ALS(筋萎縮性側索硬化症)に負けないで
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平成27年1月号
・1月に掲載した記事を振り返ります

基礎研究
・平成27年1月は、ALSに対する基礎的研究についての報告が、世界トップクラスのjournalに多く掲載された1ヶ月でした。Nature Communications、The Journal of Neuroscienceなどの雑誌で、過去数年では年間でも1桁程度の掲載数であったALSについての論文が、この1ヶ月間で8本程度掲載されました。偶然かもしれませんが、基礎研究の確実な進展を感じます。アイスバケツチャレンジにより例年の3倍の資金を集めたアメリカALS協会などによる研究支援活動を受けた研究の成果も徐々に出てきています。今後の大きな成果に期待されます。

Brainstorm
・Brainstorm社の神経幹細胞移植である、NurOwn細胞のイスラエルでの第2a相臨床試験の最終結果が公表されました。オープン試験のため、客観性に欠ける点は懸念材料ですが、12名中10名で何らかの臨床的効果がみられたとの報告は、現在進行中のアメリカでの第2相臨床試験の結果に期待がもてるものです。

Genervon
・Genervon社のGM604も話題になりました。GM604は多くの作用機序を有するとされる開発中の薬剤です。第2a相臨床試験の結果は期待のもてるものでしたが、その参加者で、比較的症状が進行した1名の患者に対してFDAがcompassionate use(Expanded Access)の承認を行い、その経過が公表されたことから、世界中で多くの関心が集まりました。アメリカでも早期承認を求めて、議員への請願を行うための署名活動がおきています。FDAの判断が注目されます

患者申出療養制度
・日本でも新たな法律を制定の動きがあります。患者申出療養制度(仮)と呼ばれるこの制度は、アメリカでのExpanded Accessに対応するもので、難病患者の権利を拡大するものです。様々な議論がありますが、今国会で可決された場合、臨床試験段階の薬剤が、一定の条件をクリアした場合に、使用許可される可能性があります。真に有効な治療法が開発された場合(副作用のリスクはありますが)、治験への参加を除いて、国内在住のALS患者が治療の適応を受けることができる最短の方法になるため、施行が望まれます。

ALS協会への質問状
・いのべたさんのご提案で、日本ALS協会への質問状を提出することとなりました。日本では当事者の主体的権利意識がアメリカよりも希薄であり、多くの難病団体がそうであるように、活動が保守的になりがちです。日本ALS協会の活動も、役員の皆さんの尽力により成立しているもので、様々なご苦労がおありだと思います。しかし、急速に再生医療が進歩する現状において、どこかもどかしさがあり、協会員としては、ALS研究への支援などの活動により積極的に、一層力をいれていただきたいものです
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