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家族性ALSにおけるRNA凝集に遺伝子編集技術で挑む
・ALS NEWS TODAYの8月15日付記事からです

▽研究者らは家族性ALSなどでみられるRNA凝集体を阻害するための治療的技術を発見しました。この研究結果は最新号のCell誌に公表されました

▽カリフォルニア大学の研究者らは、CRISPR-Cas9を用いた遺伝子編集技術を応用し、RNA-targeting Cas9(RCas9)とよばれる新技術を開発しました。

▽この技術では、ウイルスベクターを用いて、特定の組織におけるRNA凝集体形成を阻害します。

▽CRISPR-Cas 9システムにおいては、RNAプローブが特定のDNA配列に結合し、Cas9酵素がDNAを切断しますが、RCas9では、RNAをターゲットとし、RNAを細断します。

▽今回の技術はALSにおいてはC9orf72遺伝子変異ALSなどで治療的に応用できるのではないかと期待されています

▽細胞実験において、RCas9は細胞内のRNA凝集の少なくとも95%を除去できたことが確認されています。治療的に応用するには遺伝子を運搬するベクターに挿入可能であることが必要ですが、研究者らはCas9酵素の一部を除去することにより、ベクター内への挿入を可能としました。

▽臨床的応用のためには、課題が多く残されていますが、今後基礎実験により、臨床応用に向けての開発を進めたいとしています

引用元
https://alsnewstoday.com/2017/08/15/revamped-gene-editing-system-targets-rna-aggregates-found-in-inherited-als/
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コメント
コメント
http://www.jst.go.jp/pr/announce/20170809/index.html
こちら、既に、でていましたらすみません

早く研究進むことを祈っております。
2017/08/24(木) 22:25:20 | URL | かきのたね #- [ 編集 ]
Re: タイトルなし
>かきのたねさん

情報ありがとうございます。
記事にさせていただきます
2017/08/27(日) 22:57:35 | URL | HIDE #- [ 編集 ]
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