ALS(筋萎縮性側索硬化症)に負けないで
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第25回国際ALS/MNDシンポジウム その1
・平成26年12月5日から7日までベルギーのブリュッセルにて第25回国際ALS/MNDシンポジウムが開催されました。
・学会の抄録集が公開されていましたので、いくつか紹介します

アデノ随伴ウイルスベクター静注による孤発性ALSの遺伝子治療

・東大郭先生のグループからの発表です
・アデノ随伴ウイルスベクターの静注により、脳と脊髄に部位特異的に遺伝子発現をもたらすことができることなど、極めて高度な実験的技法が実現されています。

▽孤発性ALSではRNA編集酵素のADAR2の発現低下が運動神経細胞死に関連しています。それゆえ、運動神経細胞におけるADAR2発現量を回復させることが、ALSに対する治療戦略となります

▽郭グループでは、静注により、脳と脊髄の神経細胞のみに遺伝子注入が可能なアデノ随伴ウイルスベクター(AAV9)を開発しました。ADAR2ノックアウトマウスに対して、このAAV9ベクターを用いることで、治療的効果がみられるかを検証しました

▽その結果、運動神経細胞におけるADAR2遺伝子の発現が、細胞死を防ぎ、症状進展を停止させました。このことは症状発現後でも観察され、明らかな副作用はみられませんでした。

▽AAV9注入は、神経細胞のみでの遺伝子発現を目指すものでしたが、静注により脳と脊髄で遺伝子発現を実現する困難さを克服できました。さらに、1回の静注で、十分な量のADAR2遺伝子の発現が長期間可能であったことが示されました。

▽この結果はモデルマウスにおけるものですが、ヒト孤発性ALSでも同じ分子的病態が存在するものと思われます。

▽ヒトADAR2遺伝子導入が、モデルマウスにおいて治療的効果を有することから、同様の技法がヒト孤発性ALSに対しても有効な可能性があります。

▽さらにAAV9ベクターは安全であることがしられており、この治療法がALSに対する新たな治療法となることが期待されます。

引用元
http://informahealthcare.com/doi/pdf/10.3109/21678421.2014.960188
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ADAR2について
ADAR2がRNA編集を乱すといった内容の論文です。
参考までに。


https://resident.mynavi.jp/conts/news/vol140/best5.html
2016/12/17(土) 10:21:01 | URL | いのべた #- [ 編集 ]
Re: ADAR2について
>いのべたさん

情報ありがとうございます。
様々な視点から病態に迫るアプローチが進展しALSの多様な病態と治療法開発につながるといいと思います。
そのためには基礎研究への十分な予算配分が不可欠ですね
2016/12/18(日) 22:59:26 | URL | HIDE #- [ 編集 ]
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