ALS(筋萎縮性側索硬化症)に負けないで
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ALS関連遺伝子変異を有するヒトiPS細胞由来の運動神経細胞は生存可能だが機能不全を示す
・ALS患者由来のiPS細胞を用いた研究成果です。この分野の研究がさらに進展し、早期の病態解明が実現することを期待します。

▽研究者らは、健常ヒト由来iPS細胞と、TDP-43をコードするTARDBP遺伝子変異、ないしC9ORF72遺伝子変異を有するALS患者由来のiPS細胞を運動神経細胞に分化誘導し、性質を調べました。

▽健常者ないし患者由来のiPS細胞から分化誘導した運動神経細胞は、正常な生存機能を示しました。しかし患者由来のiPS細胞から誘導した運動神経細胞は、遺伝子変異の型によらず、発火初期には過剰興奮性を示し、その後徐々に発火しなくなる性質を示し、シナプス活動も漸減しました。

▽このようなシグナル出力機能の喪失は、電位依存性Naチャネル電流とKチャネル電流の進行性の減少を反映したものであり、細胞の明らかな生存機能の喪失を伴わずに観察されるものです。

▽これらの実験結果は、ALSにおける早期からのイオンチャネルの機能不全を示唆するものであり、このような異常が、結果的に神経変性経路の起点となり、最終的にはALSにおける運動神経細胞の喪失につながっている可能性があります。

(この研究はアメリカ、 University of St. AndrewsのDevlinらによって報告され、平成27年1月12日付のNature Communications誌に掲載されました)
引用元
http://www.nature.com/ncomms/2015/150112/ncomms6999/full/ncomms6999.html
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ALS協会と話をしました
本日、ALS協会の事務局長とお話をさせて頂きました。
話の内容としては主に下記3点です。
①東大遺伝子治療研究について厚生労働省へ陳情は継続中か
②海外のALS協会と提携などは検討できないか
③治療法がない難病における治験制度の見直しを検討できないか

其々についてご意見を頂きました。
①について
・現在、個別の研究について陳情は行っていない
・しかし、有望な研究には行動していく考えはある
・どれが有望かという判断が難しい

②について
・毎年、各国の協会のような組織同士で会議を行っている
・直近の会議では、アイスバケツチャレンジで得られた米国ALS協会の資金の話は殆どなかった
・日本ALS協会の現体制では海外対応スタッフもいないことから交渉が困難

③について
・現状、そのような働きかけは行っていない
・患者としてそのように考えるのは当然であり検討したい

ALS協会は少数で多くの業務を抱えておられ、何れの問題も患者が声を揃えて発していかなければ前進しないと感じました。
我々患者が何れかの団体と交渉を行う場合、我々が数人〜数十人であったとしても相手にはしてもらえません。
しかし、ALS協会としてであれば交渉できることも多くあるように思います。
是非、有志でALS協会へ提案、要請を行っていければと私は考えています。

尚、今月の協会誌にて京大・井上先生、東北大・青木先生、東大・郭先生への新春インタビューが掲載されているとのことです。
積極的なお話が聞けるといいですね。
2015/01/14(水) 12:43:59 | URL | いのべた #- [ 編集 ]
ありがとうございます
いのべたさん

協会への働きかけ、ありがとうございます。
1年前に比べて、協会は確実に治療研究の推進に熱心になっていると思います。
2015/01/14(水) 16:40:03 | URL | まっしゃー #- [ 編集 ]
Re: ALS協会と話をしました
>いのべたさん

いつもありがとうございます。
ALS協会への働きかけについての情報ありがとうございます。
記事にさせていただきます
ご提案いただいている内容もごもっともだと思います。
当事者の声が、協会とALSを取り巻く現状を動かしていく最大の原動力になると思います。
今後ともよろしくお願いいたします。

2015/01/14(水) 23:55:19 | URL | HIDE #- [ 編集 ]
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