ALS(筋萎縮性側索硬化症)に負けないで
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スフィンゴ糖脂質はALSの病態に関与する
▽近年の遺伝学的研究により、スフィンゴ糖脂質の代謝異常が、脊髄性筋萎縮症などいくつかの神経筋疾患の病態において重要な役割を果たすことが報告されています。

▽研究者らは、今回、スフィンゴ糖脂質の代謝変化がALSの病態に与える影響について調べました。ALS患者の脊髄中において、セラミド、グリコシルセラミド、ガラクトセレブロシド、ガングリオシドGM1、GM3などの有意な上昇がみられました。

▽さらに、スフィンゴ糖脂質の加水分解に関与する酵素活性についても、3倍程度までの上昇がみられました。同時にSOD1変異ALSモデルマウスにおいても、セラミドやグリコシルセラミド、GM3などの活性増加がみられました。

▽スフィンゴ糖脂質の合成を阻害すると、SOD1変異モデルマウスの病態増悪がみられました。一方で、GM3投与によりモデルマウスの発症遅延、病態進行遅延効果が観察されました。

▽以上の結果は、スフィンゴ糖脂質がALSの病態に関与していることを示唆するものであり、今後の治療薬開発においても重要な対象となる可能性があります。

(この研究は、アメリカ、Sanofi社のDodgeらにより報告され、平成27年6月8日付のPNAS誌に掲載されました)
引用元
http://www.pnas.org/content/early/2015/06/05/1508767112.abstract
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