ALS(筋萎縮性側索硬化症)に負けないで
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GM604について
・コメント欄でいのべたさんからも情報提供がありましたが、Genervon社のGM604について、様々な情報が錯綜しているようです。問題点を整理しておきます。

・問題の発端の一部は、ALS TDIのpresidentであるSteve PerrinがGM604の臨床試験結果について疑義を発したことによります(http://www.translateals.com/?p=16)

・今回の第2a相臨床試験の結果について、プラセボとGM604との間に12週時点でのFVCの変化量について統計的な有意差がみられたとのことですが、プラセボ群の変化量が、ALSの自然経過による変化量よりも大きく、従ってプラセボにエントリーされた群が比較的進行の早い一群が選ばれたためではないかという指摘です。

・実際に、過去の異なる臨床試験において、プラセボに割り当てられた患者群のFVCの変化量を用いて統計解析を行うと、有意差がみられなかったと指摘しています。

・そこでPerrinは、GM604投与群について、投与開始前のFVCの変化率と、投与開始後の変化率のデータを提示するように求めています。

・FDAも4月17日付で、Genervon社に対して、これらの臨床データを提出するように求めるコメントを出しています(http://www.fda.gov/Drugs/DrugSafety/ucm443242.htm?source=govdelivery&utm_medium=email&utm_source=govdelivery)

・FDAのこのようなコメントは異例のことで、状況はGenervon社に不利な印象ですが、Genervon社もPress Releaseにて、Perrinが用いた過去の臨床試験のデータについては、エントリー基準が異なるため、単純な比較ができないなどの反論をしています。

・今後FDAがどのような判断をするのか注目されます
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コメント
コメント
HIDEさん

情報のUP、ありがとうございます。
そういう背景があったんですね。
残念な展開ではありますが、効果のない薬が承認されたとしたら、本当に効果のある薬の承認にも影響が出るかもしれません。
そういう意味では賢明な判断をして頂きたいですね。
でも、まだ正確な評価はされていませんから期待して待ちます。

こうなると、やはり遺伝子治療を何とかしたいですね!
2015/04/23(木) 00:59:58 | URL | いのべた #- [ 編集 ]
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