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MAGLのALS治療対象としての可能性
▽内在性カンナビノイド系の機能不全が、神経変性疾患において報告されています。内在性カンナビノイドである2-AG(2-arachidonoylglycerol )は神経保護作用、抗炎症作用を有し、ALSモデルマウスの脊髄に蓄積がみられます。2-AGはMAGL(モノアシルグリセロールリパーゼ)により分解されます。

▽今回、研究者らは2-AGがSOD1変異ALSモデルマウスにおいて神経保護作用を有するかどうかを検証しました。

▽MAGL阻害剤であるKML29を投与したところ、発症遅延効果、病態改善効果、生存期間延長効果が認められました。さらに、KML29は炎症促進性サイトカインの減少や、BDNF発現の増加などをもたらしました

▽以上の結果は、MAGL阻害により2-AG発現を増加させることが、ALSにおいて治療的に有望な可能性を示唆するものです

(この研究は、ドイツ、Ulm UniversityのPasquarelliらにより報告され、平成29年3月31日付のNeuropharmacology誌に掲載されました)



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生きるための体の働きを取り戻す遺伝子治療
遺伝子治療研究所のニュースリリース

P.3に以下の記載あり。

ALSを治療するAAVベクターは現在作製中であり、1年後には臨床試験をしたいと考えています(図5)。遅くとも来年中には治験を始めることができると思います。


http://www.genetherapy-ri.com/information/category/news#post-253

http://www.tel.co.jp/museum/magazine/intractable/interview02/index.html
2017/04/06(木) 10:32:09 | URL | かなくん #- [ 編集 ]
早く治療を始める方法はありますか?
12月にALSと診断されたばかりですが、色々ネットを見ていて以前29年度に臨床試験をしたいという記事を見たと思います。
希望を持って頑張ろうと思っていました。進行が思ったより早いので来年と言わず今年治療ができるようにはならないのかと思いました。
何かいい方法はないでしょうか?
患者申出療養制度とかは使えるのでしょうか?

2017/04/07(金) 14:04:06 | URL | k.I. #ugHYyHaM [ 編集 ]
Re: 生きるための体の働きを取り戻す遺伝子治療
>かなくん さん

情報ありがとうございます
1年後ですね。待望の臨床試験になりますので、一刻も早い開始が期待されますね
記事にさせていただきます
2017/04/09(日) 23:39:46 | URL | HIDE #- [ 編集 ]
Re: 早く治療を始める方法はありますか?
>K.I. さん

患者申出療養制度の承認のための条件として”申出が行われた治療が、保険収載を前提に一定の安全性・有効性が確認されたものであること”との記載があります。
つまり、承認のためには、ヒトに対する治験がある程度行われた薬剤である必要があるようです。
2017/04/09(日) 23:51:42 | URL | HIDE #- [ 編集 ]
HIDEさん
ありがとうございます。

今の時点で、AAVベクターは申請出来ないですね。

何に申請したら良いのか、まだまだ勉強不足で分かりません。
でも、声を出さないと聞いても貰えないと思うので色々聞いてみようと思います。
ALS協会にも相談してみます。

2017/04/10(月) 19:44:41 | URL | k.I. #ugHYyHaM [ 編集 ]
HIDEさん

いつも情報をありがとうございます。

諦めきれず患者申請療養制度で何かないかと考えましたが、やはり遺伝子治療研究所の遺伝子治療に望みがあるのではと考えています。

ラジカットで進行を遅らせて遺伝子治療が早く承認されたら、もしかして良い結果になるのではと思っていて早い承認を望んでいます。
臨床試験もまだなのですが・・・。

臨床研究中核病院及び特定機能病院に係る患者申出療養相談窓口のある病院に電話をしました。
主治医の先生に相談して、主治医の先生から色々問い合わせとかをしてもらうように言われました。

私はそこで色々教えて下さるのかと思いましたが、そうではなかったようです。
最後に厚生労働省に、問い合わせがあったことは報告しますとのことでした。
問い合わせがあったことは報告することになっているそうです。

多くの方が問い合わせをした場合厚生労働省にその事は報告されるので、何かしらのメッセージにはならないかと思いました。

遺伝子治療だけでなく他の治療法でも、患者がどれだけ治療薬を望んでいるか厚生労働省に分かってもらうのは大切なことだと思います。

難しいとは思いますが、主治医の先生に相談してトライしてみたいと思っています。
2017/05/10(水) 22:46:07 | URL | K.I #ugHYyHaM [ 編集 ]
それは小さなことですが重要ですね!
それは小さなことですが重要ですね!
是非、みんなで臨床研究中核病院および特定機能病院に係る患者申出相談窓口に相談をしましょう!
何もしなければALSを最優先に取り扱ってくれることはないわけですから!
2017/05/11(木) 09:16:45 | URL | #- [ 編集 ]
Re: タイトルなし
>K.I.さん

情報ありがとうございます。
患者申出療養制度は費用も時間もかかりうる点で敷居は高いものですが、やはり行動することが最重要だと思います。
当事者が何を望んでいるかは、しっかりと理解いただく必要があると思います
2017/05/25(木) 23:46:41 | URL | HIDE #- [ 編集 ]
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