ALS(筋萎縮性側索硬化症)に負けないで
全世界から最新の治療情報を見つけ出し、ここで紹介します。完治するまで戦い続けましょう!
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東大の遺伝子治療法の現状報告
1月17日のALS研究発表にて、山下先生より東京大学の遺伝子治療の現状が報告されました。(1月22日アップデート)

1)技術的にはいつでも治験が開始できる状態にある。
2)どの製薬会社も関心を示さず、協力しない。(注)
3)国の補助金は全てiPS研究対象で、遺伝子治療には全く割かれていない。
4)現在は資金集めにファンドを巡り歩いている状態。
5)フランスでは患者会が研究費に20億円を集めたらしい。
6) 少人数で安全確認をする(第1相治験)には数千万円の予算で可能

(注)遺伝子治療の研究は日本での実績がなく、リスクも高く、また安全性の証明に膨大なデータが必要なため、治験の資金提供者である製薬会社は治験に協力しないとのことです。

[追加技術情報]
自治医大のAAV9の実験がうまく行っていますが、これに呼応して脊髄液への投与が考慮されるようです。
http://alexkazu.blog112.fc2.com/blog-entry-363.html


さらに詳細がわかりましたら追加します。
Zenigata

[投書のお願い]
海外、特にアメリカにおいてALSを含む難病の治療法の研究が急速に進んでいますが、日本には海外の新薬や新治療法に対する参入障壁があり、日本の患者はそれを利用できなかったり、数年遅れでなければ治療を受けられない可能性があります。この障壁を撤去していただくため、皆様一人一人に投書をお願いしています。ご協力ください。
http://alexkazu.blog112.fc2.com/blog-entry-332.html
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東大遺伝子治療
http://alexkazu.blog112.fc2.com/?no=352
からの続きはこちらでお願いします。
2014/01/19(日) 05:37:00 | URL | Zenigata #Qi8cNrCA [ 編集 ]
もう一度、この情報を投稿しました
Zenigata さん、いつも情報をありがとうございます。

東大遺伝子治療の件は、ここまで準備ができているのに、本当にもどかしいです。

そこで、再度、この最新の情報について、「フジテレビ」、「報道ステーション」、「富川アナウンサー」、及び、私にも返事をくれた、フジテレビドラマのスポンサーへ、番組や特集での寄付・募金依頼をしてもらいたい旨の投稿をしました。

ただ、具体的に東大遺伝子治療への寄付・募金としての依頼をしてますが、公共の電波で、特定の治療への寄付・募金を募るのは、難しいかもしれませんので、その場合は、患者会(日本ALS協会)を窓口にして、東大へ配分してもらうようにお願いする必要がありますが・・・

いずれにしろ、今、やれることは、何でもやります。





2014/01/19(日) 09:45:23 | URL | K #- [ 編集 ]
なんで遺伝子治療がすぐそこまで出来ているのに関心を示してくれないのか、、、。完治できそうな気配があるし治験の準備ができているのに…。もどかしい。ipsより早く治療ができるはず。国の予算がipsだけなんて一刻を争う患者がいることがわかってるはず。。私達にできることはなんでしょうか。
2014/01/19(日) 17:18:44 | URL | kiyo #- [ 編集 ]
少し気になります
いつも情報を有難うございます
ブログを拝見しひとつ気になりました
どうして製薬会社はどこも関心を示さないのでしょう
素人からみればすごい研究だと思うのですが

東大はどちらの製薬会社に声を掛けられたのでしょう?
製薬会社からみた不安要素があるはずなので
そちらの意見も聞いて見たいです
2014/01/19(日) 18:20:24 | URL | 乙吏依 #- [ 編集 ]
Kさん、kiyoさん、乙吏依さん
Kさん、ありがとうございます!いのべたさんも投稿されていて反応があるようです。

kiyoさん、私も同感です。バランスがおかしいです。一方で19日の難病関連の説明会で、難病や希少病について、製薬会社が乗ってこないことにつき、私の弟が質問しました。厚労省もその点につき問題意識はあるとの事です。強力な陳情が出来ればよいのですけど・・。

乙吏依さん
答えは下記の、かなくんさんからの投稿にあります。遺伝子治療は軽視されています。
http://alexkazu.blog112.fc2.com/blog-entry-352.html#comment
2014/01/20(月) 00:40:11 | URL | Zenigata #Qi8cNrCA [ 編集 ]
19日の難病説明会について
Zenigataさんが触れていましたが、19日の難病説明会で、ALSについて、何か新たな情報があれば、教えて下さい。
とても気になります。
2014/01/20(月) 08:41:57 | URL | K #- [ 編集 ]
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2014/01/21(火) 00:18:20 | | # [ 編集 ]
資金調達について
Zenigataさん いつも貴重な情報ありがとうございます。

