ALS(筋萎縮性側索硬化症)に負けないで
全世界から最新の治療情報を見つけ出し、ここで紹介します。完治するまで戦い続けましょう!
201709<<12345678910111213141516171819202122232425262728293031>>201711
東大など、ALSの根本治療につながる遺伝子治療技術を開発
こんばんは、Zenigataです。
東大、やりますねぇ!!!遺伝子工学による治療法です。

東京大学は9月26日、国際医療福祉大学、自治医科大学との共同研究により、脳や脊髄のニューロンのみに「ADAR2(Adenosine deaminase acting on RNA2)」遺伝子を発現させる「アデノ随伴ウイルス(adeno-associated virus:AAV)」ベクターを開発し、このベクターを「孤発性ALS(Amyotrophic Lateral Sclerosis:筋萎縮性側索硬化症)」の病態を示すモデルマウスの血管に投与したところ、その「運動ニューロン」の変性と脱落、および症状の進行を食い止めることに成功したと発表した。

詳細は下記
http://news.mynavi.jp/news/2013/09/27/232/index.html

根拠研究は下記 (2014年01月08日追加)
http://news.mynavi.jp/news/2012/12/20/182/

すごいですね!一年前のアナカルジン酸の発見を超えそうな研究成果ですね。
これで病気の原因が治療できれば、あとは神経と筋肉の再生ですね。
遺伝子治療ができるなら、自己由来の幹細胞が使えそうですね。
そうするとNeuralstemのNSI-566と同じ要領で他人由来ではなく、
自己由来の神経幹細胞が使えるのかもしれません。
ちなみに、霊長類の脳内に自己由来の神経幹細胞を移植した際には拒絶反応が無いことの確認が京大にて行われています。(下記)
「霊長類でもiPS由来神経細胞の脳への自家移植で拒絶反応は見られない-京大」

明確に研究の速度が上がっています。
一年前に根本治療法が来年に出るなんて予想していましたか?
「いつどこから大発見が出るかわからない」とアメリカの研究支援団体の方がおっしゃっていましたが、
本当にその通りだと思います。
はっきり言えることは、暗夜をこえて、この目に黎明が見えているということです。
元気づけのためのはったりではなく「もう少しだ!」と心底から言えることです!
もう少しです、がんばりましょう!そしてみんなで助かりましょう!


[投書のお願い]
海外、特にアメリカにおいてALSを含む難病の治療法の研究が急速に進んでいますが、
日本には海外の新薬や新治療法に対する参入障壁があり、日本の患者はそれを利用できなかったり、数年遅れでなければ治療を受けられない可能性があります。
この障壁を撤去していただくため、皆様一人一人に投書をお願いしています。ご協力ください。
http://alexkazu.blog112.fc2.com/blog-entry-332.html
スポンサーサイト
コメント
コメント
ALSの根本治療につながる…良い響きです。こういう文字を今まで待っていました。
基礎研究中核から創薬が出来るかもしれません。
本当にもう少し頑張れば何とかなると信じたいです。
その他の難病にも応用出来そうなので期待大です。
2013/10/01(火) 10:32:59 | URL | オビワン #TCGJwUDY [ 編集 ]
すごい嬉しいニュースですよね(^-^)/来月、東大の検診のときに先生に聞いてみます。
2013/10/02(水) 13:39:05 | URL | kiyo #- [ 編集 ]
希望
朗報ですね。
先は、長いかもしれませんが 希望をもっていきたいですね。

