ALS(筋萎縮性側索硬化症)に負けないで
全世界から最新の治療情報を見つけ出し、ここで紹介します。完治するまで戦い続けましょう!
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Zenigataさんからの情報です。
■ Brainstorm 第2a相進行状況
本日2013年6月10日、12人中8番目の患者の手術が完了したとのこと。この12人は4人ずつ3グループに分かれているので、第2グループが完了した事になる。9月末までには全員の手術を完了させるとのことです。(そのあと観察期間がMaxで6ヶ月あると思われます。)
(走れ、Brainstorm!!)
http://www.brainstorm-cell.com/index.php/news-a-events/company-news/260-june-10-2013

■ Neural Stem NSI-566には免疫抑制剤
2012年4月12日の少し古い記事ですが、NeuralStemのNSI-566の第1相治験で免疫抑制剤が使われており、治験参加者にとって手術後に投与される免疫抑制剤の方が問題だったとのことです。参加者12人中2名はあまりの副作用に耐えられず、免疫抑制剤を中止してしまったとのことです。
先日お話ししましたがNSI-566は手術後700-800日経過後も効果が持続し、あまり症状が進行しない患者や、改善している患者が居る反面、効果がなかった人も居ます。NSI-566は堕胎された胎児の幹細胞が使われており、患者由来の細胞でないため拒絶反応が起こってしまいます。

患者由来の細胞でNSI-566と同じデザインの治療法も後追いで出てくれば、より効果があると思われます。
http://blogs.als.net/post/2012/04/12/Neuralstem-surging-immunosuppression.aspx

Brainstormについて、

FDA承認後、日本ですぐ治療を開始してもらうために我々でなにかできないでしょうかね?自己費用負担なら、どこかの病院がライセンスを取ってくれればできるはずです。保健内診療にしてもヨーロッパは通常2.7ヶ月遅れで承認するので、日本でも近い日数で承認してもらわなければなりません。(日本は41ヶ月遅れだそうです。)
少なくとも、生死にかかわる状況を目の前にして「事務手続き」は理由にならないと思います。超法規措置があっても良いとおもいませんか?

Zenigata
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*出来るだけ皆さんが金銭的・体力的・精神的負担を少なくしたいと思います。医師並びに関係者の皆さんの協力が必要です。どうすればよいかお知恵を貸してください。

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コメント
コメント
Zenigataさん、アップデートありがとうございます。海外では治験が進んでいて嬉しいですね。私が会った先生方の様子からすると日本で一、二年でどうこうなる感じは全くしないです。海外の治験に頼りたい気持ちがある一方で国内の例えば東北大学の治験はどおなっちゃったのでしょうね。一つの治験の一フェーズの例えば三年かかっていたら治験だけで十年かかりますね。。iPSはまだまだ期待出来ないし、患者としては希望なくてはQOLと言われてもなんだかなーというところもあり、希望がほしいですね、、、やはり。
2013/06/11(火) 20:22:55 | URL | あじさい #- [ 編集 ]
はじめまして。身内がALSで怖くて
いろいろ治療法あるかネットで探していたのですがこの記事はALSの治験をやっているということでしょうか?
2013/06/12(水) 00:58:17 | URL | ああ #- [ 編集 ]
一般治療について(私の意見)
治験参加の件、どうも米国外に在住していると望みがなさそうです。Brainstormのセミナーに参加したところ、「海外(アメリカ以外)在住を応募不適格にするつもりは無く、治験参加者を選ぶのはあくまで治験の担当医の裁量の範囲内だ」とのことでしたが、色々調べて行く中で、治験のディレクターレベルの医師が「外国籍はともかく、海外在住者は無理」と話している事が判りました。手術の前にビザや費用の問題、言語、の問題、通院の問題など山のようにあるわけですから、治験のスムーズな進行と成功を考えると、海外在住者を選ぶ理由はないと言うのは納得の行く話しです。