私も、母親が昨年ALSと診断され、それ以来、このブログに勇気付けられています。
Zenigataさんを含め、皆様方が色々と行動なされているのを見て、私も何かできることはないかと思っておりました。

東大の遺伝子治療の件は、大変期待しています。
「6) 少人数で安全確認をする(第1相治験)には数千万円の予算で可能」とのこと拝見しました。
私は薬事法等の知識がありませんので、的を得ない意見になってしまうかもしれませんが、数千万円を集める方法として、Zenigataさん挙げておられた以下の5つの方法( 1)政府や地方公共団体 2)篤志家 3) 募金 4) 募金 5)有償治験など)以外にも、一つ考えられるものがあります。それは、投資型クラウドファンディングです。インターネット上で個人からマイクロ(小口)投資で資金を集め、企業や地域を再生・応援する仕組みです。東日本大震災後に注目された資金調達方法です。医療分野で利用されたことは
ありませんので、この分野では初めての試みとなりますが、技術的には可能です。そして、募金よりも早く、沢山お金を集めることができます。なぜなら、募金ではなく出資ですので、いずれは資金が回収できる可能性もあるため、一人の資金提供者から得られる金額が募金よりも大きくなるからです。
日本は、アメリカなどに比べてベンチャー製薬会社が誕生しづらい環境にあり、それが創薬開発を遅らせているという話も聞きます。日本でベンチャー企業が誕生しないのは、出資者がいないためです。アメリカでは、ベンチャー企業で成功した人が、次の出資者になるという仕組みが出来上がっているのですが、日本ではそうした仕組みがないのです。日本には、アメリカのように大富豪は沢山いません。代わりにそこそこの世帯が非常に沢山います。つまり、日本でお金を集めるには、個人から少しずつ集めることが必要なのです。日本のベンチャーにおいて、今後、マイクロ(小口)投資の技術はより活用されていくものと思われます。
東大の遺伝子治療の治験の件は、Zenigataさんがおっしゃるように1)政府や地方公共団体 2)篤志家 の可能性を探るのがベストと思います。しかし、それがかなわなかった場合、他にも方法が考えられることをお伝えしたかった
次第です。私は、金融の仕事をしており、そうした視点からこのように考えました。
時間との勝負なので、出来ることは次々とやっていかねばと思っています。今後ともよろしくお願いします。
2014/01/21(火) 00:23:39 | URL | Shota #n08XGfOg [ 編集 ]
Kさん
19日はALSに直接つながるような話ではなく難病一般の話だったようです。私の弟が行った質問とそれへの厚生労働省の方の返答を下記に載せます。

●産官学で協力して創薬を行うとのことであるが、実際、希少な難病の場合、製薬会社が話に乗ってこない。 有効な治療方が出来ているのに予算不足で先に進まない。IPSには予算が割かれているが遺伝子治療には予算が割かれていない。国としてどのように対応するのか?
⇒製薬会社は利益につながらないことはあまり積極的に行わない現実がある。
 その中で、国としての必要なサポートを考えている。
 研究開発に必要な医師主導試験等のサポートは充実させている。

●創薬に時間がかかりすぎる。ALS患者の家族であり時間が無い。これまで通り第1相、第2相を経てやっていると時間がかかりすぎる。
⇒重要視している。急がないとならないが安全性を犠牲には出来ない。
 必要な安全性を確保しながら、必要な人に早く薬が届けられるように検討して
 いかないとならない。希少な疾患の治験については治験人数を少なくすることが出来ないかを検討中。
2014/01/21(火) 05:45:23 | URL | Zenigata #Qi8cNrCA [ 編集 ]
Shotaさん
すごいご意見をありがとうございます!
このファンド集めを行うには色々なインフラやシステム、ノウハウが必要と思います。おそらく、どこかの(銀行?)組織が東北大震災の復興支援の際に、そのインフラなりを提供したのですよね?
そこが郭研究室に営業に行く。フジテレビが協力してくれればファンドは一瞬で・・・^^
http://square.umin.ac.jp/teamkwak/index.html

宣伝力の勝負ですね。ただ、この方法は一般の方から理解されていますでしょうか?宣伝してくれても意味がわからなければ反応が少ないかもしれないです。あと、アメリカでやっても資金は集まるかもしれません。アメリカ人でさえその他の国(日本やヨーロッパ)を当てにしています。ALSは全世界問題ですので。その際にもやはり宣伝力ですね。色々な研究支援団体が募金を募っており、競争になると思います。
しかし、一つの希望をもてる選択肢ですね!
2014/01/21(火) 06:12:57 | URL | Zenigata #Qi8cNrCA [ 編集 ]
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2014/01/21(火) 09:02:34 | | # [ 編集 ]
藤田さんへの依頼について
Shotaさんのファンドの件は、すごいアイデアですね。
そこで、12月にも話が出ていた、end alsの藤田さんへ、具体的な金額がわかったこともあり、再度、メールで協力を依頼しました。
ただ、一人でも多くの方からお願いしていただければ、動いていただけるかもしれません。皆さま、よろしくお願いします。

サイト:http://end-als.com/

2014/01/21(火) 09:32:42 | URL | K #- [ 編集 ]
Zenigata さん
>おそらく、どこかの(銀行?)組織が東北大震災の復興支援の際に、そのインフラなりを提供したのですよね?

