ALS(筋萎縮性側索硬化症)に負けないで
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Brainstorm、アメリカにおける治験で最初の手術を完了
アメリカに舞台を移して行われているBrainstomのNurOwn第2相治験で、
最初の患者に対する手術がボストンにあるマサチューセッツ総合病院にて6月6日に完了したそうです。
開始は当初、昨年末の予定でしたがかなり遅れていました。
半年以上の遅れですが、ようやく開始されましたね。

今回の被験者は48名で行われ、プラセボコントロール、無作為抽出、二重盲治験で、
安全性と効果の検証を目的として行われます。

[詳細] http://www.brainstorm-cell.com/index.php/news-a-events/304-june-6-2014

[投書のお願い]
海外、特にアメリカにおいてALSを含む難病の治療法の研究が急速に進んでいますが、日本には海外の新薬や新治療法に対する参入障壁があり、日本の患者はそれを利用できなかったり、数年遅れでなければ治療を受けられない可能性があります。この障壁を撤去していただくため、皆様一人一人に投書をお願いしています。ご協力ください。
http://alexkazu.blog112.fc2.com/blog-entry-332.html

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コメント
コメント
一般治療はいつ頃に
Zenigataさん

いつも情報をありがとうございます。
生きる勇気を頂いています。
現時点では答えようもない質問かもしれませんが、
このBrainstomのNurOwn第2相治験で一定の効果が認められたと仮定して、
米国内で一般の患者さんがこの治療を受けられるのはいつくらいに
なるのでしょうか。
Zenigataさんにお尋ねすることではありませんが、
何らかの見通しをお持ちでしたら教えてください。
宜しくお願い致します。
2014/06/08(日) 22:47:39 | URL | いのべた #- [ 編集 ]
楽観的見通ししかありませんが・・・
同じ質問を一年くらい前にアメリカのALS研究支援団体ALS-TDIのセミナーで行いました。
司会の方は「うーん・・2~3年かなぁ。。」との反応でした。

しかし、アメリカでの治験が半年以上遅れたのは想定外でした。
逆にFDAは世界初のAIDS治療薬を超短期間で通過させたことがあります。
この第2相で効果と安全性が確認された場合、
第三相の結果を待たせる必要があるのかと考えると、違う気がします。
下記のサイトには「米国,EUでは,重篤・致死的疾患の治療薬で早期に医療現場に提供する必要があると判断される薬剤については,
通常の承認要件を満たさない場合でも,市販後に収集すべき情報についてコミットメントを明らかにしたうえ, 仮承認を行うことがある。」とあります。
BrainstormもNeuralstemも同義的に正に仮承認を行う必要がある事態です。
http://www.lifescience.co.jp/yk/jpt_online/review0906/index_review4.html

従って、楽観的予想では第2相治験終了後です。今から1.5~2年後くらいでは無いでしょうか?被験者数48名、二重盲試験など、既にイスラエルで得られている情報を厳格に再確認しようとしているように見えます。
3相を抜いてリリースしそうな気もする治験内容です。

同じ具合に予想するとNeuralstemは既に第2相が佳境に入っており、
昨年の今頃に「予定期間1年」と言って開始されていたと思います。
治験は延長されるのが常なのでハッキリしたことは分かりませんが、いつ情報がでてもおかしく無いと思います。ただし、被験者数が15人で非常に少なかったです。こちらもとても気になります。
東大の件も早く進むことを祈ります。
2014/06/09(月) 08:15:44 | URL | Zenigata #Qi8cNrCA [ 編集 ]
アメリカの治験結果、一般治療待ち遠しいですね。先日、東大病院に検診に行き遺伝子治療の治験の様子を聴きましたが、まだまだ時間が掛かりそうですね。治験の始めるめどが立っていないようですね。。エダラボンが2014冬頃、保険適用になるかもという話を耳にしました。ただ手間がかかる割りには効果がないという人も居ますが良いという人も居ます。エダラボンをやった人がいましたらどんな感じか教えてください。
2014/06/09(月) 17:09:44 | URL | kiyo #- [ 編集 ]
kiyoさん
東大の遺伝子治療は早くして欲しいですね。
エダラボンについては少し読んだのですが、非常に手間がかかり、物凄く限定的な効果でした。
炭水化物の過剰摂取は手間がかからない割りに物凄く効いています(少なくともうちの場合)ので、もし試していないようでしたら試してください。
体重も増えました。

