ALS(筋萎縮性側索硬化症)に負けないで
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ALS治療研究における進歩と厳密な臨床試験の必要性
・NEALSのサイトのNewsからです。アメリカ神経学会年会のセッションからの記事です。新しい情報はありませんが、ALS臨床試験の今後について、専門家の意見があります。

▽ALSについては、多くの薬剤が基礎実験段階で期待されながら、臨床試験では明確な有効性を示せない結果となっています。しかし最近10年間でALS治療に関する研究は、大きく進歩しています。、

▽現在のところ、アメリカでALSの症状に対してFDAが認可している薬剤は、グルタミン酸神経系の伝達阻害作用を有するリルテックと、仮性球情動に対する治療薬であるNerdextaの2種類のみです。

▽これら薬剤の他に、20種類以上の薬剤が、治療薬候補として期待されています。例えば、多発性硬化症治療薬のジレニア、抗てんかん薬のretigabine、関節リウマチ治療薬のActemra、免疫修飾作用を有するozanezumab、NP001などです。

▽さらに、Brainstorm社のNurown細胞についての第1相、第2相臨床試験の最新のデータ解析結果は、進行遅延効果を示唆する結果でした。また、Medicinova社のibudilast(MN-166)についても、現在第2相臨床試験が進行中です。

▽ALSの臨床試験の困難さは、病態の多様性、妥当なバイオマーカーが無いことなど起因します。小規模の臨床試験を行った場合、たまたま投薬群が病態進行の速い一群を多く含んでしまった場合、薬剤の効果がないとの誤った結論につながる可能性があります。逆に、病態進行の遅い群を含んだ場合、誤って有効であるとの結論に至る可能性もあります。

▽従って、小規模の臨床試験の結果については、慎重な解釈が必要です。Harvard Medical SchoolのCudkowiczは第2相臨床試験を慎重に行うべきだと主張します。

▽このことは、最近のGM604をめぐるFDAとのやり取りからも伺えます。GM604はAKT protein kinase刺激剤であり、12名の患者を対象とした臨床試験で、8名にGM604を、4名にプラセボを投与し、12週間のデータで有効性を示唆する結果が得られたことが報告されました。しかしFDAは8名では有効性ないし安全性についての結論を導くには不十分であると認識している可能性があります。

▽今後のALS治療薬の開発にあたっては、多様なALSの病態に対して、個別化した治療の開発が必要だと考えられます。これらの治療には、アンチセンス・オリゴヌクレオチドを用いた遺伝子治療や、ウイルスベクターを用いた治療などが含まれます。

▽これら再生医療の進歩も目覚しく、今後の有望な治療法の開発が期待されています。

引用元
http://www.bioworld.com/content/progress-coming-amyotrophic-lateral-sclerosis-rigorous-studies-needed-0
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コメント
コメント
疾患に適した制度の構築を
HIDEさん

情報ありがとうございます。
こういった議論って本当に大切ですし、不足していると思います。
私はいつも述べさせて頂いていますが、研究は研究者に任せるしかありません。
しかし、その研究をより早く患者の元へ届けたり、制度の面から研究を加速させることはALS協会をはじめとして、我々患者が取り組むべき課題だと思います。

「リスク」と「リターン」。
リスクの方が大き過ぎれば投資先としての魅力は小さくなりますし、逆にリターンの方が大きければ良い投資先と言えるでしょう。
薬事承認プロセスにおいても同じことが言えるのではないでしょうか。
ALSのように治療法がなく、進行が早い疾患においては、他の疾患と同じ制度の中で薬事承認プロセスを行うことは、ある意味では不平等という考え方があります。
根拠なく薬事承認を行うことは健全な医療制度の構築という観点からはリスクが大き過ぎます。
しかし、他の疾患以上にリターンも得られるかもしれません。

他に治療法のある疾患、命に関わらない疾患とは承認プロセスにおいて同じである必要はないのではないでしょうか。
2015/05/08(金) 00:33:06 | URL | いのべた #- [ 編集 ]
皆さま、ALSの研究等について、ご協力頂けたら幸いです。
患者側が動きましょう。
何卒宜しくお願い致します。
japangiving.jp/projects/2207

1日も早く患者に治療か行き届くよう祈ります。
2015/05/10(日) 10:47:23 | URL | かきのたね #- [ 編集 ]
Re: 疾患に適した制度の構築を
>いのべたさん

そうですね。当事者の活動が何よりも重要と思います
承認プロセスもそうですし、介護認定などのプロセスも、疾患特異的なものが必要と感じます。
行政は常に後手ですから、このあたりは当事者団体が積極的に活動する必要を感じます。
2015/05/10(日) 22:49:53 | URL | HIDE #- [ 編集 ]
Re: タイトルなし
>かきのたね さん

このような活動はとても重要だと感じます。
微力ながら協力させていただければと思いますので、期間中はブログトップに掲載させていただきます。
2015/05/10(日) 22:51:23 | URL | HIDE #- [ 編集 ]
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