ALS(筋萎縮性側索硬化症)に負けないで
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progranulinのTDP-43ないしFUSからの運動神経細胞保護作用
▽progranulinは多様な役割を有する糖蛋白質です。この蛋白質の遺伝子変異は前頭側頭型認知症の原因になることがしられており、罹患した神経細胞においてはTDP-43封入体が観察されます

▽progranulin変異とTDP-43蛋白症の関連性はよくわかっていません。TDP-43封入体は、同時にしばしばFUS陽性でもあります。

▽TDP-43ないしFUSはいずれもALSの病因となることがしられています。今回、研究者らはゼブラフィッシュ胎児神経細胞を用いて、progranulinとTDP-43およびFUSの相互作用について調べました

progranulin遺伝子除去は、運動神経細胞の正常な成長の阻害をもたらしました。ヒト変異TDP-43および変異FUS遺伝子を導入すると、運動神経細胞障害がもたらされ、この障害はヒトprogranulin mRNAを同時に発現させることにより緩和しました

▽progranulinはTDP-43およびFUS変異による運動神経細胞障害を覆すことができる可能性があり、今後の治療的応用が期待されます

(この研究は、カナダ、Royal Victoria HospitalのChirtramuthuらにより報告され、平成29年3月30日付のPLoS One誌に掲載されました)
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