一日のカロリー摂取量の4分の一に該当する炭水化物(うちの場合トレハロース)を追加で摂取しているだけです。
例えば、一日1600kcalの食事を医師から処方されているのであれば400kcalのトレハロースになります。トレハロースは1gで4kcalなので、この場合1日100gのトレハロースを普段の食事に加えて摂取することになります。この場合、一日の合計で2000kcal摂取することになります。
うちはネットの安いところで購入しています。800円/kg ぐらいで幾つもでていました。
ご参考まで。
2014/06/09(月) 18:37:16 | URL | Zenigata #Qi8cNrCA [ 編集 ]
エダラボン
kiyoさん

2008年11月に確定診断を受けてから、2009年に約1年間エダラボンを使っていました。訪看さんに来てもらって週3回の点滴です。効果があったかどうかは正直よくわかりません。2011年11月に気管切開しましたが、エダラボンがなければ早まっていたのか、何とも判断がつきません。

アメリカでは、心臓病におけるコレステロールのように、ALSでも目に見える指標を探す研究が進んでいるようです。こうした指標が見つかれば効き目の評価が楽になるのでしょうね。
2014/06/09(月) 19:02:57 | URL | まっしゃー #- [ 編集 ]
zenigataさん,まっしゃーさん
ありがとうございます。エダラボンやはり手間がかかる割りには効果がわかりずらいのですね。。もう少し考えてみます。やはり実際に体験した方からの情報は参考になりますね。トレハロースを1日100gを摂取するのは大変な量になりませんか?またお腹が緩くなったりしませんか?試してみたいけどトイレに行くまでに時間がかかるので下痢が1番怖いです。治験や治療が始まるまで高カロリー食を目指し、出来ることから頑張りたいです
2014/06/09(月) 23:12:49 | URL | kiyo #- [ 編集 ]
トレハロース
zenigataさん、私も聞きたいです。トレハ100gの摂取は、かなりの糖分過剰摂取になると思うのですが、何か気をつけている血液検査の数値とかありますか?また過剰摂取について、お母様の主治医の意見はどうですか?他の病気になりそうで摂取をためらっています。参考までにご教示ください。
2014/06/09(月) 23:29:36 | URL | 乙吏依 #- [ 編集 ]
一応、主治医の先生の許可をもらってやっています
トレハロースをたくさん取ると、おなかがゆるくなるようです。母の場合はイロウ経由で食事をしており、排便もしづらいためマグラックスという便をやわらかくする薬を毎食後に飲んでいます。
逆にこのマグラックスを調整しています。

カロリー過剰摂取の治験では「炭水化物」を25%過剰摂取した集団で効果が見られたといっているので、おなかがゆるくなることを気にされるのであれば、ご飯でもおかゆでも良いのではないかと思います。ブドウ糖も炭水化物です。

トレハロースについては一日のカロリー摂取量の25%に当たる量を毎日追加で摂取することになりますので、人によって適切な量は異なると思います。
母は医師から系管栄養を1200kcal処方されているため300kcalのトレハロース(75g)を取っています。一日の必要エネルギー量は体重と活動量によって決まると思います。各自適切な量は調べてみてください。母の場合は寝たきりなので、必要エネルギーの見積もりが簡単であるのも確かです。

