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C9orf72遺伝子変異ALSに対する実験的遺伝子治療の成功
・ALS NEWS TODAYの2月18日付記事からです

C9orf72遺伝子変異ALSに対する遺伝子治療が2つの前臨床段階試験において良好な結果を示しています。

▽この遺伝子治療はuniQure社のmicroRNA製剤であり、アデノ随伴ウイルスベクターを用いて注入されます。

C9orf72遺伝子の第1イントロンに存在する6塩基繰り返し配列の過剰伸長により生じる異常RNAにより、RNA結合蛋白質が正常な機能を果たせなくなることが病態の一部と考えられています。

▽治療薬候補は人工的につくられたmiRNA製剤であるmiC-101およびmiC-451であり、患者由来iPS細胞を用いた試験管内の実験では、異常RNAの産生を50%減少させることがでっきました

▽またモデルマウスに投与した場合においても細胞質内および核内における異常転写産物を減少させることが確認されました

▽今後実用化に向けて臨床試験の実施が期待されます

引用元
https://alsnewstoday.com/2019/02/18/gene-therapy-silences-key-als-gene-c9orf72-preclinical-studies/
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