金融機関は介さず、事業者がインターネットを通じて小口投資家から直接資金を調達します。
ミュージックセキュリティーズというファンド運営会社があり、そのサービスを利用して資金調達します。
http://www.musicsecurities.com/
ここのサービスを利用すれば、ファンドやITのプロでなくても、ファンドが組成できます。東日本大震災時にそうだったように、比較的短時間で資金が集められます。

>宣伝力の勝負ですね。ただ、この方法は一般の方から理解されていますでしょうか?宣伝してくれても意味がわからなければ反応が少ないかもしれないです。

Zenigataさんがおっしゃるように宣伝力が大きな鍵を握ります。
しかし、募金と違ってとてつもなく沢山の一般の方から認知される必要はありません。たとえば、募金の場合、一人の方から数百円~数千円頂ければ良い方だと思うので、仮に5千万円集めるためには数万人~数十万人の人にお金を出してもらわなければいけません。しかし、このファンドという方法では、出資ですので将来回収できる可能性があることから、一口1万円~5万円くらいで複数口購入してもらえる場合もあると思います。よって、数百人程度から集めることになりますので、募金ほど多くの人たちに認知してもらう必要はないのです。そのため、宣伝はテレビやネットもそうですが、口コミや営業活動も重要になります。数千万円程度の資金調達なら、実際に沢山の中小・零細企業がこの仕組みで調達しており、可能ではないかと思われます。

このファンド運営会社は、資金を必要としているものの、銀行などから借りることが困難な小規模の事業者に金融サービスを提供するという社会貢献的なものを理念としています。ALSの新薬のための資金調達は、その理念にマッチしますので、彼らもきっと協力してくれると思います。このファンド運営会社は度々メディアに取り上げられているので、注目される可能性もあります。
2014/01/21(火) 11:10:33 | URL | Shota #n08XGfOg [ 編集 ]
shotaさん
ファンドで資金調達、いいアイデアですね。ファンドで投資者を集めるということは株のように一株いくら?というように個人で投資出来るということなのかしら、、初心者ですみません。この立ち上げは郭先生チームにお願いすることになるんでしょうか。もし実現したらフジテレビ、報道ステーション等でも是非とりあげてクローズアップしてほしいですね。
2014/01/21(火) 12:12:59 | URL | kiyo #- [ 編集 ]
kiyoさん
ありがとうございます。

>ファンドで投資者を集めるということは株のように一株いくら?というように個人で投資出来るということなのかしら

そうです。小口資金を沢山の人から集めて、株式会社を作るイメージです。「一口:1万円」といった具合になると思います。治験が成功し、薬ができたら、その収益で投資者に配当・分配金として還元します。

>この立ち上げは郭先生チームにお願いすることになるんでしょうか。

郭先生チームにお願いするか、もしくは我々(患者や家族)でやるかですかね。
2014/01/21(火) 13:05:06 | URL | Shota #n08XGfOg [ 編集 ]
Shotaさん, you're brilliant!!
Shotaさん、you're brilliant!!

そうか、この活動をある種のBusinessと考えればいいんだ!!
ALSファンド、我々で始動しませんか?
可能な限り出資します(直ぐにでも)!!

今日、CiRA(京都大iPS細胞研究所)が肝臓や生殖腺などの元となる組織を高効率に分化させることに成功した、というニュースを読みましたが、この研究の先には日本国内だけでも30万人以上もの透析患者の方々のQOL向上、そして治療のためではなく、Business Impactが関係しているとも考えられます。

一方で、日本国内のALS患者さんは8000~9000人と考えて、創薬に要する時間と労力が将来的なBusiness Potentialとして考えられるのかどうか、、、そういった観点から考えて今後急速にALSの創薬へとつながるのか、期待したいとは思いますが実際のところはどうなんでしょうか。

Shotaさん、マジで目から鱗っす~!
2014/01/21(火) 14:16:40 | URL | 麦酒王 #- [ 編集 ]
END ALS = 広告塔??
そうそう、一点大事なことを忘れていました。

END ALSを広告塔として宣伝できないか、協力を要請してみるのも良いと思います。

なんせ、大手広告代理店がバックについてますから~
2014/01/21(火) 14:30:21 | URL | 麦酒王 #- [ 編集 ]
麦酒王さん
ありがとうございます。

>この活動をある種のBusinessと考えればいいんだ!!

