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Genervon社のGM6がFDAにより人道的使用(compassionate use)の認可
▽Genervon社のALS治療候補薬であるGM6(GM604)は、第2a相臨床試験を終了し、その結果をこちら(http://alexkazu.blog112.fc2.com/blog-entry-413.html)にてご紹介しましたが、FDAが人道的使用(Compassionate use:生命に関わる疾患を有する患者の救済を目的として、限定的状況において未承認薬の使用を認める制度)の認可を行いました

▽この認可は、進行期における治験参加ALS患者において、第2a相臨床試験の結果、症状改善効果が認められたことを受け、この患者に対して認可されたものです。

▽この患者は、46歳の男性であり、2005年の診断を受け、10年間の罹患歴があります。現在は四肢麻痺で、呼吸器管理中の進行期の状態です。

▽12週間の臨床試験において、最初2週間で、6回GM6が投与されました。2週間後には、この患者は、発音の明瞭化が認められ、4週後には嚥下量が150%から200%増加しました。また経口水分摂取能力の改善が自覚的に認められ、ストローで一度に飲み込みが可能な量も当初の5-8cmから10-15cmに改善しました。

▽こうした会話能力や吸引能力、嚥下能力については、舌と口唇を支配する運動神経細胞機能の改善効果を示唆するものです。副作用はありませんでした。

▽髄液中のバイオマーカーである、SOD1やシスタチンC、総タウなどの量も、開始時点では全て正常下限以下でしたが、2週間後には全て正常範囲に戻りました(これらは進行期の患者での所見であり、発症2年以内の別の患者では、髄液中のSOD1や総タウは、開始時点では正常より高く、治療開始後に正常化したとのことです)。

▽GM6は多数の内因性シグナルの制御因子であり、多くの遺伝子発現を調整し、ALSに対する治療的な効果が期待されています。

▽今回のcompassionate useの認可された患者は、発症10年と非典型的な経過をとるケースであり、一般化はできない可能性はありますが、GM6はFDAよりfast trackとorphan drug指定を受けており、今後の第3相臨床試験の進展が期待されます。

引用元
http://www.genervon.com/genervon/about_pressreleases.php
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コメント
コメント
朗報ですね‼︎
HIDEさん、いつもありがとうございます。

こういったアプローチが打開策となる事を願います。

病気の進行度合いや、また、症状には個人差がある事から、なかなか一定の効果を計るのは難しいのはわかります。

ただ、ALSの進行はあまりに早く、悠長な事は言ってられません。少しでも効果を期待できる可能性があるのであれば、多少のリスクを負ってでも次の一歩へとなる道筋が見えてくるよう、国も本気で考えて欲しいです。

2015/01/17(土) 13:47:24 | URL | 麦酒王 #- [ 編集 ]
compassionate use
HIDEさん

ありがとうございます。
compassionate useという制度をよく知らないのですが、この患者のみの認可でしょうか。
それとも、他の患者にも使用が認められるのでしょうか。
2015/01/17(土) 15:10:15 | URL | かなくん #- [ 編集 ]
FDAの大変重要な判断です
HIDEさん、情報ありがとうございます。
大変、勇気を与えてくれる重要な判断ですね。

私がALS協会へ質問させて頂いた
『治療法がない難病における治験制度の見直し』は
正に人道的観点から制度改正を求めるものです。

現在、ALSに関する様々な研究が行われており、有望な研究成果がいくつも報告されています。
仮にALSが完治する、もしくは効果のある治療法が技術的に確立したときに、法の制限によって一定期間治療が受けられないことが想定されます。
技術的に治療法がない時代ならまだしも、治療法が見つかっても法の制限によって治療できないことを受け入れられる患者はいないはずです。
研究の進捗によって制度設計が議論されるのではなく、そもそも制度の中で治療法がない難病患者が治療を受ける権利についても保障されるべきではないでしょうか。
勿論、治験制度改正について安易に議論されることは生命倫理、医療発展の観点からマイナスとなることも踏まえた議論が必要です。

例えば。。。
・有効な治療法がないこと
・疾病の進行が早く、生命の危機および身体に重大な障害を生じさせることが予見されること
・治療を実施できる施設を厳しく限定すること
・治療によって生じる患者の不利益について一切の損害賠償請求権を放棄すること。また、国、医療機関の免責を保障すること
・一定の条件を満たした治療法であること

のような例外規定を追加する方向で治験制度が見直されれば、遺伝子治療や幹細胞移植などを患者個々の判断で受けることが出来るようになります。

将来の医療の健全な発展は重要ですが、現患者にも上記のような権利が欲しいものです。
今回のFDAの判断が我々の権利獲得へ繋がっていくことを期待します。
2015/01/17(土) 15:51:00 | URL | いのべた #- [ 編集 ]
Re: 朗報ですね‼︎
>麦酒王さん
ありがとうございます。
日本にもこのような制度があるのかどうか、まだよく調べていなくてわかりません。
一刻も早く治療が届けられる制度の運用は必要だと思います
2015/01/19(月) 01:01:52 | URL | HIDE #- [ 編集 ]
Re: FDAの大変重要な判断です
>いのべたさん
コメントありがとうございます。
アメリカでの状況を少し調べて記事にしてみました。
既に基金まで存在する状況のようです。おっしゃる通りの制度が日本でも運用されることが望まれます
2015/01/19(月) 01:03:42 | URL | HIDE #- [ 編集 ]
Re: compassionate use
>かなくん さん
今回のケースはこの患者のみ、というように元記事からはとれましたが、詳細は不明です。
いろんなケースがあるようですので、少し調べて記事にしてみました。
よろしくお願いします。
2015/01/19(月) 01:05:10 | URL | HIDE #- [ 編集 ]
Genervon社 ALS薬Ph試験結果発表
これだけでは詳しいことは分かりませんが、注目のNewsです!

http://www.biotoday.com/view.cfm?n=70541
2015/09/23(水) 12:08:41 | URL | いのべた #- [ 編集 ]
Re: Genervon社 ALS薬Ph試験結果発表
>いのべたさん

いつもありがとうございます。
本日のブログでもご紹介した、Genervon社のPress Releaseの内容と思われます。
残念ながら新たな進展ではないようです。
2015/09/23(水) 23:09:13 | URL | HIDE #- [ 編集 ]
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