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心不全治療薬がALSに有効かもしれない
ジゴキシンは心不全治療薬ですが、ALSにも効果があるかもしれないとのことです。ワシントン大学からの報告です。

▽研究グループは、SOD1変異マウスの星状膠細胞において、酵素複合体であるα2-Na/K ATPaseとα-adducinが過剰に生成されていることを発見しました。

▽同時に、この過剰に生成された酵素複合体の影響により、星状膠細胞は炎症性サイトカインなどの有害物質を放出し、その結果、運動神経細胞死が生じることを見出しました。

▽培養細胞と、マウスでの実験により、この酵素複合体の遺伝子をノックダウンすることで、星状膠細胞誘発性の運動神経細胞の変性が起こらなくなることが確認されました。

▽また、酵素複合体遺伝子の対立遺伝子の片方のみをノックダウンすることによっても、酵素複合体の産成量が減少することで、SOD1変異マウスの生存期間が20日間延長したとのことです。

▽心不全治療薬であるジゴキシンは、Na/K ATPase活性を抑制する作用を有します。ジゴキシン投与により、変異SOD1遺伝子による、星状膠細胞誘発性の運動神経細胞変性を抑制することが確認されました。

▽孤発性ないし家族性ALS患者の脊髄においては、α2-Na/K ATPaseとα-adducinが過剰産生していることが知られています。

▽今回の報告は、運動神経細胞単独の神経変性過程ではなく、グリア細胞誘発性の運動神経細胞変性過程において、α2-Na/K ATPase/α-adducin複合体の活性化が重要な役割を果たすことを見出した点でも画期的であり、今後の神経変性疾患の治療戦略の開発に役立つことが期待されます。

(この報告は、Gallardoらにより平成26年10月26日付けのNature Neuroscience誌に掲載されました)

引用元
http://www.nature.com/neuro/journal/vaop/ncurrent/full/nn.3853.html
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コメント
コメント
あがき
最近、こちらのブログを拝見させていただいております。ipsはあまりにも先のこと過ぎて落胆していたのですが、こちらでの情報をいただき、東大の郭伸先生や遺伝子治療研究所のHPも閲覧し、わずかでも現実的な希望が見えてきまして大変感謝しております。
実現に向けて何よりも必要なものは何でしょうか?
政治力、資金・・・
アイスバケツチャレンジみたいに多くの参加があれば叶うのでしょうか。

将来の治療費用や介護費用のために貯蓄を温存し寄附をしないのか、今希望を信じて寄附をしていくのか悩みます。
この病になって1年。結婚・マイホームを考えられる状況ではなくなったので、いっそのこと寄附をと考える日々です。
2014/10/27(月) 23:12:13 | URL | ALS40 #rKLhaAaM [ 編集 ]
>ALS40さん
コメントをありがとうございます。
日本は基礎研究では世界トップクラスだと思いますが、臨床応用になると海外に遅れをとってしまうようです。
アメリカではMDAなどの民間団体、政府からの研究資金の供与額も桁違いです。
基礎から臨床応用までスムーズに移行できる仕組みが必要だと思います。
遺伝子治療研究所のような産学連携機関が、今後精力的に良い結果を出してくれることを期待します。
2014/10/28(火) 21:26:03 | URL | HIDE #- [ 編集 ]
アルメニア
コメントいただきまして有難うございます。

桁違いの資金、民間の力・・・
日本の研究者が渡米するのも納得です。

話変わりますが、アルメニアの再生医療についてご存知でしょうか?
以下のブログで気になる内容があったのですが他に情報がないのでなんとも。
http://greenmed0525.blog35.fc2.com/blog-entry-179.html
2014/10/29(水) 09:38:10 | URL | ALS40 #rKLhaAaM [ 編集 ]
Re: アルメニア
>ALS40さん
アルメニアの再生医療のことについては初耳でした。
ブログを拝見しましたが、医療者の立場からは、是とも否ともいえないとの判断になります。
査読付きのjournalに論文が出れば、認知度も上がるとは思います。
具体的にどのような手法を用いているのか、さらに縦断的経過についてももう少し情報が必要です。ALSについては国際的に標準化された評価尺度もあります。
相互比較できる指標がないと、自然経過との比較なども困難です。
有効性の検証にはさらに時間がかかると思います。
2014/10/30(木) 21:16:26 | URL | HIDE #- [ 編集 ]
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