ALS(筋萎縮性側索硬化症)に負けないで
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Brainstormから新情報
ようやくBrainstormから情報が少しだけ出てきましたので翻訳しました。 (1月7日アップデート)
話題になったRabbiの事かもしれません。

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ALSと重症筋無力症の両方を患った患者に対してNurOwnを処方した事例の論文がMuscle&Nerveに掲載される事をBrainstorm社は発表した。

「MSC-NTF幹細胞治療が希少なALSと重症筋無力症の重複症例に有効」と題された論文は、エルサレムのハダッサ大学医療センターのD. Karussis教授, Z. Argov教授, O. Abramsky教授 およびその同僚、 およびミネソタ州RochesterにあるMayoクリニックの V. A. Lennon教授らによるもので、ALSと重症筋無力症の両方の診断を受けた75歳の男性の希少例に関するものだ。この男性には同情措置としてNurOwnが処方されている。この男性はNurOwnが脊髄と筋肉の両方に処方された1ヵ月後、認識、会話、筋力について重大な改善を示した。初回の治療ではALSFRS-R、肺活量(FVC)、認知機能が改善された。続く治療では構語障害状態から聴衆にたいして明瞭にスピーチすることが出来るまでに改善された。

移植の6ヵ月後、認知能力の悪化、(筋力の)弱体化の進行に伴い、NurOwnの再処方が行われた。2度目の治療の後に、再度ALSFRS-R、肺活量(FVC)の改善が確認された。NurOwnに安全性があり十分な許容性がある様子であった。すなわち、施術中にも施術後にも患者には重大な副作用は何も無かった。

反復投与はNurOwn治療法の臨床的利点を維持し増進する可能性があることをこの結果は示している。論文の著者は「2度目の移植はさらに注目に値するものだった」と述べており、彼らは、観察された大きさの医学的改善は「ALSの通常の進行としては非常に不自然」と注釈している。彼らは、この幹細胞療法の臨床的利点を維持し促進するためには繰り返し処方することが必要ではないか、と考えており、多くの機能指標の改善データが重症筋無力症より運動神経機能に対してより効果がある事を示していると考えている。

Brainstorm社の社長Chaim Lebovitsはこの結果について「この論文は非常に期待できるものであり、この特殊な事例はMSC-NTF幹細胞治療の反復投与のALSへの効果の可能性に対する見識を与えてくれるものだ」。人間を対象にしたNurOwnの臨床データがはじめて権威ある科学誌に掲載されたものであるため、この論文はBrainstormにとって重要な一里塚である。我々のPIが有望で期待できる安全性と有効性の第1/2相治験のデータを報告しており、継続中の第2a相治験のデータを統合して報告する予定である。これらのデータは26名のALS患者を含む事になる。

[原文]
http://www.brainstorm-cell.com/index.php/news-a-events/company-news/71-press-releases/press-releases-2014/280-january-6-2014

[背景]
おそらく以前紹介したイスラエルのRabbiに関する論文と思われるので、背景説明を追加します。
Brainstorm社のNurOwnがALS治療薬として脚光を浴びた背景には、同情措置として治験前のNurOwnの施術を受けたイスラエルのRabbi(ユダヤ教の神父)の回復がありました。
車椅子から立ち上がれず会話も出来なかったこのRabbiが、この治療を受けたあと階段を上れるようになり、明瞭に話せるようになったと言う報道がイスラエルでありました。
下記がNurOwnの施術4ヵ月後(訂正)1ヵ月後のRabbiのビデオ映像です。ビデオでは明瞭に話し、自力で歩行しています。
http://www.youtube.com/watch?v=oImcvUbCPdQ
その後、このRabbiは他の筋肉疾患も患っており、ALSに効果があったのか、その筋肉疾患に効果があったのかはわからないと訂正報道がありました。

今回のBrainstorm社の発表ではおそらくALSに効果があったのではないかとのことですので期待できそうですね。




[投書のお願い]
海外、特にアメリカにおいてALSを含む難病の治療法の研究が急速に進んでいますが、日本には海外の新薬や新治療法に対する参入障壁があり、日本の患者はそれを利用できなかったり、数年遅れでなければ治療を受けられない可能性があります。この障壁を撤去していただくため、皆様一人一人に投書をお願いしています。ご協力ください。
http://alexkazu.blog112.fc2.com/blog-entry-332.html
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新しい治療法の開発
Brainstorm社は、一歩一歩成果が出ているようですが、日本で早期に認可されなければならず、何としても、海外治療薬受け入れの法律改正をしてもらわないければなりませんね・・・

さて、ALS協会のホームページに、「新しい治療法の開発」がテーマの難病研究成果発表会(1月19日)の案内がありました。
講演者は、この掲示板でも取り上げていた、慶應の岡野栄之教授や東大の辻省次教授などですので、ここで、良い成果が発表されることを期待したいです!
2014/01/07(火) 17:25:11 | URL | K #- [ 編集 ]
Kさん
いつもありがとうございます。
現状、私個人のALS協会に対する働きかけは正式窓口から行っています。ですので、私自身がここで他の方法の音頭をとることは今のところ出来ないのですが、皆様が様々な方法でアプローチされるのは大大大歓迎です。
直接メールや電話をする、または直接訪問するなどでアプローチして頂ければ、より事の緊急さがわかってもらえるはずです。
患者と家族全員が積極的に繰り返し意見を述べたほうが良いと思います。ALS協会は患者会ですので。
「治療」が我々最大の目標で、ほかの事は「治療」の前には重要性がありません。これを最優先にしていただかないといけません。

ところで19日のチラシは私も見ました。
ここには厚生労働省の疾病対策課のかたがこられますよね。
1)海外治療法の早期導入
2)第1相治験後に自己責任で治療を受ける件
など働きかけても見ることが出来るかもしれませんね。

(あと、管理者あてコメントについては、返信のため、メアドをいただければ返信させていただきます。)
2014/01/07(火) 18:06:29 | URL | Zenigata #Qi8cNrCA [ 編集 ]
東大の遺伝子治療についてメーリングリストで働きかけてくださっている方
ALS協会のメーリングリストで東大の遺伝子治療の現状について働きかけていただいている方を拝見しました。

この場をかりて深く感謝いたします。
誠にありがとうございます!!

2014/01/07(火) 18:12:00 | URL | Zenigata #Qi8cNrCA [ 編集 ]
管理人のみ閲覧できます
このコメントは管理人のみ閲覧できます
2014/01/07(火) 19:10:49 | | # [ 編集 ]
『君のいた時間』今夜22:00〜
今夜22:00スタートの『君のいた時間』

多くの知人にメールやLINEで案内しています。知人からも拡げてもらっています。
是非、多くの方に観て頂き、ALSについて知って頂きたいですね。
小さなアクションですが、もしかしたら、これが活路になるかも❗️と思って頑張ります。
2014/01/08(水) 12:13:39 | URL | いのべた #- [ 編集 ]
いのべたさん
社会がALSに関心を持つチャンスですね。
今後ともよろしくお願いいたします。
2014/01/08(水) 21:56:33 | URL | Zenigata #Qi8cNrCA [ 編集 ]
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