そうです。ALS創薬開発は高いリターンが期待できませんので、完全なるビジネスではなく、社会貢献の要素が強いビジネスといった位置づけになると思います。
完全なるビジネスとして利益を目指すと、製薬会社と同じように出資できなくなってしまうことも考えられます。ようするに、寄付と投資(ビジネス)の中間なのです。

>ALSファンド、我々で始動しませんか?
>可能な限り出資します(直ぐにでも)!!

私も気持ちは同じです。
しかし、Zenigataさんがおっしゃるように、1)政府や地方公共団体 2)篤志家 から資金を得ることが可能なら、その方が早く高額な資金を得ることができると思います。なので、まずはその可能性を探るべきです。そして、もしその可能性が低いなら、次の選択肢としてファンドというものを考えるべきだと思います。

>日本国内のALS患者さんは8000~9000人と考えて、創薬に要する時間と労力が将来的なBusiness Potentialとして考えられるのかどうか

郭先生の遺伝子治療において、治験を完了し、創薬が完成するまでにどの程度コストがかかるかを試算し、薬が完成した場合の価格と、資金回収計画を立てる必要があります。
社会貢献を目的とするファンドは、儲けることが最大の目的ではありませんので、製薬会社が目指すほど高いリターンを投資家に還元する必要はありません。社会貢献ファンドの場合、「半分寄付+半分出資」という資金調達方法もあります。この場合、投資額の半分回収できればOKということです。このように、いろいろな形にアレンジできます。社会貢献ファンドの場合、資金の回収に10年程度かかるようなものも珍しくありませんので、通常のビジネスのようにすぐに結果を出して、投資家に還元する必要もありません。よって、利益率が低くても、事業として成り立つと考えます。
2014/01/21(火) 15:39:13 | URL | Shota #n08XGfOg [ 編集 ]
Zenigataさん
毎回貴重な情報ありがとございます。
またこちらにご参加している皆様方、本当にありがとうございます。

ここでの意見交換は大変レベルが高く、ついていくことがやっとです
^^;

ただここに来ると ワクワクします
めちゃ心強いっす
٩(ˊᗜˋ*)و
私のようにあまり意見を言える事が出来ない人達も、同じような気持ちでいると思います。

これからもよろしくおねがいします。
この病気が完治するまでは、私も出来る事をやって小さくても貢献したいと思います。
2014/01/21(火) 19:17:21 | URL | まさ #- [ 編集 ]
ALS協会始動・・かも!
Shotaさん、皆さん、ありがとうございます!
実は、ALS協会も動いてくれそうな気配になってきています!!!
厚生労働省に陳情してくれそうな気配です。まだ詳細がハッキリしていないので、詳細がわかりましたらご連絡差し上げます。

Shotaさん案、ALS協会にも提案させていただきます。決定は郭先生の選択になると思うからです。ではでは!
2014/01/21(火) 21:49:52 | URL | Zenigata #Qi8cNrCA [ 編集 ]
Zenigataさん
ありがとうございます。
次のご連絡お待ちしています。
2014/01/21(火) 22:27:05 | URL | Shota #n08XGfOg [ 編集 ]
ALS協会を中心に団結すること
皆様の活発な意見交換に勇気を頂いております。
ありがとうございます。

私も皆様の意見を拝見して感じたところを述べさせて頂きます。
先ずは、どういう手法であれ東大の遺伝子工学治療の資金は集めなければならないと私も思います。
そういった考え方から言えば、可能性がある手法はすべて試みたいところです。
しかし、その為の組織もノウハウも確立されていない現実も受け止めなければなりません。
私はこの点を非常に重要視しています。
ALSファンドを実現するにも、zenigataさんが仰る
1)政府や地方公共団体 2)篤志家
へのアプローチも組織とノウハウが不可欠です。

どういった組織で取組むことが最も可能性があるのか。
現時点ではALS協会を上回る組織はないのではないでしょうか。協会の活動内容云々ではなく、公の組織でなければ持ち併せないない「公共性」や「信用」があるからです。
同じ手法で資金集めを行うにしても、その主体はALS協会であることが望ましいのではないでしょうか。
勿論、協会役員がやるべき!と他人事にしたいのではなく、協会名でアプローチすることが可能性、効果が高いと考えられるということです。
もし、協会役員だけでこれらのことに取組むことが困難であるならば、会員から適任者を募り、協会の総力をあげて取組む環境が必要ではないでしょうか。

zenigataさんのコメントに協会のことが書かれていましたので期待していますが、協会は各可能性にアプローチするために適切な判断をされることを望みます。
勿論、私も出来ることがあれば何でもやる覚悟です。
とにかく、『やれるだけのことをやったから』では終われないのです。
必ず結果を出す戦いをしなければなりません。
協会役員の皆様、宜しくお願い致します。
2014/01/21(火) 23:07:56 | URL | いのべた #- [ 編集 ]
いのべたさん
おっしゃるとおりです。

ALS協会を通じて動かなければならないのは、「一部の患者の意見」として各所にアピールするのでなく、「全ALS患者の総意」として各所にアピールするためです。
ALS協会は「患者会」なのです。私たちが別組織を作ってアピールしても、「全ALS患者の総意」としては理解されません。
政治家や篤志家、公共団体にアピールするにも、「全ALS患者の総意」は必須です。これが無ければ相手にされないです。

そして戦いを始めるにはまずは仲間を説得することになります。全ALS患者を見方にし、皆で声をあわせる必要があります。

うまくいけば第一関門突破となります!

