ALS(筋萎縮性側索硬化症)に負けないで
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田辺三菱製薬がラジカットのALSに対する適応追加の申請
かなくん さんよりご提供いただいた情報です。
ありがとうございます。

元記事
http://www.mt-pharma.co.jp/shared/show.php?url=../release/nr/2014/MTPC141113.html

田辺三菱製薬が厚労省にラジカットのALSに対する適応申請を行いました。
今回の適応申請に至った根拠と思われる論文を以下に要約します。

-------- エダラボンのALSに対する有効性と安全性確認のためのプラセボ対照比較試験 -------

▽エダラボンの有効性と安全性を確認するための合計36週間の臨床試験が行われました

▽この試験は、合計36週間からなり、最初12週間は観察期間、その後24週間で、プラセボ対照比較試験が行われました

▽エダラボン投与群に対しては、28日間を1サイクルとして、最初の1サイクル目においては、最初14日間連日エダラボン60mgの点滴が行われ、残り14日間は無投薬の観察期間とされました。2サイクル目から6サイクル目までは、最初14日間のうち10日間でエダラボン60mg点滴が行われ、残り14日間は無投薬の観察期間でした。

▽半年間で合計64回のエダラボン点滴が施行され、プラセボ投与群と経過が比較されました

▽エダラボン投与を受けたのは102名で、プラセボ投与されたのは104名でした。

▽投薬期間の24週間でのALSFRS-R(ALSの機能尺度)の変化量は、エダラボン群では平均-5.70点でしたが、プラセボ群では-6.35点でした。(11月19日訂正済)

▽ALSFRSーRで評価した機能尺度の悪化は、エダラボン群でより小さなものでしたが、統計的な有意差はありませんでした。

▽副作用の出現頻度は両群で有意差はありませんでした

(この報告は岡山大学のK.Abeらによって報告され、2014年10月6日付のAmyotrophic lateral sclerosis & frontotemporal degeneration誌に掲載されました)
引用元
http://informahealthcare.com/doi/abs/10.3109/21678421.2014.959024

論文公表後、さらに追加試験が行われた結果、良好な結果が得られたため、今回の承認申請に至ったとのことです(11月19日訂正済)
審査結果が注目されます
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難病新法への意見提出
HIDEさん、
管理人を引き受けてくださってから、初めて投稿します。
よろしくお願いします。

8月に難病新法への意見提出を呼びかけました。
「治療開発を一層推進してほしい。」との意見に対して、厚生労働省から、「調査研究の推進は法律で規定されており、具体的内容は今後基本方針の策定時に検討する。」との回答がありました。

http://search.e-gov.go.jp/servlet/Public?CLASSNAME=PCMMSTDETAIL&id=495140142&Mode=2
(「意見募集結果」のPDFを開いて、26番目の項目)

研究と制度が相まって、一日も早く治療法が見つかってほしいです。
それも、進行を遅らせるだけでなく、回復させるものを!
2014/11/15(土) 18:49:23 | URL | まっしゃー #- [ 編集 ]
Re: 難病新法への意見提出
>まっしゃーさん
コメントありがとうございます。
こうした働きかけにより、国を動かすことも重要ですね
ブログの記事としてアップさせていただきます
2014/11/16(日) 00:05:32 | URL | HIDE #- [ 編集 ]
なぜ追加申請をしたのでしょうか
HIDEさん、教えてください

承認申請には、相当のコストがかかると思われますが、承認の可能性が低いのになぜ申請するのでしょうか。
2014/11/16(日) 10:32:07 | URL | かなくん #- [ 編集 ]
Re: なぜ追加申請をしたのでしょうか
> かなくん さん
そうですね。私もよくわからないのですが、12月の上旬に田辺三菱の方と仕事でお会いする予定があるので、話ついでにできれば聞いてみます。
2014/11/16(日) 11:20:13 | URL | HIDE #- [ 編集 ]
Re: なぜ追加申請をしたのでしょうか
主治医に聞いてみました。
患者からの要望が強いため、条件付きで承認し、広く使用してもらい、効果が出た場合は、正式承認となるのではないかとのことです。
あくまで、主治医の私見です。
2014/11/17(月) 19:45:53 | URL | かなくん #- [ 編集 ]
かなくんさん
かなくんさん