一日に必要なエネルギーの25%という指標は、マサチューセッツ総合病院で行われた治験で効果があった集団で投与された分量です。

血液検査は定期的に行っていますが、特に血糖値に注目しているわけではありません。
最近、私自身の食事のカロリーに気をつけているのですが、糖尿病などを注意しないといけない摂取カロリーは一日の必要カロリーの数倍だと思います。(食べるときは凄まじく食べていたことに気づきました。おそらく、必要量の3~4倍だと思います。これを継続すると肥満や糖尿になるのだと思います。)25%なら危険は無いと思いますが、主治医の先生と相談してみてください。
(ちなみに、肥満はALSの確立を減らすとの研究もあります。)

うちの場合は効果を実感しています。顔色もよく、進行も遅くなった気がします。何よりも、これほど簡単な方法で非常に有意な差が治験で出ていますので、やらない手は無いと思います。



2014/06/10(火) 09:15:40 | URL | Zenigata #Qi8cNrCA [ 編集 ]
糖尿
私は胃ろうから毎日1400kcalを2年半にわたって摂取していました。脂肪肝の兆候はありましたが血糖値はまったく正常だったにもかかわらず、今年の1月に突然糖尿病になりました。栄養を1000kcalに減らすとともにラコールを固形化して3か月で正常値に戻り、今は栄養を1200kcalにしています。私の場合は担当の栄養管理士が症例研究にしたいというほど突然の糖尿病で、アメリカの治験では副作用は見られなかったとのことですが、胃ろうからの栄養摂取は糖尿病になりやすいとの研究もあるようなので、胃ろうからの過剰摂取を考えている方は主治医と相談の上定期的に血液検査されてはいかがでしょうか。
2014/06/10(火) 17:56:11 | URL | まっしゃー #- [ 編集 ]
貴重な情報を有難うございます
まっしゃーさんのお話を勘案すると、主治医の先生との相談と体調の監視が重要ですね。勉強になります。

炭水化物25%過剰摂取は第2相治験の結果ですので、まだ太鼓判が押されたわけではありません。自己責任でお願いします。
2014/06/11(水) 07:44:45 | URL | Zenigata #Qi8cNrCA [ 編集 ]
エダラボン
私は、2012年9月から2013年8月まで、1年間服用しておりました。
入手先は、千葉県市川市のALSで有名なY神経内科医院です。一度受診し、そのあとは郵送でエダラボンを送ってもらっていました。エダラボンは、ジェネリックが出ており、ほぼその薬価に近い値段でした。
点滴は、週に2回訪問看護で、1回約30分です。看護士さんには、点滴を打つところまでお願いして、針を抜くのは自分でしておりました。特定疾患をとっていれば、訪問看護は無料です。
コストの問題はありますが、慣れればそんなに手間ではないです。
効果は、はっきり言ってわかりません。ただ、承認間近ということは、効果がある人の方が多かったということになると思います。
私は、主治医が勧めなかったので、やめましたが。
2014/06/11(水) 17:59:13 | URL | かなくん #- [ 編集 ]
混合診療
6/10に阿部首相が混合診療に関して、相当積極的な表明をしました。2016年度から導入とのことです。
この制度があれば、Brainstorm社の治療も早期に日本で受けられる可能性があります。

http://www.nikkei.com/article/DGXNASFS1002W_Q4A610C1EA2000/
http://sankei.jp.msn.com/politics/news/140610/plc14061022440033-n1.htm
2014/06/12(木) 08:36:22 | URL | かなくん #- [ 編集 ]
zenigataさん.まっしゃーさん、かなくんさんありがとうございます。
エダラボン、実は私の主治医もあまり気乗りがしないようで勧めないとのことでしたが私自身は気になったので、皆様方の体験が聞けて良かったです。とりあえず高炭水化物、高カロリー食を目指して頑張ってみます。何にしろ早く他の治療法が実現して欲しい。2016年…治療ができると信じて頑張りましょう
2014/06/12(木) 08:48:55 | URL | kiyo #- [ 編集 ]
参考情報
昨年末の情報ですが、色々な製薬会社の動きの一部が見えてきます。個別の治療について何かご存知の方はおられますか?


