ALS(筋萎縮性側索硬化症)に負けないで
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Compassionate useについて
・Genervon社のGM6のCompassionate useと関連した話題が、平成27年1月8日に開催されたALS associationのWebinarにおいて取り上げられていました
・要点をご紹介します
・WebinarではCompassionate useという語句の使用は推奨されず、正式にはExpanded Accessというそうです。

▽このWebinarでは60歳のALS女性の症例が報告されていました。大学教授であった彼女は、臨床試験への参加を希望しました。臨床試験中であったtirasemtivの使用を希望しました。

▽臨床試験中の薬剤を使用するための手段はあるのでしょうか?どのような手続きを踏めばいいのか、費用はどうなるのか?などが問題です

▽このような臨床試験中の薬剤の使用はExpanded Accessといわれています

▽Expanded Accessは、開発中の未承認薬や、FDAのリスク軽減戦略に基づいて管理中である既承認薬について、代替的治療法がない生命に関わる疾患や病態の治療において、特例的にFDAが使用を認可するものです。

▽原則的には未承認薬の使用は認められていません。しかし通常の薬剤の審査プロセスを通すと、臨床試験からFDAの審査まで長期間かかります。

▽そこでFDAは生命リスクの高い状態について、特例を設けました。それがExpanded Accessであり、以下の3つの要件が必要とされます
1.薬剤が生命リスクの高い疾患を対象としたものであり、代替的治療法がないもの
2.期待される有益性が、リスクを上回ること
3、Expanded Accessは、臨床試験の進捗と無関係であること

▽さらに以下の点も要求されます
1.個別の症例を対象にする場合:その症例について使用する合理性があること、さらに患者数が増加した場合、group IND(investigational new drug:治験薬についての申請資料提出)が必要となる
2.約100名未満の患者を対象にExpanded Accessを承認する場合:用量と投薬期間について安全性が確認されていること、有効性についての予備的な試験結果が存在すること
3.100名以上の患者にExpanded Accessを承認する場合:第3相ないし第2相臨床試験において、有効性に関するエビデンスが存在すること。生命リスクが高いことが臨床的根拠をもって確立されている疾患であること
などです

▽1名の患者がExpanded Accessに参加する場合は以下の手順をふみます
1.患者ないし医師が製薬会社に連絡を取り、薬剤の提供と、費用について相談する
2.製薬会社が薬剤提供に同意した場合、主治医は以下の手続きを行う必要がある
・単一患者に対する投薬とモニタリングのプロトコル作成
・同意書式の作成
・所属組織の治験審査委員会に申請し、承認を得ること
・FDAに個別患者のIND(新薬申請)について申請し、承認を得ること
・患者の保険が治療と経過観察をカバーできるか確認すること

▽集団でのINDの場合には、以上の過程を主治医と製薬会社が行うようです

▽製薬会社としては、集団でのINDを通常行うようです。プロトコルを個別化する必要がなく、費用がかからないことと、患者への差別化が少ないことなどの理由のようです

▽実際に行われたケースとして、AID治療薬で臨床試験に参加できなかった21000名の患者を対象にした場合や、非小細胞癌治療薬のイレッサで、第2相臨床試験と平行して、25000名が参加したもの、慢性骨髄性白血病治療薬のgleevecで7500名が参加したもの、臨床試験に参加後、終了後もそのまま継続して投薬を続けた場合などがあるようです

▽Expanded Accessには費用がかかるため、アメリカではALS患者のための基金(ALS-ETF)が2012年に設立されているようです。

▽冒頭の60歳の女性に戻りますが、この女性はALS-ETFにより準備された集団INDに参加することにしたとのことです。ALS-ETFは製薬会社と、最適な費用で薬剤を提供できるよう協議し、薬剤投与の安全性、有効性などについてのプロトコル作成を専門家と協議しました。またFDAに提出する書類作成を行ったとのことです

・FDAのホームページにて、Expanded Accessについて解説したページがあり、以下のような点が、Expanded Accessの障壁になるとの記載がありました
1.主治医がリスクなどのため未承認薬の使用を承認しない場合
2.製薬会社が、臨床試験外での使用を承認しない場合
3.製薬会社に、未承認薬の在庫がない場合
4.Expanded Accessを申請可能なのは免許をもった医師のみで、申請にも多大な手間とコストがかかること。保険会社も未承認薬の使用で生じた副作用は保障しないことが多いこと

・日本ではこのような制度に対応するものがあるのでしょうか?