この場をお借りします
kiyoさん、東大の先生に話を聞く事が出来たら 是非教えて下さい。
2013/10/02(水) 17:07:26 | URL | 久 #- [ 編集 ]
新薬承認問題の根は深い?
東大すごいです。歓喜の瞬間は確実に近づいてますね。
さて、今国会で何が審議されているのか、そもそも何が原因で新薬承認が遅れるのか、わかる範囲で調べてみました。既にご存知のことも多いかと思いますが、何らかの参考になればと思い投稿します。
国会に提出されている薬事法改正案と再生医療安全性等確保法案は、再生医療(神経や筋肉の再生)について有効性が確認されなくても推定さえされれば期限付きでいち早く承認することを規定しています。現在衆議院で閉会中審査が行なわれていて、秋の臨時国会で成立すると言われています。この法律の主たる対象は日本の再生医療技術のようですが、「有効性が推定されれば承認する」という要件から海外で認められた再生医療が日本でも早期に承認される可能性は高いと思われます。
問題はアナカルジン酸などの治療薬の方で、今回の法律の対象ではなく、新法が検討されている形跡もありません(日経新聞の記事も再生医療について7年から2年に短縮されるとの内容です)。治療薬については、たとえiPS細胞を用いて創薬まで辿り着いたとしても従来の薬事法の枠組みが適用されることになります。そこで現在の海外承認薬の日本での申請手続きを調べると、法律ではなく厚生労働省の担当局長の通達で、海外の治験結果に加えて、原則として日本でもその結果が通用することを示すデータ(ブリッジング・スタディ)を提出する必要があると規定されていることがわかりました。これが追加治験の根拠と思われます。2010年の統計では、海外の薬が日本で承認されるまで実に4.7年かかっています(ただ、同じ統計では米国0.9年、英国1.2年となっていて、両国が追加治験を完全に免除しているのかはっきりわかりませんでした)。多民族国家の米国で治験したものを日本で改めて追加治験する必要があるかそもそも疑問ですが、実際に最適投与量が日米で違う薬があることなどを理由にブリッジング・スタディの必要性を指摘する医療関係者も多いようです。
法律ではなく通達なので柔軟な運用や変更を期待したいところですが、今後重要と思われる日程をまとめてみました。
①薬事法と再生医療安全性等確保法の国会審議(前述の通り治療薬は対象外ですが、審議中にこの問題を取り上げてもらえる可能性もあるかと考え、衆参両院の厚生労働委員会の理事にも投書してみました)
②これら法案成立後の政令の制定(厚生労働省がパブリックコメントを求める手続きがあります。少なくとも再生医療について、海外で認められたものは日本でも早期に承認されることの確認を求める意見をみなさんで提出してはいかがでしょうか)
③TPP(追加治験が非関税障壁であるとして撤廃を求める国がある可能性があります)
治療法の開発まで本当にあと一歩ですね。一緒にがんばらせてください。
2013/10/02(水) 20:04:37 | URL | まっしゃー #- [ 編集 ]
皆様
オビワンさん
そうですね!私が言える事は、アメリカのALS関連団体が主催するセミナーで、近年、ALSに関する研究論文が指数関数的に増えており、研究が白熱し加速度が増していると何度も聞いているということです。私は興味のある記事だけ要約したり翻訳しますが、実は他にも紹介していない情報がいくつもあり、それらの研究や治験にも効果があってもおかしくないです。ですので、この病気が近いうちに克服される事は確実だと思います。問題はタイミングのみですね。

kiyoさん、久さん
私も知りたいです!治験に移行する予定や目標時期があるのか、いつぐらいなのかを知りたいですね。

まっしゃーさん、
すごい情報をありがとうございます!

>「有効性が推定されれば承認する」という要件から海外で認められた再生医療が日本でも早期に承認される可能性は高いと思われます。

これが実現されるとありがたいですよね!もし実現されるのであれば、それが各国の製薬会社に伝わるようにしてほしいです。治療法のない病気に世界初の治療法がもたらされた場合、全世界が同時にその治療を切望します。「妙な障壁がある」と思われ、「そんな国は後回し」という扱いは受けたくないですよね。また医療現場での治療効果をモニターし効果が確認される事を継続条件にした期限付き認可というのも、場合によっては有っても良いですよね。ブリッジング・スタディーの件については人種構成や生活習慣の差から、最適投与量などに若干の差があることも確かにあるでしょうね。実際、リルテックは日本ではプラセボとの差が見られなかったそうです。しかし、多民族国家アメリカで全く出現せず、日本のみで悪性の安全問題が発生する事は考えづらいので、ALSなどの場合は日本導入に数年の追加治験を強要するほうが罪深いと思われます。若干の差を確認するなら、他の有効薬の有無を踏まえて期限付き承認およびその期間中にデータを取るなどの対応をしてほしいですね。