今後ともよろしくお願いいたします。
がんばりましょう!
2014/01/22(水) 01:08:01 | URL | Zenigata #Qi8cNrCA [ 編集 ]
いのべたさん、Zenigataさん
おっしゃる通りだと思います。
ALS協会を中心に皆が一つになりましょう。
がんばりましょう。
2014/01/22(水) 08:51:09 | URL | Shota #n08XGfOg [ 編集 ]
郭研究室が正式な寄付依頼をしています
郭研究室のホームページで、正式に寄付のお願いの文書が発信されました。

寄付については、ここに集約・連携することはできないでしょうか?

どなたか、良いアイデアがあればお願いします。

http://square.umin.ac.jp/teamkwak/newpage20html.html
2014/01/22(水) 08:55:04 | URL | K #- [ 編集 ]
Kさん
やはり日本ALS協会ですかね。
日本ALS協会に旗をふってもらって、東大への寄付を集める。メディアで取り上げてもらうにもそれが良いかもしれません。フジテレビで流してほしいですね。あとは藤田さんにもご協力いただいて。
2014/01/22(水) 10:37:21 | URL | Shota #n08XGfOg [ 編集 ]
Kさん
ジャスト・ギビングという寄付サイトをご存知でしょうか。
http://justgiving.jp/
誰でも簡単に寄付を集めることができるサービスを提供しているサイトです。
藤田さんや、富川アナウンサーなど、著名な方に参加して頂ければ、沢山のアクセスが得られ、短時間で沢山の寄付を集めることが可能です。
こういうものも利用できるかもしれません。
2014/01/22(水) 10:46:45 | URL | Shota #n08XGfOg [ 編集 ]
私たちがやること
Shotaさん ありがとうございます。

私たちがやらねばならないことは、先ずは、一人一人が、可能な範囲での寄付をすること、そして、できるだけ多く人に、この寄付依頼の内容を伝えて、協力を仰ぐことですよね・・ 
特に、影響力の大きい団体、マスコミ、著名人に、賛同してもらえれば、一気に広がると思います。
皆さんのネットワークを最大限に活用して、輪を広げていきましょう・・・

しかし、やはり最大のポイントは、日本ALS協会の積極的なバックアップです。
この正式な寄付依頼の発信を受けて、どのように動いてくれるか、気になります。
2014/01/22(水) 18:08:49 | URL | #- [ 編集 ]
管理人のみ閲覧できます
このコメントは管理人のみ閲覧できます
2014/01/22(水) 18:54:56 | | # [ 編集 ]
ALSの協会ですよね?
じゃあ動くのが当たり前。
2014/01/22(水) 19:01:03 | URL | #- [ 編集 ]
Shotaさん
投資型クラウドファンディングのアイデアは、ALS協会と山下先生にお送りいたしました。
ところで、郭研究室ではこのサイトを把握されているようです。ビックリ!^_^
2014/01/22(水) 22:51:15 | URL | Zenigata #Qi8cNrCA [ 編集 ]
Zenigataさん
ありがとうございます。
どういった方法にせよ、一刻も早く資金が集まり、治験がスタートして欲しいですね。頑張りましょう。

郭研究室でこのサイト見ておられるとのこと、嬉しいですね!
2014/01/22(水) 23:01:31 | URL | Shota #n08XGfOg [ 編集 ]
Just Giving
Shotaさん、

情報有難うございます!
Just Givingのサイト見ました。京都大学がiPS研究資金として資金収集しており、2600万円集めているようです。藤田さんのEND ALSも参加していますが今のところ殆ど効果が出ていないようです。ここでもやはり宣伝力勝負ですね。

Kさん

おっしゃるとおりです。ALS協会が前面に出てくれると各方面への説得力が全然違います。全患者の総意を体現することになるので、個人のように身軽には動けませんが、動かす努力をするだけの意味があると思います。寄付するにも信頼性のある団体でないと一般の人は振り込まないでしょう。

ALS協会がどのように動くのか、気になります。
2014/01/23(木) 00:00:36 | URL | Zenigata #Qi8cNrCA [ 編集 ]
Zenigataさん
私からも日本ALS協会に東大の寄付に協力してもらえるようメールしました。
富川アナウンサーにも、取り上げて頂けるよう再度投稿しました。

