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Poly-GP蛋白質がC9orf72遺伝子変異ALSにおいて治療的、診断的バイオマーカーとなりうる可能性
C9orf72遺伝子における6塩基繰り返し配列の過剰伸長は家族性ALSの主要な病因です。この過剰伸長遺伝子から生成する異常RNAと異常反復配列を有する蛋白質は病態において主要な役割を果たすと考えられています

▽現在、異常RNAの作用をアンチセンス・オリゴヌクレオチドや小分子で阻害しようとする試みが研究されています

▽このような治療法を実現するにあたって、有用な治療的なバイオマーカーがないことは、治療法の実現にとって障壁となります

▽今回、研究者らは、異常RNAから生成するpoly-GP蛋白質がそのようなバイオマーカーとなりうるかどうか、検証しました

▽poly-GP蛋白質は、C9orf72遺伝子変異ALS患者の髄液中および末梢血単核球から検出されました。さらに発症前のC9orf72遺伝子変異キャリアからも検出されました

▽患者由来細胞もしくはC9orf72遺伝子変異ALSモデルマウスを、アンチセンス・オリゴヌクレオチドで治療したところ、細胞内および細胞外poly-GP蛋白質は減少しました

▽この減少は、異常RNAの減少および病態の改善と一致しました。以上の結果は、poly-GP蛋白質がC9orf72遺伝子変異ALSにおいて、治療法開発のためのバイオマーカーとなりうることを示唆するものです

(この研究は、アメリカ、Mayo ClinicのGendronらにより報告され、平成29年3月29日付のScience translational medicine誌に掲載されました)
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