一点、「日経新聞の記事も再生医療について(のみ)7年から2年に短縮されるとの内容です。」とまっしゃーさんがおっしゃったので、日経新聞を読み返してみました。
有料コンテンツなので全部をここに貼り出すことができないのですが、
「iPS細胞を用いた再生医療や創薬実用化に向け、官民による開発や環境整備動きが加してきた。政府再生医療と創薬で異なっていた安全基準を統一し、開発期間を最短2年と今よりも3分1に短くする。」と書かれているので創薬も再生医療も両方がターゲットのように見えますがいかがでしょうか?

あと、1番の件ありがとうございます!よろしければ厚生労働委員会理事の連絡先も教えていただけますでしょうか?また、2番のパブリックコメントの件、法案に盛り込めないのなら運用で何とかしてもらえるとありがたいですね。おそらく日本ALS協会経由でお願いするとよいかもしれません。(先日、該当患者団体経由でないと役所は反応しないとの話を他の難病団体の理事の方からお聞きしました。)3番の件、私もそう思います。アメリカで日本の輸入障壁を叩いている議員に陳情するとか・・・>_<
2013/10/02(水) 23:13:24 | URL | Zenigata #- [ 編集 ]
連絡先など
Zenigataさん

丁寧にありがとうございます。

そうなんです、再生医療については正に継続的に効果をモニターすることを条件に期限付き承認を与える方向性を打ち出しています。ただ、創薬の方にはこのような制度改正の動きが見当たらず、日経新聞の記事も本文にはご指摘の通り「再生医療と創薬の安全基準の統一」とあるのですが、横の解説イラストを見ると7年から2年に短縮されるのはあくまで再生医療とも読めます。はっきりしないことが多く、今後も働きかけが必要と考え、厳しめに解釈しました。

パソコンから投書できる厚生労働委員会理事のリストです。
(衆議院)
棚橋泰文議員(自民) http://www.tanahashi-yasufumi.com/inquiry/index.php
山井和則議員(民主) 既に掲載済
上野ひろし議員(維新) 既に掲載済
古屋範子議員(公明) http://www.furuya-noriko.com/contact/index.html
(今週文部科学大臣政務官に就任したため理事を辞任した冨岡勉議員(自民)は投書に返事をくれました。医学博士でもあり関心は高いと思われます。tomioka@dream-nagasaki.jp)
(参議院)
高階恵美子議員(自民) http://www.takagai-emiko.net/info/info.html
長沢広明議員(公明) http://www.nagasawa-hiroaki.jp/index.php?view=contact

患者会の影響力はやはり強いんですね。ALS協会とも連絡をとってみたいと思います。

連日のニュース、本当に勇気づけられます。いつも貴重な情報をありがとうございます。
2013/10/04(金) 13:16:17 | URL | まっしゃー #- [ 編集 ]
まっしゃーさん
Zenigataです。遅くなりましてすいません。
母を見舞いに一時帰国しておりましたが戻って通常生活に戻りました。時差ぼけの睡眠不足に苦しむ毎日です。

返信いただきありがとうございます。また、頂戴した情報だけは即座に反映させていただきました!どうもありがとうございました。

薬と再生医療の件、どちらも短縮してほしいですよね。
そして海外製の薬の認可も他の国に合わせて、信用できる国で認可されたものは即日本でも認可してもらわないと困りますね。

それにしても、いくつか有望な薬のネタが現れていますが、いつ治験になるのでしょうか?
アナカルジン酸などはもう一年以上前なのでそろそろと思うのですが・・・・
2013/10/10(木) 01:27:03 | URL | Zenigata #- [ 編集 ]
朗報なんてもんじゃない。
やっときた。
大多数の命が救われる可能性が大いにあるニュース。
2014/01/01(水) 11:30:59 | URL | #- [ 編集 ]
コメントの投稿

管理者にだけ表示を許可する
トラックバック
トラックバック URL
トラックバック
copyright © 2017 Powered By FC2ブログ allrights reserved.