ALS(筋萎縮性側索硬化症)に負けないで
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Brainstorm社第2a相臨床試験最終結果webcast
・本日日本時間の午後10時30分よりBrainstorm社のイスラエルでの第2a相臨床試験の最終結果についてのwebcastが行われました
・スライドはなく音声のみでしたので、こちらでご報告できる内容は断片的なものになります(正確な情報については、今後公表される正式なものをお待ちください)

▽この臨床試験は20歳から75歳までの発症2年以内でALSFRS得点が30点以上のALS患者14名を対象として行われました

▽イスラエルのHadassah Hebrew University Medical Centerで行われた単一施設のオープン試験です

▽患者の骨髄から間葉系幹細胞が採取され、神経栄養因子を分泌する細胞に分化培養された後、合計24ヶ所に筋注され、髄腔内に挿入されたカテーテルを通じて髄液中にも注入されました。

▽最初3ヶ月間は自然経過が観察されました。その後単回の幹細胞移植が行われ、移植後6ヶ月間経過が観察されました

▽14名に対して3つの異なる用量の幹細胞移植が行われましたが、今回の報告は全体の結果が主でした。理由としてはどの用量でもあまり用量依存性無く有効性が確認されたから、ということです

▽ALSFRS-Rのベースラインの得点は平均37.9点でした。最初3ヶ月間の未治療観察期間では1ヶ月あたり平均1.4点の増悪ペースでしたが、移植後の3ヶ月間は平均0.78点/月、4ヶ月から6ヶ月目までは平均0.6点/月の増悪ペースとなり、進行遅延がみられたとのことです。

▽%努力性肺活量(%FVC)については、ベースラインで平均87%でしたが、最初3ヶ月間の未治療観察期間では平均2.6%/月の増悪ペースが、移植後の最初3ヶ月間は平均0.7%/月、4ヶ月から6ヶ月目までは平均0.87%/月と増悪の遅延がみられたということです。

▽6ヶ月間で自然経過と比較して、平均57%ほどの進行遅延がみられたことになります。

▽全体として治療反応性がみられたのは14名中10名でした。中には明らかな改善効果(ALSFRSで4点程度)を示した患者もおり、効果は腕力や歩行機能の改善などで、1ヶ月目から明らかだったとのことです。

▽現在アメリカでは48名を対象とした、第2相の多施設での無作為割付プラセボ対照比較試験が進行中です。2015年中には結果の大勢が判明するとのことです。またイスラエルにおける第3相臨床試験についても2015年中に開始したいということです。

・アメリカで進行中の臨床試験の方が、イスラエルのものより試験の質がはるかに高いため、こちらの結果がどうなるか、期待されます。
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いつ頃に
HIDEさん

明けましておめでとうございます。
今年も宜しくお願い致します。

早速、期待できる情報をありがとうございます。
一つ質問ですが、アメリカで行われている第2相の試験の結果が有望なものであったとして、可能性の話で結構ですが、最短でいつ頃に我々がその治療を受けることができると思われますか?
返答が難しい質問を申し訳ありません。
2015/01/06(火) 00:37:33 | URL | いのべた #- [ 編集 ]
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2015/01/06(火) 15:17:18 | | # [ 編集 ]
Re: いつ頃に
>いのべたさん

いつもありがとうございます
今年もよろしくお願いいたします
アメリカの第2相臨床試験の最終期日が2016年4月になっています。この期日よりも早く臨床試験が終了する可能性はあると思いますが、具体的に結果が出揃うのがいつかについてはよくわかりません。
NurOwn細胞については、FDAよりfast trackの指定を受けていますので、有望な結果が出てから承認までのプロセスは通常よりも短縮されるはずですが、それでも時間はかかると思います。全てが順調にいって2016年末までにアメリカでの承認が得られれば、順調といえるのではないでしょうか(他の疾患ですが、第2相臨床試験までの結果で、早期承認が検討された薬剤もあります)。この治療を日本で、となるとちょっと検討がつかないです。
2015/01/07(水) 01:05:19 | URL | HIDE #- [ 編集 ]
Re: 1月6日日経新聞記事
>Kさん
明けましておめでとうございます
今年もよろしくお願いいたします。
日経新聞の記事についての情報をありがとうございます。
早速記事にさせていただこうと思ったのですが、残念ながらWeb版で該当する記事をみつけることができず、掲載ができませんでした。せっかく情報をいただいたのにすみません。

B社やN社の進出、となると単独では難しいと思いますので、大規模な製薬会社と提携、あるいは買収されて、という形になるのでしょうか。いずれにしても新しい法律の流れにのって早く日本にも有望な治療法が導入されるといいと思います。
2015/01/07(水) 01:10:06 | URL | HIDE #- [ 編集 ]
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