私たちは、むしろ治験ではなく、一般治療に的を絞って考えた方が良いのかもしれません。

アジサイさんがおっしゃるように、日本にも開発能力があり、治療法の開発をしていますが、どこが最初に効果のある一般治療を始めるかというとイスラエル・アメリカのBrainstormだと思います。BrainstormのNurOwnは第1相治験から測定可能なほどに効果が出ており、脊髄への投与をした患者グループでは全員に効果が確認されているとのことです。呼吸能力が50%近くにまで落ちた患者が中にいたそうですが、+30%も呼吸能力が回復したとのことです。ALSの原因がはっきりしないまま開発されている治療法なので、完治を望む事はできないでしょうけど、体力の回復や生命の維持をさせる能力のある治療方法ではないかと考えています。(BrainStormのNurOwnの治験成績や効果についてはこのブログに何度も投稿していますので過去ログをご覧ください)

Brainstormは凄いスピードで治験を推し進めており、先発をきったNeuralstemを追い抜いてしまいました。
今年の初めから始まった第2a相は今年中に大方終わってしまいますし、第2b相を今年の末からスタートする予定になっています。最も都合よく考えると、次回の治験が第2b相だけでなく第3相を合体させた治験になるかもしれません。合体の可能性についてセミナーで聞いてみたのですが、可能性が無いとは言えないとのことでした(ALSTDIの方の発言)。アメリカのFDAもALS患者の「時間」については重大な認識をしており、開発について大変協力的であるとのことです。そこで、最も早いケースで次の治験終了後、つまり2年程度後に、一般治療が始まる可能性があるのではないかと期待しています。(ただし、さらに1-2年後になる可能性も無いとは言えません)次回の治験は50名で行われますが、大半の治験参加者に有意な結果が出た場合、効果確認のための第3相治験を待つ意味は、この際あまり無いと思われるからです。

しかし、日本に居る患者はこの恩恵をすぐには受けられない可能性があります。
厚生省の許可が下りる前に他の薬同様に3年半もかかるようでは、発症から18ヶ月で50%が亡くなるというこの病気の患者にはあまりにも遅すぎます。現在発症している患者の大半が成功した治療法を目の前にしながら、日本国民であったがために救われないという事になりかねません。
もし、2年後にアメリカで治療が始まるのであれば、ライセンスを取ってNurOwnを治療法に導入してくれる病院を探すとか、厚生省にEU並みに迅速に動いてもらえるよう何らかの対策をとるなど、私たちも動いた方が良いのではないでしょうか?例え、協力してくれる病院ができたとしても、神経幹細胞を培養できる施設の協力も不可欠であり、この準備にも時間がかかると思われるからです。
現在進行中の第2a相では、第1相で効果のあった投与方法でより多くの神経幹細胞を被験者に投与しており、第1相より良い効果が期待されています。もし第2a相の結果が良い物であった場合は、(むしろ今からでも)私たちもすぐに行動を開始したほうが良い気がします。
2013/06/12(水) 02:46:31 | URL | Zenigata #- [ 編集 ]
同感です
Zenigataさんの意見にまったく同感です。
ライセンスを取っていち早く導入してくれる病院を自分たちで探すべきです。
ALSは時間との闘いです。
治療法がもう目の前にあるのにあきらめることはできません。
みなさん、知恵を絞ってもう少し一緒に考えて行動を起こしませんか。
私も良い方法を模索してみます。
2013/06/13(木) 10:41:54 | URL | かなくん #- [ 編集 ]
突然ですいません。患者です。
本提案には医師の協力が不可欠だと思います。
ガン治療に、自由診療で未承認薬などを積極的使用している医師とか、医師でALS患者とか身内にALS患者がいる医師とかであれば、理解が得やすいのではないでしょうか?
2013/06/13(木) 14:33:34 | URL | Unicorn #- [ 編集 ]
かなくんさん、Unicornさん
ご賛同ありがとうございます。

賛同者や協力者をたくさん得るためには、
アメリカやイスラエルで光が見えてきている事を
できるだけ多くの医療関係者にしっていただく必要があります。
その中からたとえ保険外診療ででも導入を検討してくれる医療機関があればすばらしいですし、
制度の改善をすべきと考える意見が社会に増えればそれもすばらしいです。

より多くの人に知ってもらうため、
一昨日、日本ALS協会にメールさせていただきました。
どうもご存じなかったようで、厚生省の治療研究班に確認されるとのことでした。

本日は下記にメールさせていただきました。
・産経新聞社
・読売新聞社
・毎日新聞社
・朝日新聞社
・NHK

時期尚早と取られる可能性はありますが、
無関係な人にとっても快いニュースだと思うのでいずれ
どこかが報道してくれるでしょう。そうすれば噂は広まります。
そうすればどこかの病院が興味を示してくれるはずです。
日本にこの最先端治療を行う病院がFDAの認可に遅れをとらずに数件できれば、
この試みは大成功だと思います。

私は母を救いたい。
みなさんも、一緒に助かりましょう!

