ALS(筋萎縮性側索硬化症)に負けないで
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GM604関連
・GM604のcompassionate useの対象となった患者、ハンドルネームENVさんが5月7日付で”Hope Now for ALS”とのタイトルでブログを公表しています。概略をご紹介します

・管理人の印象としては、先日ご紹介したALS TDIのCEOであるSteve Perrinの批判をかわすことができるだけの説得力はない印象です。しかし、当事者の経験に基づく談話としては興味深いものです。

・またALS TDIの掲示板でもハンドルネームENVとしてGM604に関連したスレッドに書き込みをされているようです。そこでのやりとりから推測すると、現在のGM604の状況としては、FDAに対してNDA(新薬承認申請)を行う前段階であり、Genervon社からFDAに対してNDAの手続き方法について尋ねたところ、それに対してFDAがデータを提出するように要請があり、Genervon社の質問にFDAから返答が得られておらず、Genervon社はFDAからの指示待ちである旨の記載がありました。双方が主張がかみ合っていない印象で、このあたりの状況も混乱を招いているようです。以下ブログの一部要約です。

▽最近GM604については、多くの議論が巻き起こっています。賛否両論の双方において多くの誤解があります。ここで真実についてお知らせしたいと思います。

▽私は、多くの方がご存知のように、進行期のALS患者であり、GM6のcompassionate useの対象となった唯一の患者です。compassionate useの当初の目的は、初期ALSと進行期ALSとの間でバイオマーカー候補の変化があるかどうかを調べることでした。身体的な症状の変化の有無については付加的なものであり、私が進行期である故に、身体症状の改善は当初期待していないものでした。しかし、Genervon社と私は、舌の運動の改善効果を追跡することを思い立ちました。なぜなら、私の舌については、それほど病態の進行がなく、また舌下神経は最も軸索長の短い運動神経のひとつであり、症状改善効果が最も早期に現れると考えたからです。

▽私は臨床研究の早期からGenervon社と協力関係にあり、同時に個人的な医療チームを構成し、自身の症状変化について精査してきました。一人だけのExpanded Access Programであっても、Genervon社のような小さな企業にとっては大きな負担になります。私自身の知識や経験が、Expanded Access Programの実施に重要でした

▽ALS Emergency Treatment Fundの援助を得ても、Genervon社がExpanded Accessを提供できるのは数百名以内と思われます。その場合、参加した患者は、薬剤についての負担を自分でする必要があるのみならず、自身の医療チームを構成し、保険適応外で受診をする必要もあり、負担は莫大なものとなります。

▽Genervon社と私は、自分自身のデータと、第2相臨床試験のデータとを比較するため、多くの情報を共有してきました。臨床試験の参加人数は少ないものの、治療による効果とプラセボとの差は明確でした。またGM6はALS以外の疾患に対しても試験が行われており、安全性もより多くの患者で示されています。以上のことから、私はGenervon社とFDA Accelerated Approval Programの申請にむけて活動をしてきました。

▽Genervon社はFDAとの協議の場でAccelerated Approvalの申請について尋ねました。FDAはAccelerated Approvalのプロセスを開始するため、どのような手続きが必要であるのか、Genervon社に指示すべきです。FDAは具体的な手続き方法について返答する代わりに、試験データを提出するように異例のコメントをしました。これにより混乱が生じています。

引用元(ブログ:Friends4Eric)
http://friends4eric.blogspot.jp/2015/05/hope-now-for-als.html

ALS TDIの掲示板のGM604のスレッド
http://www.als.net/forum/yaf_postsm401329_Petition-for-access-to-Genervon39s-GM6.aspx#401329
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