ALS(筋萎縮性側索硬化症)に負けないで
全世界から最新の治療情報を見つけ出し、ここで紹介します。完治するまで戦い続けましょう!
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ALS治療の新たな希望-ハーバード大学
ハーバード大学がALSの運動神経にのみ発生する異常(過剰興奮)を発見し、
最近FDAが認可した薬がその過剰興奮を抑えることを発見しました。
さらにはたんぱく質の異常凝集がこの過剰興奮現象と循環関係にあると報告しています。

既に治験に向けて作業を開始しているようです。

効果があるといいですね!

Zenigata

以下抜粋の翻訳
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てんかんに対し最近認可された薬剤がALSに効果がある可能性がハーバード大学の幹細胞研究者らによって発見された。研究者達はマサチューセッツ総合病院と協力し、安全確認を目的とする第一相治験の設計を行っている。医師がこの治療をALS患者に提供する前に、大量の安全確認作業が必要であると、研究者達は警告している。

ALSをひき起こすと考えられる多くの独立した遺伝子変異は、運動神経内で異常に高い活動を引き起こす能力と関連している事を、ハーバード大学幹細胞研究所の教授Eggan氏とClifford Woolf氏は発見した。二つの研究チームは、ALS患者の皮膚から作成した幹細胞由来の運動神経を使って、抗てんかん薬が培養皿内の運動神経の過剰興奮を抑えることを発見した。

Eggan氏は話す。「大きな問題は、100以上の変異が数十個の遺伝子にあり、それら全てがこの病気を引き起こすことだ。しかしほぼ全ての治療法が1つの変異の研究を対象に行われている。それはSOD1で、ほぼ全ての研究者がこのマウスで研究している」さらに彼は続ける。「そして、我々が答えたかった重要な疑問、すなわち、数々の治療研究が失敗したのはマウスによる研究に可能性が無かったのか、それとも単純に、たくさんのALS形態に対して(一様に)効果があるか無いかを確認する方法が無かったのかだ。」

Eggan氏とEvangelos Kiskinis氏は、SOD1変異のある二人の女性患者から幹細胞の系列を作成し、人間の生態とマウスの生態を比較した。RNAシーケンシングという技術を使ってどのように変異が遺伝子表現を変えるのかを確認し、その変化が生物学的病態に与える影響を辿った。Eggan氏は「マウスに見られる物とそれほど違わない変化が変異により運動神経に引き起こされている事を確認した。人間特有の生態はあるが、マウスは完全に研究を逸らせる物ではない。」と話す。

Eggan氏の研究室は異なる形態のALS患者由来の運動神経と、健常者由来の運動神経をさらに作り、どのような変化がALS細胞に発生しているのか、それぞれの遺伝子変異に共通するものがあるのかを調べた。
驚くべき結論(Cell Report 研究により述べられている)は、正常な運動神経は刺激が無ければ安静であるのにも関わらず、ALS変異を持つ運動神経は単発的に神経の興奮が生じていることである。

このALSにおける過剰興奮はさらにハーバード大学医学部の神経学者Brain Wainger氏の率いるWoolf氏のチームにより調査された。Eggan氏およびKiskinis氏と共同して、神経の活動の増加と異常なたんぱく質凝集の循環的関係を発見した。2つの研究論文には、どのように過剰興奮したALS神経が異常凝集したたんぱく質を生成し、さらに過剰興奮を増進していくのかが記載されている。この循環は神経を死に至らしめるような脆弱な状態に追い込むようである。

ハーバード大学神経学教授のWoolf氏は「(多様な原因が引き起こす)この単一メカニズムへの収束は、治療的介入を行うのに非常に魅力的な場所を提供している。」と話す。
さらに「ALS運動神経にはカリウムチャネルに欠陥があるようだ。従ってカリウムチャネルを開く薬が過剰興奮を鎮めることができるかを試した。そしてそれは我々が正に発見したものだ。」「最近認可された抗けいれん薬retigabineがこの異常を正常化させる事が分かった。従って我々は正式に培養皿から患者に研究を移行する。実際にこの薬に効用があるかを確認する」とWoolf氏は語った。