早く動いてほしいですね~
2014/01/23(木) 15:08:54 | URL | Shota #n08XGfOg [ 編集 ]
寄付・その他
Shotaさん

私もそう思います。
数の力や政治力みたいなものは研究者の先生方はあまり関係無いので、団体がサポートしないと資金問題は転がらないですよね。国がさっと資金提供してくれるのが一番早いですね。

ここにも資金提供ページを追加する予定ですが、どのように追加するか検討中です。

ところで、アメリカでもこの遺伝子治療を紹介したところ、かなり興味をもたれています。根本治療法はまだ無いですからね。
英語のページも作ってくださいとメールしておきました(^^;
2014/01/24(金) 08:30:31 | URL | Zenigata #Qi8cNrCA [ 編集 ]
寄付•その他 ②
Zenigataさん、いつもありがとうございます。
資金提供ページの件ですが、やはり、すべての患者、家族、篤志家、一般の方々が一つの窓口に資金提供できることが望ましいように思います。
そういった仕組みを確立できたらいいんですが。

それから、米国への情報発信の件、ありがとうございます。
日本国内で尽力していくことに変わりありませんが、米国などの海外からの反応にも期待したいです。
全人類の問題ですからね。
2014/01/24(金) 08:48:02 | URL | いのべた #- [ 編集 ]
Zenigataさん いのべたさん
いつもありがとうございます。

>資金提供ページの件ですが、やはり、すべての患者、家族、篤志家、一般の方々が一つの窓口に資金提供できることが望ましいように思います。

私もそう思います。
日本ALS協会に窓口になってもらえると良いですね。日本ALS協会が集めて、東大へ寄付するという具合に。ALS協会のHP上で寄付できるようにして。
2014/01/24(金) 09:01:12 | URL | Shota #n08XGfOg [ 編集 ]
遺伝子治療の東大の寄付について、私は一刻も遺伝子治療の治験がはじまるように郭先生チームのサイトから用紙をダウンロードして寄付をしようと思ってますが。。ALS協会に寄付したら一部は東大に回るかもしれないが他に使用されないか疑問が残ります。でもいろいろ協力をしてもらうためには仕方ないのかしら?それともこのサイトでみんなで集めて寄付したほうがいいのか。。何がベストなのでしょうか
2014/01/24(金) 09:53:30 | URL | kiyo #- [ 編集 ]
kiyoさん Zenigataさん
第1相治験で必要なのは数千万円とのことですが、第2相治験ではもっとかかるわけですよね?
第2相治験までいかないと多くの人が受けることってできないんですよね?
どなたか教えてください。

数千万円でいいなら我々の努力でなんとかなるかもしれませんが、もっと大きな金額となると我々の力だけではなかなか難しいかと思いますので、やっぱり協会等の後ろ盾がないと厳しいかもしれないですね。どうなんでしょうか。
2014/01/24(金) 10:27:23 | URL | Shota #n08XGfOg [ 編集 ]
寄付について
私も、kiyoさんと同様、寄付手続きの準備をしていました。

私見ですが、寄付については、① 東大への直接寄付、② 寄付サイト、③ ファンド の3つを別々に考えたらどうでしょうか?

① 東大への直接寄付

緊急性の高い私たち当事者は、直接、東大へ寄付すべきと思います。さらに、可能な範囲で、親戚、知人、友人などに声をかけ、協力を仰いだらどうでしょうか?
ただし、ダウンロードして個別に寄付をしてもらうのは煩わしいので、当事者の私たちが窓口になって、寄付手続きをすれば、ハードルは低くなると思います。1000円/人でも、10人集まれば1万円です。

② 寄付サイト

広く知ってもらうために、寄付サイトもあれば良いですね。これは、Zenigataさんが、思案されているようです。

③ ファンド

これは、寄付とはまったく違う位置付けですよね・・・ ビジネスの要素もあるので、金融に詳しいどなたかが立ち上げていただければ、寄付とは別の考えで、出資したいと思います。

2014/01/24(金) 12:10:59 | URL | K #- [ 編集 ]
日本ALS協会
Kさん kiyoさん  Zenigataさん みなさん

今、日本ALS協会に電話をして、国の資金援助の件、寄付の件について聞いてみました。
(いつもZenigataさんが動いてくださっているのに勝手に電話してすいません)
担当の方のお話は以下の通りでした。

・国の資金援助については、今月末に厚生労働省を訪問して依頼する予定。ただ、依頼自体は他にも沢山の案件が来ているでしょうから、認められるかどうかはまったくわからない。ただ、来年度の予算編成の時期なので、来年度予算に入れてもらえることを期待したいとのこと。(Zenigataさんが働きかけてくれたおかげのようです)

