ALS(筋萎縮性側索硬化症)に負けないで
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Zenigataさんから最新の情報です。
皆さん、こんにちは!Zenigataさんから最新情報です。いつもありがとうございます。

先ほどイスラエルのBrain Stormが開催するALSセミナーに参加しましたので、その報告です。
①次のNurOwn治験の詳細時期は未定だが、本年度末ごろに40-50名で予定
②前回の治験は募集(2ヶ月)、細胞採取と培養(1ヶ月)、移植後の経過観察が6ヶ月となっている。
③一般治療開始の見込みはいつごろになるかと質問したら、「これは難しい。何の保証もできないけど2~3年じゃないか?」と共同主催者のアメリカのALS協会の人の発言。(やはり「2015年中」の予想は妥当と思います)
④イスラエルで放映されたRabiはALS以外の病気も患っており、科学的にはALSに効いたのか、他の病気に効いたのかは不明とのこと
⑤「NurOwnはALSの初期の患者に効果があるのか、進行した患者にも効果があるのか」の問いに対してBrainStormの担当者は、第1相治験において「進行した患者(脊髄投与グループ、下記のデータ)で効果が出ているように見えているので、病状と効果の因果関係は特に考えていない」との事

下記、セミナーで出た第1相治験のALSの症状の推移データ。(データが必要な方は、メールしてください。転送致します)
■治療前後での肺活量の推移(「4←TREATMENT」で細胞移植治療」)悪化のスピードがβ=-1.07から、β=-0.06に鈍化している。また、移植3ヶ月目に反転し4ヵ月後にピークがあるが、下のALSFRS-R指標の変化との呼応があり、データは有意である。 (データ有)

■治療前後でのALSFRS-R指標の推移(「4←TREATMENT」で細胞移植治療」)悪化のスピードがβ=-1.5から、β=+0.08にわずかに上方改善している。また、移植3ヶ月目に反転し4ヵ月後にピークがあるが、上の肺活量の変化との呼応があり、データは有意である。(データ有)

※ただし、このデータは安全性確認のための第1相治験のデータであり、投与量は最小。第2a相治験では投与量を増量して試験をしている。すなわち、最小の投与量でも効果が出ている。
※投与方法は、病状が進行した患者に対して、脊椎に投与する場合と、初期患者に対して筋肉注射を行う場合に分けられたが、初期患者の筋肉への投与ではあまり効果はなかった。
上記データは進行した患者の脊髄へ投与のデータ
※第2a相治験では増量して筋肉と脊椎の療法に対して幹細胞の投与が行われている。
なお、現在進行中のイスラエルの第2a相治験は今年の下旬までには終わりそうな気配。4-5ヶ月くらいでデータが公表されると勝手に想像しています。投与量増量で4ヵ月後のピークをいかに高くし、反転を遅くできるかが見ものですね。

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追記
Alexkazuさん

こんにちは、Zenigataです。少し追記させていただきます。

1)他の質問者から、「他の国でも治験をしないのか」と発言があり、これに対してBrainStormの担当者は「全世界に展開したいと強く願っているが、当面はアメリカとイスラエルを完結することが目標」とのことでした。

2)治験プロセスは募集(2ヶ月)細胞培養(1ヶ月)、経過観察(6ヶ月)のほかに、データ集計(1ヶ月)、FDAの審査があります。今のところ、治験は(FDA審査を除いて)最低10ヶ月かかると思われます。

3)「次の治験が第2b相治験でなく、第2b相+第3相治験になる可能性は無いか」と私が質問したところ、米国ALS協会の方が、「これも不明である」との話しでした。さらに他の治療方法の可能性も含めて、「幹細胞療法、遺伝子治療、生物学、分子(?)療法など、これほど多方面からの治療法の治験が行われている病気は現在おそらくALSだけなので、いつどんな発見があるかわからないし、Gilenyaはそのひとつだ。FDAはALSの治療法樹立について大変意欲的であるので(状況に応じて)迅速に動くだろう」とおっしゃっていました。

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あと、米国でこの治療法が最終的に承認されたばあい、いつ日本で認可されるかについて下記のサイトに参考になる事が書かれていました。

「1999年から2007年に・・・米国,EUにおいて,世界初承認からの遅れがわずかであるのに対し(承認ラグ中央値:米国0ヵ月,EU 2.7ヵ月),日本において承認されている薬剤の承認ラグ中央値は41.0ヵ月であった。」
http://www.lifescience.co.jp/yk/jpt_online/review0906/index_review4.html

つまり、過去の実績から考えると、米国での承認から3.5年後に日本で承認されるのが通常とのことです。なんとかしていただきたいですね。

しかし、承認される前でも日本で実費診療が可能になる可能性もあると思います。
兎に角早くしていただきたいですね。
2013/05/09(木) 19:10:22 | URL | Zenigata #- [ 編集 ]
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