みなさんも吹聴してください!
たとえば、協力してくれる政治家とか居ませんかね?

ではでは。
2013/06/14(金) 04:37:24 | URL | Zenigata #- [ 編集 ]
Zenigataさん!いつもありがとうございます。
ほとんど家に帰っていないので、コメントの返事が出来ないのが非常に申しわけありません。Zenigataさんのお陰で道が見えて来たようです。
2013/06/14(金) 05:55:41 | URL | alexkazu #- [ 編集 ]
ZENIGATAさん、情報発信ありがとうございます。日本ALS協会で情報把握してなかったとは。。残念。。
情報拡散の手だてとしてFACEBOOKやTwitterなども有効かと思います。ただ私の知識文章ではうまく伝わらないのでは。。出来れば新聞社などにメールしたものを載せていただけたら嬉しいです
2013/06/14(金) 08:29:17 | URL | kiyo #- [ 編集 ]
手段
何人か医者に心当たりはあります。
早急に当ってみます。

ツイッターを作り、政治家、報道関係者にフォローしてもらえれば話題になります。
政治家なら橋本さんあたりが狙いめかも。
フットワークは軽そうです。

リスキーではありますが、成功すれば医者にもメリットはたくさんあります。
要は話の持って行き方です。
ALS協会は、情報収集力が弱いことと、スピード感が悪いため保険ぐらいの気持ちで思っていた方がよさそうな気がします
2013/06/14(金) 09:32:46 | URL | かなくん #- [ 編集 ]
Zenigataさん、早速のアクションありがとうございます。日本を早々に諦めかけていた自分が情けないです。私もここ数ヶ月日本で屈指の病院(神経難病に関して)の医師たち数人に確認しましたが興味は示しませんでした。期待外れだったらという警戒感もあるかと思います。アメリカFDAで承認した治験となれば少し反応も変わると思うので、アメリカでのNurOwn治験開始&患者募集のお知らせが出てから再度皆さんの主治医方々に伝えて人海戦術で広めていくという手もありますね。あとは海外の動きに刺激されて日本の創薬開発がスピードアップすることを期待したいです。私は患者で体調が悪くて意見しかできず申し訳ないですが、例えばこのサイトをご覧になっている方々を中心に新しいALS患者の会を立ち上げるとかはいかがでしょうか。
2013/06/15(土) 14:52:33 | URL | あじさい #- [ 編集 ]
本日、微力ながらfacebookに拡散希望で載せてみました。今月末には定期検診があるので先生方に聴いてみます
2013/06/15(土) 15:10:18 | URL | kiyo #- [ 編集 ]
ご賛同いただき、有難うございます!!
皆様

ご賛同いただき、有難うございます!!

まず、ALS協会でご存じなかったのは、仕方ないと思います。

アメリカでは沢山の研究が行われており、今まで多くの候補薬の第1相2相の後に、期待させる情報が出回りましたが、結局、第3層で全て失敗に終わっています。第3相の結果が有効とでなければ注目しないのは理解できます。
また、BrainstormもNeuralstemも第1相治験の結果として出たばかりですし、英語の情報しか出回って居なかったので、この情報にリーチするのは難しいと思います。私もたまたま詳細をよく読んだ結果、関心をもったのですが、他の第3相が終わっていない候補約の前評判の高いものは様子見くらいの関心しかありません。また英語の文献を大量に読み調べるのは、日本人にとってなかなか難しいと思います。(多分、日本語でのソースはこのブログのみです。)
あと、ALS協会にはたくさんの患者さんや関係者の方がいらっしゃると思います。いざとなったら土下座してでも協力をお願いしないといけないです。まずはこのブログをご覧になると思いますので失礼のないように気をつけましょう。