マサチューセッツ総合病院の神経科医Merit Cudkowicz氏とWainger氏は、ALS患者がこの薬を処方された場合の副作用を確認するための治験を予定している。この薬を突破口と考えたり即座に患者に処方することに対して警告している。ALSとこの薬に関する相互作用があるのか無いのかを確認するための治験が必要である。特定の病気が特定の薬に対し過敏になることがあるからである。

Eggan氏は「神経システム全体は今我々が持っている培養皿内の神経細胞に比べてずっと複雑である。次のステップはこの文脈でこの薬に効果があるかどうかであって、これが確実(な治療法)であると話すのは時期尚早である。」と話している。

[原文] http://news.harvard.edu/gazette/story/2014/04/new-hope-for-treating-als/

[投書のお願い]
海外、特にアメリカにおいてALSを含む難病の治療法の研究が急速に進んでいますが、日本には海外の新薬や新治療法に対する参入障壁があり、日本の患者はそれを利用できなかったり、数年遅れでなければ治療を受けられない可能性があります。この障壁を撤去していただくため、皆様一人一人に投書をお願いしています。ご協力ください。
http://alexkazu.blog112.fc2.com/blog-entry-332.html
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コメント
コメント
体調維持に効果のあること
身近な情報ですが、母の体調が若干よくなっています。
本人の自覚症状は「進行している」との事ですが、
下記の変化がありました。

1.体重が微増している
2.血液中のCO2濃度が減っている
3.周囲の誰もが顔色がよくなったと感じている

普段はバイパップをつけており、人が来ると外して話しています。
うちで行った工夫は下記です。

1.炭水化物でカロリーを25%過剰摂取する
http://alexkazu.blog112.fc2.com/blog-entry-379.html
2.トレハロースを3食前に摂取する
http://alexkazu.blog112.fc2.com/blog-entry-328.html
3.メラトニンを毎晩摂取する
http://alexkazu.blog112.fc2.com/blog-entry-300.html
4.メチルコバラミンを摂取する
http://www.47news.jp/feature/medical/news/0624als.html
5.リルテックを摂取する

トレハロースは糖の一種で炭水化物です。
通常処方された経管栄養に加えて25%カロリー過多となるようにトレハロースを経管で注入しています。

トレハロースは1gで4kcalあります。
うちの母の場合、処方される栄養が1日1200kcalですので、
25%にあたる300k cal増やすため
毎日75gを3度に分けて25gづつ注入しています。
(合計1500kcalを毎日摂取しています)
軟便になるようです。
トレハロースはアマゾンで見つけたもので、非常に安いです。(1と2)

メラトニンは楽天で見つけたサプリメントを飲んでいます。
最初3mgを飲んでいましたが、「あまり眠くならない」との事だったので、今は5mgを飲んでいます。

1と2を本格的に始めてから状況が変わったため
おそらく1と2の効果と考えられます。
3-5は前からやっていたので効果はちょっと分かりませんが
3は効果があると考えています。

皆さん、よさそうな情報がありましたら教えてください。
ここで共有しましょう。

Zenigata
2014/04/08(火) 07:01:22 | URL | Zenigata #Qi8cNrCA [ 編集 ]
1と2は同じトレハロースでの摂取という
ことなんでしょうか?
砂糖らしいのですがそのまま舐めてる
感じなんでしょうかね。
2014/04/08(火) 13:28:32 | URL | ジェラード #- [ 編集 ]
ジェラードさん
1と2は両方あわせてトレハロースの摂取になります。
お湯に溶かしていろう経由の摂取です。
いろうをされていない場合は舐めるのと同じです。
トレハロースを多量に摂取するとやはり軟便になると言う情報がありました。

あと、バイパップ(呼吸補助装置)の使用を大幅に増やしており、これも体調改善に貢献していると思います。
2014/04/08(火) 18:42:41 | URL | Zenigata #Qi8cNrCA [ 編集 ]
ご返事ありがとうございます
参考にさせてもらいます。
2014/04/12(土) 02:23:20 | URL | ジェラード #- [ 編集 ]
メラトニンの記事の翻訳を追加しました。
メラトニンの記事は翻訳されていませんでしたので追加いたしました。

http://alexkazu.blog112.fc2.com/blog-entry-300.html
2014/04/14(月) 19:29:18 | URL | Zenigata #Qi8cNrCA [ 編集 ]
初めて投稿します。
こんばんは。いつもこちらのblogを拝見し、
勇気づけられているものです。
質問するところではないと思うのですが、どうしても1つだけ聞きたいのですが、
今日の産経新聞にIPS臨床研究着々とという記事があるのですが、なぜALSは再生医療ではだめなんでしょうか?
時間がない病気で悶々としています。
神経細胞も作れるのに移植してもまだ原因がわかっていないから移植した神経細胞がまたなくなっていくからでしょうか?
もし時間あればよろしくお願いします
2014/04/16(水) 19:35:40 | URL | mai #- [ 編集 ]
副作用や正常な細胞にまで影響がでるからかまたはターゲットを絞っているのでしょうか?