引用元
http://vimeo.com/116354668
FDAのサイトでExpanded Accessについて解説したページ
http://www.fda.gov/forpatients/other/expandedaccess/default.htm
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コメント
コメント
Compassionate useについて
HIDEさん

またまた、貴重な情報をありがとうございます。
とても分かりやすく訳して頂き助かります。

私の方でも国内におけるコンパッショネート使用について調べてみました。
国内でも癌患者団体、その他患者組織などがコンパッショネート使用について陳情されているようです。
厚生労働省へ確認したところ、現在、未承認薬による治療を受ける道筋は下記3つがあるようです。(③は今国会へ提出中)

①先進医療制度
②人道的見地からの治験参加制度
③患者申出療養制度

①先進医療制度
下記URLの通り、これまでもいくつもの前例があります。
この制度は医療機関が実施したい治療を厚生労働省へ申請し承認されれば実施できるというものです。
http://www.mhlw.go.jp/topics/bukyoku/isei/sensiniryo/kikan03.html

②人道的見地からの治験参加制度
こちらの制度は③の患者申出療養制度と明確に棲み分けされています。
人道的見地からの治験参加制度は、現在治験中の治療薬を対象としており、治験の参加条件に合致しなかった患者への治療の機会を提供するものと思われます。
http://www.mhlw.go.jp/file/05-Shingikai-11121000-Iyakushokuhinkyoku-Soumuka/0000069493.pdf#search='人道的見地からの治験参加'

③患者申出療養制度
こちらの制度は今国会に提出されている法案であり、成立後に具体的なガイドラインの作成に入るようです。
②との違いは治験に進んでいない治療薬でも「一定の安全性が確認できれば」使用出来るという点です。
この制度は法案名の通り患者の申し出を起点として厚生労働省が審査を行います。
http://www.mhlw.go.jp/file/05-Shingikai-12404000-Hokenkyoku-Iryouka/0000063852.pdf#search='患者申出療養'

本日、ALS協会に対して③患者申出療養制度成立後のガイドラインにALS患者が最大限の治療を受けられるように働きかけをお願いしました。
協会としてはこの法律に対してはこれから検討とのことで、混合診療の問題などを考えると時間がかかるとの認識をお持ちのようでした。

私はこの患者申出療養制度は大変重要な局面であると考えています。
技術的な治療法確立は研究者の方々にお任せするしかありません。
しかし、研究段階にある治療を一刻も早く受ける為の努力は我々にも微力でも出来ることだからです。
万が一、患者申出療養制度のガイドラインから他の疾患は対象となり、ALSは対象外などということがあれば、現ALS患者の時代には治療の機会は得られないかもしれません。
何とかしなければなりません!!!
2015/01/19(月) 16:21:39 | URL | いのべた #- [ 編集 ]
AAV9の安全性
以前の当サイト内の情報に「AAV9の安全性は知られている」とありました。
私は詳しいことはわかりませんが、本当に安全性が確認できるのであれば患者申出療養制度の対象となり、治験前であっても我々患者が治療を受けることが出来る可能性があるのではないでしょうか。
2015/01/19(月) 16:30:55 | URL | いのべた #- [ 編集 ]
患者申出療養制度は命そのもの
仰るとおりだと思います、何とかせねば!!

何かと"時間がかかる"はもううんざりで、聞き飽きたなんて言葉では表現できません。

これがインフルエンザやエボラのように伝染する病気だったらどうなのか。やっぱり"時間がかかる"で済まされるのだろうか...

それとも、まだ患者数が足りない?
ならば、あとどれだけ犠牲になれば十分だと考えるのか?

"安全性"が一方の秤にあり、もう一方の秤には命があり、たとえどちらもはかれないとしても患者さん本人で決める選択肢まで奪うべきではないはず。

患者申出療養制度 を絶対的に支持します。
2015/01/19(月) 17:42:52 | URL | 麦酒王 #- [ 編集 ]
余談で恐縮ですが…
例えばAMEDのような組織が先進医療制度や治験参加制度、または患者申出療養制度を後押ししてくれるのだろうか、、、

http://www.yakuji.co.jp/entry41135.html

予算を一元化できる組織がどれほど影響力があるのか。
今までにない概念で組織化されるので期待したい反面、また"時間がかかる"といわれたら今度は誰に訴えたらいいか悩みます。

