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Voyager社の家族性ALSに対する遺伝子治療の進展
・ALS NEWS TODAYの4月6日付記事からです

▽Voyager社が開発中のSOD1変異家族性ALSに対する治療薬候補であるVY-SOD1が前臨床試験段階に入りました

▽家族性ALSの約20%を占めるといわれているSOD1変異ALSですが、Voyager社はアデノ随伴ウイルスベクターを用いて、SOD1遺伝子発現を抑制するmicro RNAを注入する方法での治療法を開発しています。

▽今後2年以内に前臨床試験段階を終えて、臨床試験を開始したいとしています

引用元
https://alsnewstoday.com/
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