に掲載されました)
引用元
http://hmg.oxfordjournals.org/content/early/2015/06/30/hmg.ddv238.abstract
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神経難病の15歳に遺伝子治療…国内で初めて
ALSではないですが、以下の記事が出ていました。神経難病、遺伝子治療、自治医科大学というキーワードで、遺伝子治療研究所と一致しています。
「厚生労働省の承認を得た上で」と書いてありますが、治験でもなさそうですし、どのような制度を使ったのでしょうか。遺伝子治療研究所のALS治療も同じ制度でしてくれないでしょうか。

http://www.yomiuri.co.jp/science/20150702-OYT1T50015.html

http://www.healthcare.omron.co.jp/resource/column/topics/145.html
2015/07/03(金) 10:33:29 | URL | かなくん #- [ 編集 ]
Re: 神経難病の15歳に遺伝子治療…国内で初めて
>かなくんさん

情報ありがとうございます。
遺伝子治療は着実に進歩していますね。
遺伝子治療研究所の臨床試験も早く実現化してほしいと思います。
2015/07/04(土) 00:38:24 | URL | HIDE #- [ 編集 ]
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