Kiyoさん、
私も文章が得意ではありませんが、Alexkazuさんに転送をお願いしてみます。またFacebookの件、有難うございます。

かなくんさん、あじさいさん、Kiyoさん

おそらく医師ではなく、病院経営をしている人が関心を持つ事だと思います。また、先に書かせていただいた理由で、第3相が終わるまで様子見をする病院経営者が大多数だと思います。もっと言うと、厚生省の認可が下りた後に動き始めるのが平均的な医療機関だと思います。病院も採算を割るわけには行きませんので、多くの患者が費用の心配をせずに受診できる状態でなければ動きづらいと思います。

まだ、正式には第1相の結果が発表されたのみです。なので、あまり気負いこむのは良くないと思います。
(つまり、あまり期待したような反応が返ってこないのが普通だと私は考えており、皆さんがそれにがっかりしてしまうのを心配しています。)
まずは関係者の関心を引く、「他の国にはそのような動きがある」と言う事を認識してもらう事ではないかと思います。もし「へぇ~」とか「ほぉ~」と思ってもらえれば大成功です。しかしチャンスは加速度的に広がってくると考えています。もし、この情報が報道されれば、同じ情報であっても患者の一人が話しているのとは異なって、より信憑性のあるものとして捉えられます。(ですのでむしろ報道機関を狙う方が良いかもしれませんね。) 次の1月末~4月末くらいに第2a相のデータ解析が終わり、その直後には結果が出てくるはずです。第1相で効果のあったグループの治療法をさらに進化させ、投与細胞数も増やす為、もっと効果が出る事が期待できます。その結果をもってすればもっと医療関係者の関心を引くことができるでしょう。
投資判断は重大事項です。人間が決断を下すまでには、普通、その情報を知ってから一定期間が必要です。その一定期間の始まりを厚生省の認可ではなく、できるだけ直近に持っていく事が最初の目標です。

しかし、例えば、ラジカットの治験を最初に小規模に始められた千葉の吉野医院のような熱心なところは、先陣を切ってくれる可能性があります。そういう医院を探すのも良い方法だと思います。
http://www.yoshino-clinic.jp/index.html

みんなで頑張りましょう!
2013/06/15(土) 21:26:34 | URL | Zenigata #- [ 編集 ]
本当に、時間の無いALSの患者にとって、kazuさんのこのブログは、希望の光です。
そして、今、Zenigataさんと言う、強い味方が現れて嬉しいです。
サタママも、微力ながら、政治家にプッシュしてみます。
選挙で、1票が欲しい時ですからネ!
2013/06/15(土) 23:18:28 | URL | サタママ #- [ 編集 ]
キャー、本当にそうですね
私の二番目のコメント削除して下さい
考えなしでした
みなさんに迷惑かかっちゃう
ごめんなさい

ちょっと提案ですが、皆さん患者さんだったりご家族だったり、いろいろだとおもうのですが、
お仕事も人脈も得意分野も違うと思うのです
このブログは情報源として、ALS患者さんにも皆様にも大切なサイトになっています
ただ、少し手段を模索する間の連絡網としては場所を変えませんか
仰るとおり時期尚早になる可能性も有りますので
あまりみなさんに一喜一憂させたくない、というのが患者の家族の意見です
2013/06/15(土) 23:44:46 | URL | かなくん #- [ 編集 ]
追伸
・・・と言うわけで、吉野医院にも送ってしまいました(^^;>>
2013/06/15(土) 23:46:04 | URL | Zenigata #- [ 編集 ]
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2013/06/16(日) 19:37:11 | | # [ 編集 ]
kiyoさん
新聞に投稿した文書を転送するお約束をしたのですが、遅くなってしまい申し訳ありません。

実は、読み返してみて、私の個人的意見やいきさつなどが結構入っているため、ちょっと心配になってきました。つまり、類似の文章が色々な人の名前で流布すると、チェーンメールやデマメールに見えそうで懸念しています。
むしろ、このブログ情報へのリンクを送って「こういう治療法が出てきているようです。患者の皆さんに知っていただき、希望を持っていただければ・・」のようなご自身の立場で書いていただく方が良いのではないかと考えています。

いかがでしょう?

2013/06/19(水) 07:30:25 | URL | Zenigata #- [ 編集 ]
zenigataさん
デマメールとかに間違われたらもともこうもないので出来る範囲内であせらす頑張りましょうね
2013/06/19(水) 07:49:06 | URL | kiyo #- [ 編集 ]
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