ALS(筋萎縮性側索硬化症)に負けないで
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日本国内での未承認薬のCompassionate useについて
・いのべたさんが、国内でのCompassionate use(未承認薬剤を人道的見地から使用すること)制度の整備状況について調べてくださいました。

こちらのコメント欄からご参照ください

・特に今国会で法案が提出されている”患者申出療養制度”がALSに対して認可されることは重要事項と思われます。

・アデノ随伴ウイルスベクターを用いた遺伝子治療については、嚢胞性線維症については第2相臨床試験が終了する段階まで臨床試験が進行しています。もともとヒトへの病原性が確認されていないこともあり、安全性が高いと考えられています。状況が許せば、遺伝子治療研究所で開発中のアデノ随伴ウイルスベクターを用いた遺伝子治療などを、一刻も早く受けることができるために、法制度の確立が必要と思われます。

・いのべたさんありがとうございます
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