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孤発性ALSの新たな治療戦略としてのVCP阻害薬の可能性
・ALS NEWS TODAYの3月22日付記事からです

▽VCPと呼ばれる蛋白質の遺伝子変異は、ALS類似の神経変性疾患であるIBMPFD(骨Paget病および前頭側頭型認知症をともなう封入体筋炎)の病因となることが知られています

▽この疾患では骨、筋肉、中枢神経が障害され、進行性の筋萎縮を伴います。VCP変異は孤発性ALSにおいても報告されています

▽IBMPFDではミトコンドリア機能異常があり、現在根治法はみつかっていません

▽研究者らは、動物モデルを用いて、VCPがMitofusinとよばれる、ミトコンドリア機能保持に関与する蛋白質に影響をあたえることをみいだしました

▽VCP変異が存在すると、Mitofusin蛋白質が機能異常を呈し、ミトコンドリアのエネルギー産生を障害することがわかりました

▽VCP阻害薬を投与すると、ミトコンドリア機能異常が抑制され、筋萎縮などが抑制されることがわかりました

▽実用化のためには、VCP阻害により、VCP本来の有益な機能まで阻害されないように工夫する必要があります。VCP変異と孤発性ALSとの関連性が報告されており、今後の研究の進展が期待されます

引用元
https://alsnewstoday.com/2017/03/22/potential-treatment-type-muscle-brain-degenerative-disease/
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