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神経難病の進行を抑制 名大などが新治療法
遺伝子異常により、神経細胞に有害なタンパク質が蓄積する神経難病「球脊髄性筋萎縮症(SBMA)」の進行を抑える治療法を、名古屋大大学院医学系研究科の祖父江元教授や大学院生の宮崎雄医師らのグループが自治医科大のグループと共同で開発した。病気のメカニズムがよく似ているアルツハイマー病やパーキンソン病の治療にも応用が期待できる。英医学誌「ネイチャー・メディシン」電子版に3日、発表した。
 SBMAは遺伝子異常が原因で、神経細胞に有害なタンパク質を運動神経にため込んで、全身の筋肉がやせ細る難病。全国に2千人の患者がいる。
 グループは、タンパク質の量を調節するマイクロリボ核酸(RNA)に注目。培養細胞の実験で、神経細胞に有害なタンパク質の合成を促す「CELF2」というタンパク質を発見し、CELF2の発現を抑制するマイクロRNAを特定した。
 SBMAの症状を再現したマウス40匹を2グループに分け、一方にだけこのマイクロRNAを大量に投与すると、有害なタンパク質は60%減少した。人間の患者から採取した皮膚細胞にも投与したところ、70%減少した。
 アルツハイマー病やパーキンソン病をはじめ、SBMAと同様に神経細胞に有害なタンパク質をため込んで引き起こされる病気は少なくない。疾患ごとに、タンパク質の量を減らすマイクロRNAを見つけることで、治療法の応用が可能になる。
 祖父江教授は「これまでは疾患別に原因究明がなされてきたが、患者数の少ない疾患から共通の要素を見いだすことができた。広く応用できる治療法になる」と期待を込める。
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