http://www.toneyama-hosp.jp/patient/department/trial/pdf/chiken_251220.pdf#search='ozanezumab%28GSK1223249%29'
2014/06/12(木) 09:38:44 | URL | いのべた #- [ 編集 ]
ozanezumab(GSK1223249)
2014/06/12(木) 09:42:50 | URL | いのべた #- [ 編集 ]
アルツハイマー病 新薬の可能性
熊本大学でアルツハイマー病に関する研究成果が発表されました。


http://www.kumamoto-u.ac.jp/daigakujouhou/kouhou/pressrelease/2014-file/release140611.pdf#search='熊本大学+アルツハイマー+抗がん剤'
2014/06/12(木) 20:21:31 | URL | いのべた #- [ 編集 ]
ozanezumab
いのべたさん、

ちょっと古い情報ですが、下記に若干情報があります。
http://blogs.als.net/post/2013/04/09/A-Go-For-anti-NOGO-A.aspx
筋肉から接続が切れた神経の再接続」または、「接続が切れないようにする」を目指す薬です。

まだ第二相治験を続行中です(アメリカ・カナダ)特に重要ニュースのアップデートはなさそうです。
http://www.als.net/ALS-Research/161/ClinicalTrials/

現在、米国で進行中の治験は30件くらいあると聞いています。
突然、ノーマークの薬で「効果あり!」というニュースが出てもおかしくないです
2014/06/13(金) 07:53:25 | URL | Zenigata #Qi8cNrCA [ 編集 ]
Zenigataさん、ご無沙汰しています。久々に拝見しました。
食べ物ではないのですが、私の体験によると下腹部と足首をホットタオルなどでじんわり温めると尿の出が良くなり唾液の量が増える気がします。唾液は飲み込みにも関係してくると思います。進行を遅らせる類いのものではないですが体調を整えるという意味では良いかと。
2014/06/13(金) 19:39:37 | URL | あじさい #- [ 編集 ]
あじさいさん
ご無沙汰です。また、情報有難うございます。
色々情報をもちよって少しでもすごし易くなればよいですね。
2014/06/13(金) 23:00:54 | URL | Zenigata #Qi8cNrCA [ 編集 ]
あじさいさん
情報ありがとうございます。
小さな情報でも皆さんの取組みが窺えるだけでも
勇気を頂いています。
私も負けずに情報発信していきます!
2014/06/14(土) 00:20:35 | URL | いのべた #- [ 編集 ]
HGF 肝細胞増殖因子の治験
脊椎損傷は神経細胞が炎症によって死滅すること、と以下の記事でも簡単に説明されてますが、ある種のタンパク質の凝集が炎症の原因だとすればALSにも通じる話だと思います。

http://www.jiji.com/jc/c?g=soc_30&k=2014061600637

もう肝細胞増殖因子の治験が始まってたんですね。

2014/06/16(月) 22:25:06 | URL | 麦酒王 #- [ 編集 ]
http://www.yomidr.yomiuri.co.jp/page.jsp?id=100266

既出だと思いますが脊髄損傷を薬で治す治験始まる記事の最後に東北大で同じ薬でALSの治験やってるみたいですね。
なんか前からやってたような治験ぽいですが
2014/06/18(水) 04:05:26 | URL | ジェラード #- [ 編集 ]
HGF 肝細胞増殖因子
肝細胞増殖因子(HGF)の. ALS臨床試験は2011年頃から始まっています。まだ第1相治験中だったように思います。
ラットの寿命がかなり延びており、効果はありそうです。

http://www.med.tohoku.ac.jp/uploads/tohokuuniv-press20110707(HP).pdf
http://www.alsjapan.org/contents2/info0/downloads/aokisiryou.pdf
2014/06/18(水) 16:06:44 | URL | Zenigata #Qi8cNrCA [ 編集 ]
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