ALS(筋萎縮性側索硬化症)に負けないで
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Genervon社がGM604の特許申請
・待望のFDAからの判断のニュースではないのですが、臨床試験についてのデータが一部公表されていたのでご紹介します

▽Genervon社の6月29日付のPress Releaseによると、Genervon社はGM604の第2a相の臨床試験結果と1名のcompassionate useの結果に基づいてGM604についての特許を申請したとのことです。

▽Compassionate useに参加した1名の患者の血清TDP-43濃度の推移データが公表されていました。

▽それによると、ベースラインではTDP-43濃度は144.54pg/ml(正常は0-50pg/ml)と高値でしたが、GM604投与開始2週間後(6回投与後)では、TDP-43濃度は92.59pg/mlに低下し、さらに12週後には52.53pg/mlまで低下したとのことです。

▽第2a相臨床試験参加者の平均は、12週後に血清TDP-43濃度は、GM604投与群では-34%、プラセボ投与群では+6%であり、12週間の変化量で有意差を認めました。

▽京都大学の研究結果によると、核内より拡散したTDP-43は細胞毒性を有し、TDP-43が減少すると、運動神経細胞死が防がれることから、TDP-43の減少によりALSの病態進行遅延が期待されるのではないかとのことです。

引用元
http://www.genervon.com/genervon/PR20150629.php
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皮膚の細胞でALSやパーキンソン病を治す、iPS細胞に熱視線、カナダでも
具体的な内容が書かれていないのですが、
こんな記事がありました。

https://www.mededge.jp/b/tech/14840
2015/07/01(水) 18:21:54 | URL | かなくん #- [ 編集 ]
Re: 皮膚の細胞でALSやパーキンソン病を治す、iPS細胞に熱視線、カナダでも
>かなくん さん
ありがとうございます。
元記事をたどると、患者から作成したiPS細胞を用いて、ALSでは神経細胞とアストロサイトに分化させ、治療薬候補の探索を行うというストーリーのようです。
まずはパーキンソン病とALSから着手するようですね。
今後の成果に期待です。記事にさせていただきます。
2015/07/01(水) 23:43:57 | URL | HIDE #- [ 編集 ]
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