・東大郭伸教授の研究室で寄付を呼び掛けている件。今のところ当協会として、寄付を呼び掛けたり、協力したりする予定はないし、その検討もしていないとのこと。

よって、東大の寄付については日本ALS協会を中心に行うこともできないし、協力してもらうこともできないようです。国の援助については日本ALS協会にお願いしつつ、寄付については我々でやるしかないようです。

Kさんがご提案してくださった①~③の方法、私もそのように思います。
ありがとうございます。
2014/01/24(金) 12:46:33 | URL | Shota #n08XGfOg [ 編集 ]
Shotaさん
Shotaさん

今朝、私もALS協会へお電話しました。
こちらへ早めにUPすればよかったですね。
申し訳ないです。
確認した内容はShotaさんと殆ど同じです。
ただ、私の方から下記意見も協会へお伝えしています。

1,日本ALS協会へすべての関係者の力を集約すべきだが、協会の活動が見え難いこと、一部期待と一致していないことから、集約を難しくさせていること。
2,集約の為に、特に治療法の確立に関する活動の強化をお願いしたい。
3,その上で、公的な資金獲得に対して社会、民間への資金集めが見られないことから強化して頂きたい。

伺ったお話では、郭研究室の成果についてはまだ3人の先生に意見をもらっただけなので評価するような段階ではないし、評価もできていない個別の研究を支援することはできないとのこと。
また、下記URLにもあるようにドラマ『僕のいた時間』は日本ALS協会の協力のもとに制作されています。
http://www.fujitv.co.jp/bokunoitajikan/spe_als/index.html
その際、寄付の呼びかけメッセージの依頼なども行われていないようです。
私の印象としては、評価できていない研究を支援できないことはZenigataさんからのお話にもあった通り理解していますが、この評価に対する取組み、治療法の確立自体があまり優先順位が高いものではないように感じました。

これも以前にZenigataさんも言われていましたが、ALS協会役員の方々はこれまで多くの研究を目に耳にしてこられ、その結果として現時点でも治療法は確立されていないことから多くの苦い思いをしてこられたはずです。
その点は理解しておかなければいけないと思います。

しかし、待てません。
私は素人の意見ですが、遺伝子治療はこれまでなかったアプローチの治療法であり、その真偽を早急に確かめる価値は十二分にあるものと考えています。

私も元々ある個々人の自由意思も下に東大へ直接寄付をした方がいいのかなぁ...という気持ちがあることも事実です。
ですが、その効果を考えれば、寄付と並行してメディアへ取り上げて頂く行動を模索できないかと考えています。
ご意見を宜しくお願い致します。
2014/01/24(金) 14:18:55 | URL | いのべた #- [ 編集 ]
いのべたさん みなさん
いのべたさん ありがとうございます。

詳しく書いて頂きありがとうございます。
いのべたさんが書いて頂いた通りだと思います。

>しかし、待てません。
>私は素人の意見ですが、遺伝子治療はこれまでなかったアプローチの治療法であり、その真偽を早急に確かめる価値は十二分にあるものと考えています。

まったく同じ意見です。待てません。
寄付しましょう。

あと、メディアをどう取り込むかですね。

それから、ファンドですが、私はこちらもやってみる価値があると思います。
この件は、郭伸教授研究室の同意が得られないと難しいですし、少し人手がかかる部分もあります。
協力くださる方がおられれば、郭伸教授研究室の方とともに詳細をつめる機会が必要です。
よろしくお願いします。
2014/01/24(金) 15:22:42 | URL | Shota #n08XGfOg [ 編集 ]
理事会に提案しませんか?
ALS協会の理事会は年3回開催されており、次回は3月15日とのこと。
ここで私たちが望むことを議案として協議してもらうことが可能です。
遺伝子治療へのスタンスは違いますが、ALS協会を中心に活動することは今後とも重要ですし、その中で私たちの意見をALS協会の意見に取り入れてもらえるような努力も必要です。

正直、私の中にも様々な葛藤がありますが、ALS協会に理解してもらえる良い機会になるかもしれません。
2014/01/24(金) 18:44:06 | URL | いのべた #- [ 編集 ]
Kiyoさん
研究室に寄付した場合でも、多目的の寄付金になると書いてあります。
ALS協会に寄付すると本当に多目的になりますね。
遺伝子治療の治験専用の寄付ページがあればいいなぁと思うのですが、今のところ無いですね。

Shotaさん
第1相は本来安全性の試験だと思いますが、ここで効果が見えることもあります。見えれば第2相にスポンサー(製薬会社)がつく可能性はあると思いますよ。国もサポートしやすくなる気がします。見えないとしんどいとは思います。

あと、ファンドはやるなら郭研究室が自発的に単独でやるしかないと思います。我々は(もしされるのであれば)協力する以外のスタンスは無いと思います。アイデアはお伝えしたので、選択は研究室次第ですね。

いのべたさん
>伺ったお話では、郭研究室の成果についてはまだ3人の先生に意見をもらっただけなので評価するような段階ではないし、評価もできていない個別の研究を支援することはできないとのこと。

-->これがずっと堂々巡りをしているポイントです。特別扱いするには「特に」期待できると言えることが必要ですが、その鑑定が出来る人は研究者です。しかし自身の研究は良くしか言わないし、他人の研究には何もいわない・・と言うような空気があり、鑑定を頼める人が居ないようです。難しいですね。

特別扱いでなくともお見合いの仲人のみでもしてもらえればと思うのですが・・
例えば篤志家と郭先生のミーティングを設定してもらうなど。

理事会提案の件、いいですね。賛成です!!