ALS協会ではLobbyできないのであれば、同志を集めて署名運動するなり、毎週団幕掲げて厚労省の前で座り込んだり、なんでもします‼︎
2015/01/19(月) 21:42:07 | URL | 麦酒王 #- [ 編集 ]
どうしてもなんとかしたい‼︎
皆さんの熱意がなんとかして実を結ぶことができるようにするにはどうしたらいいのでしょう⁈
alsは進行性ですし、治療が早ければ早いほどいいわけで、本当に時間がないのです。
①でも②でも③でも、なんでもとにかなんでもいいから治療を受けたい。
どんなことでもします‼︎座り込みでも本当になんでも構いません。
治療が受けられるなら。助かるなら。
なにか手立てはないのでしょうか‼︎⁉︎
またアメリカに渡り手順を踏めば、コンパッショネートは使えるのでしょうか?
悠長に待っているだけでは出口が見えません。
もちろん日本でのAAV治療が一番理想です。
なんとかしたい気持ちが日に日に大きくなり、胸が苦しいです。
2015/01/19(月) 22:06:33 | URL | k #ja082R02 [ 編集 ]
私見ですが
本来ならこういうことは言いたくないのですが。

最大のハードルは日本ALS協会かもしれません。
一昨年、Zenigataさんを中心に東大AAVについて厚生労働省からの予算獲得をする為にALS協会へ相談をしたときも非常に苦労しました。
最終的に陳情は出来ましたが、AAV専用寄付口座の開設もALS協会としては協力出来ないとのことでしたし、昨年はAAVについての陳情も行われませんでした。
今回の患者申出療養制度についても積極的ではないようですので期待はできません。

何だか死にたくなりますよね。
ALS協会がALS克服に消極的って、どうすればいいか分からなくなります。

今、日本ALS協会の定款に目を通しています。
どうにかしなければなりません。
2015/01/20(火) 08:53:31 | URL | いのべた #- [ 編集 ]
なにができるのでしょうか
いのべたさん、麦酒王さんを始め全国の方で団結して、協会や医療団体、国に働きかけることはできますでしょうか⁈
私も覚悟を決めて行動を起こしたいです‼︎
私たち患者には時間がありません。
いつになるかわからない治験や治療を待っているだけでは不安でいっぱいです。
なんで構わないので、できることがあればなんとかしたいです。
アメリカに行って治験を受けられるチャンスがあるならば行きたいですし、日本の現在を変えられるならば変えたいです‼︎
2015/01/20(火) 13:39:26 | URL | k #ja082R02 [ 編集 ]
動いていますね
患者申出療養制度は、規制改革についての安倍政権の肝いり事項なので、国会での成立に期待できると思います。
心配なのは患者団体の動きです。
この案が当初混合診療として打ち上げられたとき、慎重な意見が多く見られました。
ALS協会は毎年5月頃に厚労省に陳情しているので、3月にでも法案成立後のガイドラインにALSを含めることも陳情するように、働きかけたいと思います。
(以前、陳情内容を広く会員から募ることを協会に提案しましたが、実現するかどうか・・・。)
2015/01/20(火) 19:00:18 | URL | まっしゃー #- [ 編集 ]
日本難病・疾病団体協議会(JPA)
本日、日本難病・疾病団体協議会(JPA)へ電話をしました。
患者申出療養制度についてはJPAもALS協会も反対の立場とのことです。

理由は「法案を見てみないとなんとも言えないが、現時点での情報では安全性に問題があると思われる為。」とのことでした。
また、「現行の法律の中で承認スピードを早くするようにしていくべき考え。」のようです。

代替療法がなく、命の危機がある疾患についてはこのような法律が必要である旨を相当説明しましたが、そのような意見は聞いたことがないとのことで、大半の患者さんは安全性を重視しているとの認識とのことでした。
ただ、この法律がなければ助からないと明確に確認できれば勿論検討しますとのこと。

尚、他患者団体も話をしているところは全て反対の立場を取っているとのことです。
2015/01/20(火) 20:17:39 | URL | いのべた #- [ 編集 ]
ALS協会って
他の団体のことはよくわかりませんが、
ALS協会に所属している会員の過半数が本当に今回の法案に反対しているんですかね???
会員が反対だからALS協会も反対なんでしょうね。

安全な方がいいけど、いつ出てくるか分からない有望な治療を時間差なく受けられる権利ってALSには必要じゃないですかね???受けるかどうかは患者の判断ですし。
2015/01/21(水) 01:59:11 | URL | いのべた #- [ 編集 ]
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2015/01/22(木) 22:34:26 | | # [ 編集 ]
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2015/01/22(木) 23:37:22 | | # [ 編集 ]
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