ALS(筋萎縮性側索硬化症)に負けないで
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G-CSFの長期投与
・第27回国際ALS/MNDシンポジウム抄録3

・ドイツ、University of RegensburgのJohannesenらの報告です

▽G-CSFは中枢神経において神経栄養因子としての役割を有するといわれており、ALSにおいて神経細胞喪失に対して保護的な作用を発揮することが期待されています

▽これまでの小規模な臨床試験においては、用量設定の問題や試験期間の問題により、治療的効果はみいだせませんでした。

▽G-CSFの効果判定には長期間投与が必要と考えられ、最長6年間までのG-CSF投与の成績を追跡しました

▽試験には全体で37名のALS患者が参加しました。

▽その結果、安全性は十分であり、生存期間は多能性造血幹細胞のコロニー形成能などと関連しました。またPRO-ACTデータベースに登録されたALS対照群と比較して、有意な進行遅延(ALSFRS-R得点の変化率がG-CSF群では3.2点/年、対照群では7.3点/年)を認めました

▽この生存期間延長効果は用量依存性がありました。以上の結果は、G-CSF長期投与が安全であり、用量依存性にALSの進行遅延効果を発揮する可能性を示唆しており、今後の第2相臨床試験の実施が期待されます


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