iPS細胞では病態解明や、その上で新たな創薬や今ある薬の中で効果のあるものも探されていると思います。
2014/04/17(木) 11:30:38 | URL | トウショウ #- [ 編集 ]
おそらく・・・
maiさん、

おそらく、iPS細胞は全く新しい治療法なので、より確実な病気を初期ターゲットにしているのだと思います。
いきなり難しいものに挑戦して失敗すると、iPS全部がダメだといわれかねないからです。
ALSは原因が解明されておらず、また進行する病気なので、最初のターゲットに入っていないのだと思います。

また、現在行われている他の治験のように、患者本人由来の神経幹細胞を移植した場合、その細胞はALSの病態を再現してしまいます。
健康な他人由来の神経幹細胞を移植した場合(これはNeuralstem社がアメリカで行っている治験です)でも、
原因が分かってないため病気が進行する可能性はやはり残ります。

Neuralstem社の治験はiPS細胞ベースでなくES細胞ベースですが、iPS細胞とかなり似たものだと考えてよさそうです。
まだ第2相の最中ですが、第1相では頚部に移植したグループの半分の患者の進行が止まっています。
第2相治験では第1相の細胞の11倍を投与するとの事で、当初の目標は今年の6月までとのことでした。
うまく行けば今年の後半にすごい結果が出るのではないかと期待しています。

トウショウさん
有難うございます。

みなさん
最近、また情報が少なくなっています。更新ができず申し訳ありません。
どうも情報量にも波があるようです・・・
2014/04/18(金) 06:27:51 | URL | Zenigata #Qi8cNrCA [ 編集 ]
海外治療など混合診療拡充 容認か
 田村厚生労働相は18日の記者会見で、「海外で広く使われている抗がん剤なども、今より早く使えるよう最大限努力する」と述べた。

 保険外診療と保険診療を併用する「混合診療」の対象範囲を拡大する方針を示したものだ。

 混合診療は、先進医療の一部などで例外的に認められているだけで、原則禁止されている。厚労省は、安全性や効果が疑わしい医療が広がる恐れがあるとして拡充に慎重だったが、安倍首相が16日、関係閣僚に拡充検討を指示したことを受け、方針転換した。

 同省では、重篤な患者に限り、混合診療の対象を先進医療以外にも拡大する制度を検討する。国内未承認薬の安全性を審査した上で、事前に対象として指定することにしている。

 これに対し日本医師会は、「患者が安全性や有効性のない治療法を選択させられる恐れがある」(横倉義武会長)と混合診療拡充に反発しており、政府との調整が残っている。
2014/04/19(土) 12:48:03 | URL | いのべた #- [ 編集 ]
凄い情報有難うございます!
いのべたさん、
凄い情報有難うございます!
みんなで送った投書の声が安倍総理大臣に届いていた様ですね!NeuralstemもBrainstormもオンタイムで使えるようにして欲しいです。
これにより、
アメリカに行かない限り不可能-->日本国内で実費で可能
になる可能性があります。

ただ、国内健康保険の適用手続きを簡素化するわけではなさそうですね。
費用面で問題が暫く残りそうですが、大前進に代わりはないです。

しかし、医師会は現状のガラパゴスでいいのでしょうか?日本だけに世界の50%の薬がありません。
2014/04/20(日) 16:51:29 | URL | Zenigata #Qi8cNrCA [ 編集 ]
ありがとうございました!
トウショウさん、zenigataさん遅くなりましたがお返事いただきありがとうございました。
薬がいつかできると信じてがんばっていきます。この病気が完治できる日が来ると信じています。
2014/04/20(日) 21:38:35 | URL | mai #- [ 編集 ]
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