ALS協会への提案は私がやってもどなたがやっても1人の関係者でしかありませんので、私経由でなくやっていただけると良いと思います。
(私の提案「券」はすでに尽き果ててしまいました。ちょっと嫌がられていると思います。(^^; )
2014/01/25(土) 07:54:33 | URL | Zenigata #Qi8cNrCA [ 編集 ]
zenigataさん
東大寄附金は寄附金申し込み書と間接経費免除申込み書を出せば郭先生チームに全額渡るのではないでしょうか
2014/01/25(土) 08:48:42 | URL | kiyo #- [ 編集 ]
東大HP見ていたら寄付の件があったのですがあちらに
寄付すればよいんですかね?
2014/01/25(土) 14:10:44 | URL | ジェラード #- [ 編集 ]
東大寄付サイト
ジェラード 様

下記サイトが東大郭研究室の寄附の正式依頼となっています。

郭研究室だけに使用してほしい旨の文書に捺印すれば、すべて、遺伝子治療の寄附になるようです。

→ http://square.umin.ac.jp/teamkwak/newpage20html.html
2014/01/25(土) 15:02:41 | URL | K #- [ 編集 ]
管理人のみ閲覧できます
このコメントは管理人のみ閲覧できます
2014/01/25(土) 16:29:31 | | # [ 編集 ]
管理人のみ閲覧できます
このコメントは管理人のみ閲覧できます
2014/01/25(土) 16:43:14 | | # [ 編集 ]
「管理人のみ閲覧できます」の場合は、・・・
メアドをください。なるべく返信します。
2014/01/25(土) 21:31:16 | URL | Zenigata #Qi8cNrCA [ 編集 ]
郭研究室への寄付の詳細は・・
皆様

郭研究室への寄付の詳細は、郭研究室に聞いていただくのが確実と思います。ここでの情報が間違っている可能性もあるためです。
下記に問い合わせ先があります。
http://square.umin.ac.jp/teamkwak/newpage20html.html

>kiyoさん、寄付ページの内容から受け取り人は郭先生のチームですが使用範囲がかなり広そうです。治験とは書かれていないのがちょっと気になります。
2014/01/25(土) 21:45:40 | URL | Zenigata #Qi8cNrCA [ 編集 ]
管理人のみ閲覧できます
このコメントは管理人のみ閲覧できます
2014/01/26(日) 12:24:03 | | # [ 編集 ]
徳洲会に陳情してみる・・・
先ほどメールしてみました。

例えば、徳洲会のような篤志家が1軒同意してくれればそれで問題は解決します。

https://www.tokushukai-contact.jp/tokushukai-portal/form3.php

2014/01/27(月) 00:10:57 | URL | Zenigata #Qi8cNrCA [ 編集 ]
Zenigataさん いのべたさん
Zenigataさん

治験のこと教えて頂いてありがとうございます。第1相で効果が得られれば、スポンサーが着いて第2相にいける可能性が高まるとのこと。第1相をやることの重要性がわかりました。

いのべたさん

理事会提案の件、私も賛成です。


徳洲会など、力のあるところが早く協力してほしいですね。
何か方法はないか~毎日そればかり考えています。
2014/01/27(月) 15:43:48 | URL | Shota #n08XGfOg [ 編集 ]
郭研究室からメールをいただきました
郭研究室からメールをいただきましたので、次のページに行きましょう。
2014/01/28(火) 07:58:07 | URL | Zenigata #Qi8cNrCA [ 編集 ]
AAV遺伝子治療
こんな記事を見つけました。
何とか遺伝子治療の早期臨床応用に繋げていきたいですね。
欧米でも遺伝子治療の研究が急速に加速しているようです。
パーキンソン病では患者への投与が実施されましたが非常に良好な結果のようです。我々、ALS患者が受けれる可能性は今の制度のままでは低いですが。

http://zasshi.news.yahoo.co.jp/article?a=20150725-00000016-pseven-life
2015/07/27(月) 15:55:04 | URL | いのべた #- [ 編集 ]
Re: AAV遺伝子治療
>いのべたさん
情報ありがとうございます
確かに一刻も早く臨床研究段階に移行してほしいですね。
記事にさせていただきます。
2015/07/27(月) 23:36:35 | URL | HIDE #- [ 編集 ]
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