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免疫系を調節する遺伝子治療がALSの治療法になりうるかもしれない
この記事はALS AssociationのNewsに平成26年10月10日に掲載されました。

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▼遺伝子の運搬体として、アデノ随伴ウイルスを用いた、ALSモデルマウス(SOD1遺伝子変異マウス)による実験で、ウイルスを新生児マウスの腰髄領域に注入することにより、脊髄全域で、注入した遺伝子を発現させることに成功しました。

▼脊髄は構造的に細長いため、注入遺伝子をいかに脊髄全体に行き渡らせるかが課題でした。今回、この課題をクリアし、さらに、ALSモデルマウスにおいて、インターロイキン-10遺伝子を組み込んだアデノ随伴ウイルスを、症状発現前に注入することで、免疫環境を変化させ、その結果、マウスの生存期間の延長が確認されたとのことです。

▼アデノ随伴ウイルスを用いた遺伝子治療は既にヒトにおいて、いくつかの疾患に対して臨床試験が行われています(嚢胞性線維症、パーキンソン病、血友病など)。アデノ随伴ウイルスは、レシピエントに免疫応答を引き起こさないことから、安全性の高い遺伝子運搬体と考えられており、ALSに対する将来的な治療法として期待されます

(この研究はJacob Ayersらによって行われ、Molecular Therapy誌2014年9月17日号に掲載されました)

引用元
http://www.alsa.org/news/media/press-releases/gene-therapy-to-modulate.html

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この情報はALS Associationから翻訳の許可をいただいて掲載しています。翻訳の正確性についてはALS Associationは責任を負いません。
This information is being used as a courtesy of The ALS Association (USA); however, The ALS Association does not take responsibility for the accuracy of the translation from English into other languages
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