情報ありがとうございます。
もし、そういう背景があるのであれば、他にも試させてほしい
治療は沢山あるんですけどね。
遺伝子治療やBrainstormとか。。。
ただ待つしかない、間に合わなくても試すことも出来ないって
残酷ですよね。。。
時々、法律って何の為にあるのか考えてしまいます。
2014/11/17(月) 21:42:23 | URL | いのべた #- [ 編集 ]
Re: なぜ追加申請をしたのでしょうか
>かなくん さん
ありがとうございます。
条件付承認は、最近EUにおける筋ジストロフィーに対する遺伝子治療薬でも行われました。
後日、きちんとした臨床試験を行うことを条件としての早期承認となっています。
日本でも、このような柔軟性の高い承認が行われるようになるといいのですが。
2014/11/17(月) 23:38:34 | URL | HIDE #- [ 編集 ]
再生医療法
去年11月に成立した再生医療法と改正薬事法で、再生医療医薬品は、安全性が確認され、有効性が推定されれば、条件・期限つきで早期に承認されることになっています。
遺伝子治療やBrainstormの早期承認に期待できそうです。
(Brainstormは海外データの扱いが問題になりそうですが・・・)。
エダラボンは、私が告知を受けた6年前から話題になっていました。
十分な結果が出なくて残念です。
ただ、当時に比べて、候補薬は確実に増えています。あと一歩です。
2014/11/18(火) 13:41:46 | URL | まっしゃー #- [ 編集 ]
Re: 再生医療法
>まっしゃーさん
情報ありがとうございます
海外で新しいALS治療薬が承認された場合、速やかに再生医療法によって日本でも承認される必要がありますね。
幹細胞移植や遺伝子治療などの技術は確実に進歩していますので、今後の承認に期待です。

2014/11/18(火) 23:37:00 | URL | HIDE #- [ 編集 ]
タカラバイオ
米国SCI(StemCells, Inc.) 社から幹細胞関連研究用製品の資産買収契約が締結され、日本のタカラバイオ株式会社が2015年1月から再生医療ビジネスを拡大するようです。

http://www.qlifepro.com/news/20141117/takara-bio-inc-acquires-assets-of-stem-cell-related-areas-from-sci-inc.html

私個人の意見としては、こういったPenetrationはWelcomeです。

SCI社のサイトからALSに特化したものをTherapy群から見つけられませんが、再生医療ビジネスの分野ではNeuralstem社、Brainstorm社と肩を並べて活躍しているPioneerです。

こういった外資Solutionの導入が政府や日本企業を触発したり、日本企業存続への危機感となれば、違う側面から創薬、治療法開発などへの加速化が進まないか、、、という期待もあります。
2014/11/19(水) 07:32:05 | URL | 麦酒王 #- [ 編集 ]
管理人のみ閲覧できます
このコメントは管理人のみ閲覧できます
2014/11/19(水) 15:10:36 | | # [ 編集 ]
Re: タカラバイオ
>麦酒王さん
いつもありがとうございます。
日本の企業にも良い刺激になるといいですね。
早速ブログに記事としてアップさせていただきます
2014/11/19(水) 19:09:27 | URL | HIDE #- [ 編集 ]
>かむかむさん
コメントをありがとうございます。
大変参考になりました。また誤記載を教えていただきありがとうございます。
訂正記事を掲載させていただきます。
また、追加試験が行われたとのこと、いよいよ承認に向けて期待されます。
ありがとうございました。
2014/11/19(水) 19:31:33 | URL | HIDE #- [ 編集 ]
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