ALS(筋萎縮性側索硬化症)に負けないで
全世界から最新の治療情報を見つけ出し、ここで紹介します。完治するまで戦い続けましょう!
201707<<12345678910111213141516171819202122232425262728293031>>201709
TDP-43によるラット運動麻痺モデルにUPF1遺伝子治療の有効性を確認

ALSの病態の1つと考えられている、TDP-43蛋白質の蓄積ですが、TDP-43に起因した運動神経の障害を、UPF1蛋白質により防ぐことができる可能性が動物モデルで示されました

▽upframeshift protein 1 (UPF1)は、細胞内においてナンセンス変異依存mRNA分解機構(NMD)に関与し、ナンセンス変異を起こして機能しなくなった不要なmRNAを分解し、除去する役割を有することが知られています

▽ALSの発症に関与しているTDP-43に起因した、ラットの運動麻痺モデルに対して、UPF1が保護的な役割を有することが報告されました

▽アデノ随伴ウイルスベクターを用いて、全脊髄においてTDP-43を発現させ、前脚の麻痺を生じたモデルラットに対して、ヒトmyc-UPF1遺伝子をアデノ随伴ウイルスベクターにより同時に導入することで、TDP-43導入モデルラットの運動機能が保持されることが明らかになりました。

▽この結果は、UPF1とNMDがALSの病態に関与している可能性を示唆し、UPF1がALSに対する治療候補となることを示すものです。

新たな治療法の開発が期待されます。

(この報告はルイジアナ州立大学のJacksonらによって行われ、平成26年11月6日付のGene Therapy誌に掲載予定です)
スポンサーサイト
コメント
コメント
コメントの投稿

管理者にだけ表示を許可する
トラックバック
トラックバック URL
トラックバック
copyright © 2017 Powered By FC2ブログ allrights reserved.