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ALS(筋萎縮性側索硬化症)に負けないで
全世界から最新の治療情報を見つけ出し、ここで紹介します。完治するまで戦い続けましょう!
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新規臨床試験情報(レボシメンダン)
・アメリカでの新規臨床試験情報です。心不全治療薬であるレボシメンダンのALSに対する有効性、安全性についての第3相試験が開始予定です

・450名のALS患者を対象にレボシメンダン1-2mgないしプラセボが48週間投与され、有効性(主尺度は静的肺活量)などが検証されます

引用元
https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT03505021
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英ベネボレントAI社
日経に以下の記事が出ています。

創薬でも変化
 開発に10年、1千億円以上の費用がかかり、巨大メーカーしか取り組めないといわれた創薬でも変化が起きている。ALS(筋萎縮性側索硬化症)は平均余命5年以内の難病で治療法を見つけるのは特に難しいとされる。それに挑戦したのが13年設立のスタートアップで社員数約150人の英ベネボレントAIだ。

 ALSの専門知識がないIT(情報技術)技術者たちがAIを使い、脳内の血流や化合物の効果などを機械学習しながら予測した。すると1週間後に可能性のある5つの治療法を見つけ出すことに成功した。

ベネボレントAI
http://benevolent.ai/
2018/04/24(火) 15:55:37 | URL | かなくん #- [ 編集 ]
無題
ヒデさん、レボシメンダンの、alsに対する薬理効果は、どのようなものなのでしょうか?第2までの臨床試験結果は、どうだったのでしょうか?存続薬しか、間に合いません!ヒデさんお願いします!
2018/04/25(水) 23:35:26 | URL | 倉持 #- [ 編集 ]
Re: 英ベネボレントAI社
>かなくんさん

情報ありがとうございます。
後日になりますが記事にさせていただきます。
2018/04/26(木) 00:05:31 | URL | HIDE #- [ 編集 ]
Re: 無題
>倉持さん

レボシメンダンはトロポニンCと呼ばれる筋肉内蛋白質のカルシウム感受性を高め、呼吸筋の収縮力を増強することで、ALSにおける呼吸機能を改善することが期待されている薬剤のようです。
第2相試験が行われたようですが、結果については昨年の第28回国際ALS/MNDシンポジウムにて公表されていました(https://tandfonline.com/doi/pdf/10.1080/21678421.2017.1374609?needAccess=true
66名の患者が対象となり、プラセボ対照のクロスオーバー試験で行われたようです。投与期間は14日間でした。
坐位で測定した静的肺活量についてはプラセボ群とレボシメンダン1mgないし2mg群とで有意差はありませんでしたが、
立位で測定した静的肺活量については、レボシメンダン1mg群は+0.77%、レボシメンダン2mg群は+2.38%でプラセボ群のー3.62%と比して有意差を認めました
最も多い副作用は血管拡張による頭痛と心拍数増加でした。
これらの短期的な効果をもって第3相試験が開始予定となっているようです。
2018/04/26(木) 00:06:10 | URL | HIDE #- [ 編集 ]
新たな臨床治験手法にも期待します
hideさん、いつも貴重な情報提供をありがとうございます。
私は医師であるとともに患者家族ですが、あなたからの情報にいつも勇気づけられています。
今年も三分の一が終わりましたが、ALSの発症メカニズムに関する新しい知見がNature関連誌、Cellといったハイレベルな医学雑誌にも数多く報告されており、病態解明が近い印象を受けます。
治療に関してもNovartisとAveXis社がSpinal Muscle Atrophyに有用だった治療手法を、ALSの遺伝子治療に応用することが報告されたり、日本のReprocell社がiPS細胞を用いた再生医療に参入するなど、新たな動きがみられますね。また、慶応大学医学部の岡野先生のグループが、難聴疾患の治療薬をiPS細胞を用いたデータのみで臨床治験に入るというニュースは、ALSの治療薬の迅速開発にも期待がもてます。
https://www.keio.ac.jp/ja/press-releases/2018/4/24/28-43790/
これからも、新たな情報の提供をよろしくお願いします。
2018/04/30(月) 20:36:55 | URL | はまじ #sZa3PW5c [ 編集 ]
Re: 新たな臨床治験手法にも期待します
>はまじさん

暖かいコメントをいただきありがとうございます。
病態理解は着実に進展していますね。
今後の治療法開発に期待したいです
2018/04/30(月) 22:36:58 | URL | HIDE #- [ 編集 ]
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